การศึกษาเพื่อหาขนาดของยาที่เหมาะสมคือการทดลองทางคลินิก ที่ เปรียบเทียบขนาดของยาแต่ละชนิดเพื่อ หาว่าขนาด ยา ใดได้ผลดีที่สุดและ/หรือก่อให้เกิดอันตรายน้อยที่สุด

การกำหนดขนาดยาโดยทั่วไปเป็นการทดลองทางคลินิกในระยะก่อนคลินิก ระยะที่ 1 หรือระยะที่ 2 ตอนต้น โดยทั่วไปการศึกษาการกำหนดขนาดยาจะรวมกลุ่มตัวอย่างที่ได้รับ ยา หลอกและกลุ่มที่ได้รับยาที่ทดสอบในขนาดต่างๆ กัน ตัวอย่างเช่น การศึกษาการกำหนดขนาดยาโดยทั่วไปอาจรวม 4 กลุ่ม ได้แก่ กลุ่มยาหลอก กลุ่มยาขนาดต่ำ กลุ่มยาขนาดกลาง และกลุ่มยาขนาดสูง ข้อมูลขนาดยาที่ทนได้สูงสุด (MTD) เป็นสิ่งจำเป็นในการออกแบบกลุ่มดังกล่าว ดังนั้นการศึกษาการกำหนดขนาดยาจึงมักได้รับการออกแบบหลังจากได้รับข้อมูล MTD แล้ว^{[ 1 ]}

เป้าหมายหลักของการศึกษาการกำหนดขนาดยาคือการประเมินการตอบสนองเทียบกับขนาดยาที่ให้ เพื่อวิเคราะห์ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของยา แม้ว่าการตอบสนองดังกล่าวจะสามารถหาได้จาก การทดลอง ในระยะที่ 3หรือระยะที่ 4แล้วก็ตาม แต่สิ่งสำคัญคือต้องทำการศึกษาการกำหนดขนาดยาในระยะที่ 1 หรือระยะที่ 2 ก่อน การใช้ผู้1อาสาสมัครที่มีสุขภาพดีมีข้อดี พวกเขาอยู่ในสภาวะคงที่ ไม่แสดงระยะต่างๆ ของโรค และไม่มีความแปรปรวนเนื่องจากโรค นอกจากนี้ยังง่ายต่อการสรรหาและคัดเลือกอาสาสมัครที่มีอายุ เพศ เชื้อชาติ ฯลฯ ที่แตกต่างกัน ภายใต้เงื่อนไขเดียวกันที่สามารถทำการทดสอบซ้ำได้ เหตุผลหลักคือเพื่อหลีกเลี่ยงการทดลองในระยะหลังๆ ที่ใช้ขนาดยาที่แตกต่างอย่างมีนัยสำคัญจากขนาดยาที่จะแนะนำสำหรับการใช้ทางคลินิกในภายหลัง และเพื่อหลีกเลี่ยงความจำเป็นในการปรับเปลี่ยนตารางการให้ยาในระยะหลังๆ ที่มีข้อมูลจำนวนมากสะสมไว้แล้วสำหรับช่วงขนาดยาที่แตกต่างกัน^{[ 2 ]} ควรมีการกำหนดระยะเวลาการออกฤทธิ์ในระหว่างการศึกษาการกำหนดขนาดยา เนื่องจากจะช่วยให้สามารถกำหนดตารางการให้ยาได้ เนื่องจากการวัดพารามิเตอร์ทางเภสัชพลศาสตร์ที่เชื่อถือได้ทำได้ยาก จึงเป็นการยากที่จะกำหนดระยะเวลาการออกฤทธิ์ในระหว่างการทดลองทางคลินิกในระยะเริ่มต้น พารามิเตอร์อื่นๆ จึงถูกแนะนำให้ใช้เป็นขนาดยาโดยประมาณ เช่น ครึ่งชีวิตในพลาสมาและปัสสาวะในสัตว์ทดลองชนิดต่างๆ และในมนุษย์ การจับกับตัวรับในหลอดทดลอง หรือข้อมูลทางเภสัชพลศาสตร์ในร่างกายของสัตว์^{[ 3 ]}