ไบโอสโทรฟิน
ไบโอ สโทรฟินเป็นยาที่อาจใช้เป็นตัวนำสำหรับการบำบัดด้วยยีนในการรักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อมดูเชนและเบคเกอร์[ 1 ]
เนื่องจากการกลายพันธุ์ในยีนที่เข้ารหัสโปรตีนไดสโทรฟินเป็นข้อบกพร่องพื้นฐานที่รับผิดชอบต่อความผิดปกติทั้งสองชนิด ไบโอสโทรฟินจะส่งสำเนาของยีนที่ได้รับการดัดแปลงทางพันธุกรรมและใช้งานได้ใน ระดับ โมเลกุลไปยังเซลล์กล้ามเนื้อที่ได้รับผลกระทบ[ 1 ]ปัจจุบันกำลังมีการศึกษาปริมาณยา ตลอดจนวิธีการปลดปล่อยยาอย่างเป็นระบบในผู้ป่วย โดยใช้แบบจำลองสัตว์ ทั้ง สุนัขและลิง[ 2 ]
ไบโอสโทรฟินกำลังถูกผลิตโดย Asklepios BioPharmaceuticals, Inc. โดยได้รับเงินทุนสนับสนุนจากสมาคมโรคกล้ามเนื้อเสื่อม[ 3 ]
ดูเพิ่มเติม
ยาอื่นๆ สำหรับโรคกล้ามเนื้อเสื่อมดูเชน
- อะทาลูเรน
- ริเมโพไรด์ (อยู่ในขั้นตอนการทดลอง)
ลิงก์ภายนอก
- โครงการผู้ปกครอง MD