กลับไปหน้าบทความ

อ่าน 3 นาที

ไม่มีชื่อบทความ

Novartis Gene Therapies ซึ่งก่อนปี 2020 รู้จักกันในชื่อ AveXis เป็น บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพ ที่พัฒนาการรักษาโรคทางพันธุกรรม ที่หายาก ในระบบประสาท บริษัทก่อตั้งขึ้นใน เมืองดัลลั ส...

โนวาร์ติส ยีนเทอราพี

Novartis Gene Therapiesซึ่งก่อนปี 2020 รู้จักกันในชื่อAveXisเป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่พัฒนาการรักษาโรคทางพันธุกรรมที่หายาก ในระบบประสาท บริษัทก่อตั้งขึ้นใน เมืองดัลลัรัฐเท็กซัสหรัฐอเมริกาในปี 2012 โดย John Carbona หลังจากปรับโครงสร้างบริษัทชื่อ BioLife Cell Bank ซึ่งก่อตั้งโดย David Genecov และ John Harkey [ 1 ] [ 2 ]งานวิจัยที่ดำเนินการที่โรงพยาบาล Nationwide Children's Hospitalในห้องปฏิบัติการของ Brian Kaspar ได้รับการอนุญาตให้ AveXis ในเดือนตุลาคม 2013 ซึ่งถือว่าผิดปกติในเวลานั้น โรงพยาบาล Nationwide Children's Hospital นอกจากจะได้รับเงินล่วงหน้าและเงินตามเป้าหมายแล้ว ยังได้ถือหุ้นใน AveXis ด้วย[ 3 ] Kaspar ได้รับค่าตอบแทนในฐานะที่ปรึกษาควบคู่ไปกับข้อตกลงใบอนุญาตในปี 2013 [ 4 ]บริษัทนี้ก่อตั้งขึ้นโดยเฉพาะเพื่อค้นพบวิธีการใหม่ในการรักษาโรคกล้ามเนื้อฝ่อไขสันหลังโดยใช้ยีนบำบัด [ 5 ] AveXisถูกซื้อกิจการโดยNovartisในปี 2018 ด้วยมูลค่า8.7 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ[ 6 ] [ 7 ] [ 8 ] [ 9 ] [ 10 ] [ 11 ] [ 12 ]

ในเดือนกันยายน พ.ศ. 2563 โนวาร์ติสได้เปลี่ยนชื่อบริษัทเป็น โนวาร์ติส ยีน เทราพีส์[ 13 ] [ 14 ]

ในปี 2019 ยาบำบัดยีนตัวแรกของ AveXis คือonasemnogene abeparvovec (Zolgensma) ได้รับการอนุมัติจากหน่วยงานกำกับดูแลในสหรัฐอเมริกา[ 15 ] [ 16 ]และด้วยราคาขายปลีก 2.125 ล้านดอลลาร์สหรัฐต่อการฉีดหนึ่งครั้ง ทำให้กลายเป็นยาที่แพงที่สุดในโลก[ 16 ]ในเดือนพฤษภาคม 2020 ยานี้ได้รับการอนุมัติแบบมีเงื่อนไขในสหภาพยุโรปสำหรับการรักษาผู้ป่วยโรคกล้ามเนื้อฝ่อไขสันหลัง (SMA) ที่ได้รับการวินิจฉัยทางคลินิกว่าเป็น SMA ประเภท 1 หรือผู้ป่วย SMA ที่มีสำเนาของยีน SMN2 ไม่เกินสามชุด[ 17 ]

ความขัดแย้ง

ไม่นานหลังจากได้รับการอนุมัติสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาได้กล่าวหา AveXis ว่ามีการบิดเบือนข้อมูลในการยื่นขออนุมัติตามกฎระเบียบ รวมถึงการยื่นขออนุมัติตามกฎระเบียบอื่นๆ ด้วย[ 18 ]หลังจากการสอบสวน มีข้อกล่าวหาว่า Brian Kaspar และ Allan Kaspar น้องชายของเขา ซึ่งก่อนหน้านี้ดำรงตำแหน่งรองประธานอาวุโสฝ่ายวิจัยและพัฒนา ได้สั่งการและพยายามปกปิดการบิดเบือนข้อมูลต่อมาทั้งสองก็ถูก "ไล่ออก" จากบริษัท[ 19 ] [ 20 ]

สรุปเนื้อหา

ข้อมูลสำคัญจากบทความ

ข้อมูลสำคัญเกี่ยวกับ ไม่มีชื่อบทความ

Novartis Gene Therapies ซึ่งก่อนปี 2020 รู้จักกันในชื่อ AveXis เป็น บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพ ที่พัฒนาการรักษาโรคทางพันธุกรรม ที่หายาก ในระบบประสาท บริษัทก่อตั้งขึ้นใน เมืองดัลลั ส...

ความขัดแย้ง

ไม่นานหลังจากได้รับการอนุมัติ สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา ได้กล่าวหา AveXis ว่ามีการบิดเบือนข้อมูลในการยื่นขออนุมัติตามกฎระเบียบ รวมถึงการยื่นขออนุมัติตามกฎระเบียบอื่นๆ ด้วย [ 18 ] หลังจากการสอบสวน มีข้อกล่าวหาว่า Brian Kaspar และ Allan Kaspar...