วิกิพีเดียภาษาไทย
กลับไปหน้าบทความ

อ่าน 29 นาที

การทดลองแบบสุ่มที่มีการควบคุม

การทดลองแบบสุ่มควบคุม ( RCT ) เป็นการ ทดลองทางสถิติประเภทหนึ่งที่ออกแบบมาเพื่อประเมินประสิทธิภาพหรือความปลอดภัยของการแทรกแซงโดยลดอคติให้น้อยที่สุดผ่านการสุ่มจัดสรรผู้เข้าร่วมไปยังก...

การทดลองแบบสุ่มที่มีการควบคุม

แผนผังแสดงขั้นตอนสี่ระยะ (การลงทะเบียน การจัดสรร การแทรกแซง การติดตามผล และการวิเคราะห์ข้อมูล) ของการทดลองแบบสุ่มคู่ขนานสองกลุ่ม (ในการทดลองแบบควบคุม การแทรกแซงหนึ่งทำหน้าที่เป็นกลุ่มควบคุม) ดัดแปลงจากคำแถลง CONSORT (มาตรฐานการรายงานการทดลองแบบรวม) ปี 2010 [ 1 ]

การทดลองแบบสุ่มควบคุม ( RCT ) เป็นการ ทดลองทางสถิติประเภทหนึ่งที่ออกแบบมาเพื่อประเมินประสิทธิภาพหรือความปลอดภัยของการแทรกแซงโดยลดอคติให้น้อยที่สุดผ่านการสุ่มจัดสรรผู้เข้าร่วมไปยังกลุ่มเปรียบเทียบหนึ่งกลุ่มหรือมากกว่า[ 2 ]

ในแนวทางนี้ อย่างน้อยหนึ่งกลุ่มจะได้รับการแทรกแซงหรือกระบวนการที่กำลังศึกษา (เช่น ยา การผ่าตัดอุปกรณ์ทางการแพทย์หรืออาหาร) ในขณะที่กลุ่มอื่น ๆ จะได้รับการรักษาทางเลือก ยาหลอก หรือการดูแลตามมาตรฐาน[ 3 ] [ 4 ]

RCT เป็นวิธีการพื้นฐานในการทดลองทางคลินิก สมัยใหม่ และได้รับการพิจารณาอย่างกว้างขวางว่าเป็นแหล่งหลักฐานที่มีคุณภาพสูงสุดแหล่งหนึ่งในเวชศาสตร์เชิงประจักษ์เนื่องจากความสามารถในการลดอคติในการเลือกและอิทธิพลของปัจจัยรบกวน อย่างไรก็ตาม RCT ก็ถูกวิพากษ์วิจารณ์ว่าไม่สามารถลดอคติได้ในบางกรณี[ 5 ]

ผู้เข้าร่วมการวิจัยในงานวิจัยแบบสุ่มควบคุม (RCT) มีความแตกต่างกันในหลายด้านทั้งที่ทราบและไม่ทราบ ซึ่งอาจส่งผลต่อผลลัพธ์ของการศึกษา แต่ก็ไม่สามารถควบคุมได้โดยตรงการสุ่มจัดสรรผู้เข้าร่วมไปยังกลุ่มทดลองที่เปรียบเทียบกัน ทำให้ RCT สามารถควบคุมปัจจัยรบกวนเหล่านี้ได้ทางสถิติหากออกแบบมาดี ดำเนินการอย่างถูกต้อง และมีผู้เข้าร่วมเพียงพอ RCT ก็อาจสามารถควบคุมปัจจัยรบกวน เหล่านี้ได้เพียงพอ ที่จะให้ผลการเปรียบเทียบการรักษาที่ศึกษาได้อย่างมีประโยชน์

คำจำกัดความและตัวอย่าง

การวิจัยทางคลินิกแบบ RCT โดยทั่วไปจะเปรียบเทียบวิธีการรักษาใหม่ที่เสนอขึ้นกับวิธีการรักษามาตรฐาน ที่มีอยู่แล้ว ซึ่งเรียกว่าวิธีการรักษา "ทดลอง" และ "ควบคุม" ตามลำดับ หากไม่มีวิธีการรักษาที่เป็นที่ยอมรับโดยทั่วไป การใช้ ยาหลอกในกลุ่มควบคุมอาจช่วยให้ผู้เข้าร่วมการวิจัยไม่ทราบว่าตนได้รับการรักษาแบบใด หลักการปกปิดข้อมูลนี้ควรขยายไปถึงบุคคลอื่น ๆ ด้วย เช่น นักวิจัย ช่างเทคนิค นักวิเคราะห์ข้อมูล และผู้ประเมิน การปกปิดข้อมูลอย่างมีประสิทธิภาพจะช่วยแยกผลกระทบทางสรีรวิทยาของการรักษาออกจากอคติทางจิตวิทยาต่างๆได้

ความสุ่มในการกำหนดผู้เข้าร่วมให้กับการรักษาช่วยลดอคติในการเลือกและอคติในการจัดสรร โดยปรับสมดุลปัจจัยพยากรณ์ทั้งที่ทราบและไม่ทราบในการกำหนดการรักษา[ 6 ] การปิดบังช่วยลด อคติของผู้ทำการทดลองและผู้เข้าร่วมในรูปแบบอื่นๆ

RCT ที่มีการปกปิดอย่างดีถือเป็นมาตรฐานทองคำสำหรับการทดลองทางคลินิก RCT ที่มีการปกปิดมักใช้เพื่อทดสอบประสิทธิภาพของการแทรกแซง ทางการแพทย์ และอาจให้ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับผลข้างเคียง เช่นปฏิกิริยาของยาการทดลองแบบสุ่มที่มีการควบคุมสามารถให้หลักฐานที่น่าเชื่อถือว่าการรักษาที่ศึกษาทำให้เกิดผลต่อสุขภาพของมนุษย์[ 7 ]

บางครั้งคำว่า "RCT" และ "การทดลองแบบสุ่ม" ถูกใช้ในความหมายเดียวกัน แต่คำหลังไม่ได้กล่าวถึงกลุ่มควบคุม ดังนั้นจึงสามารถอธิบายการศึกษาที่เปรียบเทียบกลุ่มการรักษาหลายกลุ่มเข้าด้วยกันโดยไม่มีกลุ่มควบคุมได้[ 8 ]ในทำนองเดียวกัน บางครั้ง คำย่อนี้ถูกขยายความว่าเป็น "การทดลองทางคลินิกแบบสุ่ม" หรือ "การทดลองเปรียบเทียบแบบสุ่ม" ซึ่งนำไปสู่ความกำกวมใน เอกสาร ทางวิทยาศาสตร์[ 9 ] [ 10 ] RCT ไม่ใช่การทดลองแบบสุ่มที่มีกลุ่มควบคุม ทั้งหมด (และบางส่วนอาจไม่สามารถเป็นได้เลย เช่น ในกรณีที่การใช้กลุ่มควบคุมเป็นไปไม่ได้ในทางปฏิบัติหรือผิดจริยธรรม) คำว่าการทดลองทางคลินิกแบบสุ่มที่มีกลุ่มควบคุมเป็นคำทางเลือกที่ใช้ในการวิจัยทางคลินิก[ 11 ]อย่างไรก็ตาม RCT ยังถูกนำไปใช้ในสาขาการวิจัยอื่นๆ รวมถึงสังคมศาสตร์หลายสาขาด้วย

ประวัติศาสตร์

ใน Ortus Medicinaeที่ตีพิมพ์หลังมรณกรรม(1648) Jan Baptist van Helmontได้เสนอ RCT เป็นครั้งแรก เพื่อทดสอบวิธีการรักษาไข้สองวิธี วิธีหนึ่งจะดำเนินการโดยผู้ปฏิบัติการแพทย์แบบกาเลนิกซึ่งเกี่ยวข้องกับการเจาะเลือดและการถ่ายท้อง และอีกวิธีหนึ่งจะดำเนินการโดย van Helmont เป็นไปได้ว่าเขาไม่เคยทำการทดลองจริง และเป็นเพียงการเสนอให้เป็นการทดลองที่สามารถดำเนินการได้[ 12 ]

การทดลองทางคลินิกครั้งแรกที่มีการรายงานดำเนินการโดยJames Lind ในปี 1747 เพื่อระบุ วิธีการรักษาโรคเลือดออก ตามไรฟัน [ 13 ]และหลักการสำหรับการดำเนินการทดลองแบบควบคุมได้รับการพัฒนาเพิ่มเติมโดยแพทย์ชาวไอริช James Henry ในปี 1843 [ 14 ]การทดลองแบบปิดตาครั้งแรกดำเนินการโดยคณะกรรมการราชวงศ์ฝรั่งเศสว่าด้วยแม่เหล็กสัตว์ในปี 1784 เพื่อตรวจสอบข้ออ้างของเมสเมอริสม์บทความในช่วงต้นที่สนับสนุนการปิดตาผู้ทำการวิจัยมาจากClaude Bernardในช่วงครึ่งหลังของศตวรรษที่ 19 Bernard แนะนำว่าผู้สังเกตการณ์ในการทดลองไม่ควรมีความรู้เกี่ยวกับสมมติฐานที่กำลังทดสอบ ข้อเสนอนี้แตกต่างอย่างสิ้นเชิงกับทัศนคติที่แพร่หลาย ในยุค เรืองปัญญาที่ว่าการสังเกตทางวิทยาศาสตร์จะมีความถูกต้องอย่างเป็นกลางได้ก็ต่อเมื่อดำเนินการโดยนักวิทยาศาสตร์ที่มีการศึกษาดีและมีความรู้[ 15 ]การศึกษาครั้งแรกที่มีการบันทึกว่ามีนักวิจัยที่ถูกปิดตาได้รับการตีพิมพ์ในปี 1907 โดยWHR Riversและ HN Webber เพื่อตรวจสอบผลกระทบของคาเฟอีน[ 16 ]

การทดลองแบบสุ่มปรากฏขึ้นครั้งแรกในสาขาจิตวิทยาโดยได้รับการแนะนำโดยCharles Sanders PeirceและJoseph Jastrowในช่วงทศวรรษ 1880 [ 17 ]และในสาขาการศึกษา [ 18 ] [ 19 ] [ 20 ] การทดลองครั้งแรกที่เปรียบเทียบกลุ่มทดลองและกลุ่มควบคุมได้รับการตีพิมพ์โดยRobert WoodworthและEdward Thorndikeในปี 1901 [ 21 ]และโดยJohn E. CooverและFrank Angellในปี 1907 [ 22 ] [ 23 ]

ในช่วงต้นศตวรรษที่ 20 การทดลองแบบสุ่มปรากฏขึ้นในด้านการเกษตร เนื่องมาจากJerzy Neyman [ 24 ]และRonald A. Fisherการวิจัยเชิงทดลองและงานเขียนของ Fisher ทำให้การทดลองแบบสุ่มเป็นที่นิยม[ 25 ]

การทดลองแบบสุ่มที่มีการควบคุมครั้งแรกที่ตีพิมพ์ในทางการแพทย์ปรากฏในบทความปี 1948 เรื่อง " การรักษาวัณโรคปอดด้วยสเตรป โตมัยซิน " ซึ่งอธิบายถึงการวิจัยของสภาวิจัยทางการแพทย์[ 26 ] [ 27 ] [ 28 ]หนึ่งในผู้เขียนบทความนั้นคือAustin Bradford Hillซึ่งได้รับการยกย่องว่าเป็นผู้คิดค้น RCT สมัยใหม่[ 29 ]

การออกแบบการทดลองได้รับอิทธิพลเพิ่มเติมจาก การทดลองISISขนาดใหญ่ เกี่ยวกับการรักษา โรคหัวใจวายที่ดำเนินการในช่วงทศวรรษ 1980 [ 30 ]

ในช่วงปลายศตวรรษที่ 20 RCT ได้รับการยอมรับว่าเป็นวิธีการมาตรฐานสำหรับ "การบำบัดรักษาอย่างมีเหตุผล" ในทางการแพทย์[ 31 ] ณ ปี 2547 มี RCT มากกว่า 150,000 รายการในห้องสมุดCochrane [ 29 ] เพื่อปรับปรุงการรายงาน RCT ในวรรณกรรมทางการแพทย์ กลุ่มนักวิทยาศาสตร์และบรรณาธิการนานาชาติได้ตีพิมพ์ แถลงการณ์ มาตรฐานการรายงานการทดลองแบบรวม (CONSORT) ในปี 2539, 2544 และ 2553 ซึ่งได้รับการยอมรับอย่างกว้างขวาง[ 1 ] [ 6 ]

จริยธรรม

แม้ว่าผู้เข้าร่วมการทดลองมักจะให้ความยินยอมโดยสมัครใจในการเข้าร่วมการทดลองแบบสุ่มควบคุม (RCT) แต่การศึกษาตั้งแต่ปี 1982 ได้บันทึกไว้ว่าผู้เข้าร่วมการทดลองแบบ RCT อาจเชื่อว่าพวกเขาจะได้รับการรักษาที่ดีที่สุดสำหรับตนเอง นั่นคือ พวกเขาไม่เข้าใจความแตกต่างระหว่างการวิจัยและการรักษา[ 32 ] [ 33 ]การกำหนดปริมาณข้อมูลที่จำเป็นเพื่อให้แน่ใจว่าได้รับความยินยอมโดยสมัครใจอาจเป็นเรื่องยาก[ 34 ]และจำเป็นต้องมีการวิจัยเพิ่มเติมเพื่อกำหนดความชุกและวิธีการแก้ไขความเข้าใจผิดเกี่ยวกับการรักษา[ 33 ]

การทดลองแบบควบคุมด้วยยาหลอกถือว่าไม่เป็นไปตามหลักจริยธรรมในกรณีที่การไม่ได้รับการรักษาอาจนำไปสู่อันตรายต่อผู้ป่วย เช่น อาการแย่ลงหรือมีความเสี่ยงต่อการเสียชีวิตการทดลองแบบไขว้การทดลองแบบควบคุมด้วยยาจริง และวิธีการอื่นๆ ได้ถูกนำมาใช้เพื่อลดปัญหาดังกล่าว แม้ว่าตัวเลือกเหล่านี้อาจไม่เหมาะสมสำหรับการศึกษาเสมอไป และได้รับการวิพากษ์วิจารณ์เช่นกัน[ 34 ]

โดยเฉพาะอย่างยิ่ง การทดลองแบบควบคุมเชิงรุกอาจทำให้เกิดข้อพิจารณาทางจริยธรรมเกี่ยวกับความสมดุลทางคลินิกแม้ว่าหลักการของความสมดุล (“ความไม่แน่นอนที่แท้จริงภายในชุมชนผู้เชี่ยวชาญทางการแพทย์... เกี่ยวกับการรักษาที่ต้องการ”) จะเป็นเรื่องปกติในการทดลองทางคลินิกและได้ถูกนำมาใช้กับ RCT แล้ว แต่ความสมดุลอาจยากที่จะตรวจสอบได้[ 34 ]และจริยธรรมของ RCT มีข้อพิจารณาพิเศษ มีการโต้แย้งว่าความสมดุลเพียงอย่างเดียวไม่เพียงพอที่จะพิสูจน์ RCT ได้[ 35 ] “ความสมดุลโดยรวม” อาจขัดแย้งกับการขาดความสมดุลส่วนบุคคล (เช่น ความเชื่อส่วนบุคคลว่าการแทรกแซงมีประสิทธิภาพ) [ 36 ]รวมถึงของผู้ป่วยด้วย[ 34 ]การออกแบบของ Zelenซึ่งถูกนำมาใช้ใน RCT บางรายการ จะสุ่มผู้เข้าร่วมก่อนที่พวกเขาจะให้ความยินยอมโดยแจ้งให้ทราบ ซึ่งอาจมีจริยธรรมสำหรับ RCT ของการคัดกรองและการบำบัดที่เลือก แต่มีแนวโน้มที่จะไม่มีจริยธรรม “สำหรับการทดลองการรักษาส่วนใหญ่” [ 37 ] [ 38 ]แม้ว่าวิธีการสุ่มบางวิธีจะถูกนำมาใช้เพื่อลดความเสี่ยงที่ผู้ป่วยจะได้รับการรักษาที่มีประสิทธิภาพน้อยลง เช่น การสุ่มผู้ป่วยด้วยอัตราที่ไม่เท่ากัน หรือการปรับอัตราในช่วงระยะเวลาการทดลองตามผลลัพธ์ แต่วิธีแก้ปัญหาเหล่านี้ก็ถูกวิพากษ์วิจารณ์ว่าก่อให้เกิดปัญหาทางจริยธรรมมากกว่าที่จะแก้ไข[ 34 ]

แม้ว่าปัญหาข้างต้นจะส่งผลให้มีแนวทางปฏิบัติที่เข้มงวดเกี่ยวกับการดำเนินการ RCT แต่การกำหนดกฎระเบียบที่สมดุลนั้นมักจะทำได้ยาก การคุ้มครองที่เข้มงวดอาจเป็นประโยชน์ต่อประชากรพื้นเมือง แต่ก็อาจล้มเหลวในบริบทโลกาภิวัตน์ เนื่องจากหากบังคับใช้จะกระตุ้นให้มีการว่าจ้างการทดลองไปยังประเทศที่มีมาตรฐานต่ำกว่าและมีประชากรที่เปราะบางทางเศรษฐกิจมากกว่า กรอบการทำงานที่เน้นความเป็นอยู่ที่ดีของผู้ป่วยเป็นอย่างมากก็ถูกวิพากษ์วิจารณ์จากบางคนว่าเป็นแบบพ่อปกครองลูก[ 34 ]

การเปลี่ยนแปลงวิธีการ RCT อาจก่อให้เกิดผลกระทบทางวัฒนธรรมที่ยังไม่ได้รับการเข้าใจอย่างดี[ 39 ]ตัวอย่างเช่น ผู้ป่วยระยะสุดท้ายอาจเข้าร่วมการทดลองโดยหวังว่าจะหายดี แม้ว่าการรักษาจะไม่น่าจะประสบความสำเร็จก็ตาม

การลงทะเบียนการทดลองทางการแพทย์

ในปี พ.ศ. 2547 คณะกรรมการบรรณาธิการวารสารการแพทย์ระหว่างประเทศ (ICMJE) ประกาศว่าการทดลองทั้งหมดที่เริ่มรับผู้เข้าร่วมหลังวันที่ 1 กรกฎาคม พ.ศ. 2548 จะต้องลงทะเบียนก่อนที่จะได้รับการพิจารณาตีพิมพ์ในวารสารสมาชิก 1 ใน 12 ฉบับของคณะกรรมการ[ 40 ]อย่างไรก็ตาม การลงทะเบียนการทดลองอาจล่าช้าหรือไม่เกิดขึ้นเลยก็ได้[ 41 ] [ 42 ] วารสารทางการแพทย์มีความล่าช้าในการปรับนโยบายที่กำหนดให้การลงทะเบียนการทดลองทางคลินิกเป็นข้อบังคับก่อนการตีพิมพ์[ 43 ]

การจำแนกประเภท

โดยการออกแบบการศึกษา

วิธีหนึ่งในการจำแนก RCT คือตามการออกแบบการศึกษาจากที่พบได้บ่อยที่สุดไปจนถึงน้อยที่สุดในวรรณกรรมด้านการดูแลสุขภาพ ประเภทหลักของการออกแบบการศึกษา RCT ได้แก่: [ 44 ]

  • กลุ่มคู่ขนาน – ผู้เข้าร่วมแต่ละคนจะถูกสุ่มจัดสรรให้เข้ากลุ่ม และผู้เข้าร่วมทั้งหมดในกลุ่มจะได้รับ (หรือไม่ได้รับ) การแทรกแซง[ 45 ] [ 46 ]
  • ครอสโอเวอร์ – เมื่อเวลาผ่านไป ผู้เข้าร่วมแต่ละคนจะได้รับ (หรือไม่ได้รับ) การแทรกแซงในลำดับแบบสุ่ม[ 47 ] [ 48 ]
  • การทดลองแบบขั้นบันได - "เกี่ยวข้องกับการสลับกลุ่ม (ของบุคคล) แบบสุ่มและตามลำดับจากกลุ่มควบคุมไปยังกลุ่มทดลองจนกว่าทุกกลุ่มจะได้รับผลกระทบ" [ 49 ]ในอดีต การออกแบบนี้ถูกเรียกว่า "การออกแบบรายการรอคอย" หรือ "การดำเนินการเป็นระยะ" [ 49 ]
  • กลุ่ม – กลุ่มผู้เข้าร่วมที่มีอยู่แล้ว (เช่น หมู่บ้าน โรงเรียน) จะถูกสุ่มเลือกให้ได้รับ (หรือไม่ได้รับ) การแทรกแซง[ 50 ] [ 51 ]
  • การทดลองแบบแฟกทอเรียล – ผู้เข้าร่วมแต่ละคนจะถูกสุ่มจัดสรรให้เข้ากลุ่มที่ได้รับการแทรกแซงหรือไม่ได้รับการแทรกแซงในรูปแบบต่างๆ (เช่น กลุ่มที่ 1 ได้รับวิตามิน X และวิตามิน Y กลุ่มที่ 2 ได้รับวิตามิน X และยาหลอก Y กลุ่มที่ 3 ได้รับยาหลอก X และวิตามิน Y และกลุ่มที่ 4 ได้รับยาหลอก X และยาหลอก Y)

จากการวิเคราะห์ RCT จำนวน 616 รายการที่จัดทำดัชนีในPubMedในช่วงเดือนธันวาคม พ.ศ. 2549 พบว่า 78% เป็นการทดลองแบบกลุ่มคู่ขนาน 16% เป็นการทดลองแบบไขว้ 2% เป็นการทดลองแบบแยกส่วน 2% เป็นการทดลองแบบคลัสเตอร์ และ 2% เป็นการทดลองแบบแฟคทอเรียล[ 44 ]

โดยพิจารณาจากผลลัพธ์ที่สนใจ (ประสิทธิผลเทียบกับประสิทธิภาพ)

RCT สามารถจำแนกได้เป็น "เชิงอธิบาย" หรือ "เชิงปฏิบัติ" [ 52 ] RCT เชิงอธิบายจะทดสอบประสิทธิภาพในบริบทการวิจัยโดยมีผู้เข้าร่วมที่ได้รับการคัดเลือกอย่างเข้มงวดและอยู่ภายใต้เงื่อนไขที่มีการควบคุมอย่างเข้มงวด[ 52 ]ในทางตรงกันข้าม RCT เชิงปฏิบัติ (pRCT) จะทดสอบประสิทธิผลในการปฏิบัติในชีวิตประจำวันโดยมีผู้เข้าร่วมที่ไม่ได้รับการคัดเลือกอย่างค่อนข้างมากและอยู่ภายใต้เงื่อนไขที่ยืดหยุ่น ด้วยวิธีนี้ RCT เชิงปฏิบัติสามารถ "ให้ข้อมูลประกอบการตัดสินใจเกี่ยวกับการปฏิบัติ" ได้[ 52 ]

โดยพิจารณาจากสมมติฐาน (ความเหนือกว่า เทียบกับ ความไม่ด้อยกว่า เทียบกับ ความเท่าเทียมกัน)

การจำแนก RCT อีกแบบหนึ่งแบ่งออกเป็น "การทดลองความเหนือกว่า" "การทดลองความไม่ด้อยกว่า" และ "การทดลองความเท่าเทียมกัน" ซึ่งแตกต่างกันในด้านวิธีการและการรายงาน[ 53 ] RCT ส่วนใหญ่เป็นการทดลองความเหนือกว่า ซึ่งตั้งสมมติฐานว่าการแทรกแซงหนึ่งจะเหนือกว่าการแทรกแซงอื่นอย่าง มี นัยสำคัญทางสถิติ[ 53 ] RCT บางส่วนเป็นการทดลองความไม่ด้อยกว่า "เพื่อตรวจสอบว่าการรักษาแบบใหม่ไม่แย่ไปกว่าการรักษาแบบอ้างอิงหรือไม่" [ 53 ] RCT อื่นๆ เป็นการทดลองความเท่าเทียมกัน ซึ่งมีสมมติฐานว่าการแทรกแซงสองอย่างนั้นไม่สามารถแยกแยะออกจากกันได้[ 53 ]

การสุ่ม

ข้อดีของการสุ่มตัวอย่าง ที่เหมาะสม ใน RCT ได้แก่: [ 54 ]

  • "วิธีนี้ช่วยขจัดอคติในการกำหนดการรักษา" โดยเฉพาะอย่างยิ่งอคติในการเลือกและการรบกวนจากปัจจัยอื่น
  • "วิธีนี้ช่วยให้ผู้วิจัย ผู้เข้าร่วม และผู้ประเมินสามารถปกปิดข้อมูลเกี่ยวกับการรักษาได้"
  • "ทฤษฎีนี้อนุญาตให้ใช้ความน่าจะเป็นในการแสดงโอกาสที่ความแตกต่างใดๆ ในผลลัพธ์ระหว่างกลุ่มทดลองเป็นเพียงความบังเอิญ"

มีกระบวนการสองอย่างที่เกี่ยวข้องกับการสุ่มผู้ป่วยให้ได้รับการรักษาที่แตกต่างกัน ประการแรกคือการเลือกวิธีการสุ่มเพื่อสร้างลำดับการจัดสรรที่ไม่สามารถคาดเดาได้ ซึ่งอาจเป็นการสุ่มผู้ป่วยไปยังกลุ่มใดกลุ่มหนึ่งด้วยความน่าจะเป็นที่เท่ากัน อาจเป็นการสุ่มแบบ "จำกัด" หรืออาจเป็นการสุ่มแบบ "ปรับเปลี่ยนได้" ประการที่สองและเป็นเรื่องที่ปฏิบัติได้จริงมากกว่าคือการปกปิดการจัดสรรซึ่งหมายถึงมาตรการป้องกันที่เข้มงวดเพื่อให้แน่ใจว่าการจัดกลุ่มผู้ป่วยจะไม่ถูกเปิดเผยก่อนที่จะจัดสรรผู้ป่วยไปยังกลุ่มที่เกี่ยวข้องอย่างแน่นอน วิธีการจัดกลุ่มแบบ "เป็นระบบ" ที่ไม่เป็นแบบสุ่ม เช่น การสลับผู้ป่วยระหว่างกลุ่มหนึ่งกับอีกกลุ่มหนึ่ง อาจทำให้เกิด "ความเป็นไปได้ในการปนเปื้อนที่ไม่มีที่สิ้นสุด" และอาจทำให้เกิดการละเมิดการปกปิดการจัดสรร[ 55 ]

อย่างไรก็ตาม หลักฐานเชิงประจักษ์ที่แสดงว่าการสุ่มตัวอย่างที่เพียงพอจะเปลี่ยนแปลงผลลัพธ์เมื่อเทียบกับการสุ่มตัวอย่างที่ไม่เพียงพอนั้นยากที่จะตรวจพบ[ 56 ]

ขั้นตอน

การจัดสรรการรักษา คือ สัดส่วนที่ต้องการของผู้ป่วยในแต่ละกลุ่มการรักษา

ขั้นตอนการสุ่มที่เหมาะสมจะบรรลุเป้าหมายดังต่อไปนี้: [ 57 ]

  • เพิ่ม พลังทางสถิติให้สูงสุดโดยเฉพาะในการวิเคราะห์กลุ่มย่อยโดยทั่วไป ขนาดกลุ่มที่เท่ากันจะเพิ่มพลังทางสถิติให้สูงสุด อย่างไรก็ตาม ขนาดกลุ่มที่ไม่เท่ากันอาจมีประสิทธิภาพมากกว่าสำหรับการวิเคราะห์บางอย่าง (เช่น การเปรียบเทียบหลายรายการระหว่างยาหลอกกับยาหลายขนาดโดยใช้ขั้นตอนของ Dunnett [ 58 ] ) และบางครั้งก็เป็นที่ต้องการด้วยเหตุผลที่ไม่เกี่ยวกับการวิเคราะห์ (เช่น ผู้ป่วยอาจมีแรงจูงใจที่จะเข้าร่วมมากขึ้นหากมีโอกาสได้รับการรักษาที่ทดสอบสูงกว่า หรือหน่วยงานกำกับดูแลอาจกำหนดจำนวนผู้ป่วยขั้นต่ำที่ได้รับการรักษา) [ 59 ]
  • ลดอคติในการคัดเลือกให้เหลือน้อยที่สุด อคตินี้อาจเกิดขึ้นได้หากผู้ทำการวิจัยสามารถเลือกรับผู้ป่วยเข้าร่วมการทดลองโดยตั้งใจหรือไม่ตั้งใจจากกลุ่มการรักษาใดกลุ่มหนึ่ง ขั้นตอนการสุ่มที่ดีจะต้องคาดเดาไม่ได้ เพื่อที่ผู้ทำการวิจัยจะไม่สามารถเดาได้ว่าผู้ป่วยรายต่อไปจะอยู่ในกลุ่มใดโดยพิจารณาจากกลุ่มการรักษาที่เคยได้รับมาก่อน ความเสี่ยงของอคติในการคัดเลือกจะสูงที่สุดเมื่อทราบกลุ่มการรักษาที่เคยได้รับมาก่อน (เช่น ในการศึกษาที่ไม่ปิดบังข้อมูล) หรือสามารถคาดเดาได้ (เช่น ในกรณีที่ยาบางชนิดมีผลข้างเคียงที่เฉพาะเจาะจง)
  • ลดอคติในการจัดสรร (หรือตัวแปรแทรกซ้อน) ให้เหลือน้อยที่สุด ซึ่งอาจเกิดขึ้นเมื่อตัวแปรควบคุมที่มีผลต่อผลลัพธ์ไม่ได้กระจายอย่างเท่าเทียมกันระหว่างกลุ่มการรักษา และผลของการรักษาถูกรบกวนด้วยผลของตัวแปรควบคุม (เช่น "อคติโดยบังเอิญ" [ 54 ] [ 60 ] ) หากกระบวนการสุ่มทำให้เกิดความไม่สมดุลในตัวแปรควบคุมที่เกี่ยวข้องกับผลลัพธ์ระหว่างกลุ่ม การประมาณค่าผลกระทบอาจมีอคติหากไม่ได้ปรับค่าสำหรับตัวแปรควบคุม (ซึ่งอาจวัดไม่ได้และเป็นไปไม่ได้ที่จะปรับค่า)

อย่างไรก็ตาม ไม่มีวิธีการสุ่มตัวอย่างแบบใดแบบหนึ่งที่ตอบโจทย์เป้าหมายเหล่านั้นได้ในทุกสถานการณ์ ดังนั้น นักวิจัยจึงต้องเลือกวิธีการสุ่มตัวอย่างที่เหมาะสมสำหรับงานวิจัยแต่ละชิ้น โดยพิจารณาจากข้อดีและข้อเสียของวิธีการนั้นๆ

เรียบง่าย

นี่เป็นขั้นตอนที่ใช้กันทั่วไปและเข้าใจง่าย คล้ายกับ "การโยนเหรียญที่ยุติธรรมซ้ำๆ" [ 54 ]หรือที่รู้จักกันในชื่อการสุ่มแบบ "สมบูรณ์" หรือ "ไม่จำกัด" ซึ่งมีความแข็งแกร่งต่อทั้งอคติในการเลือกและอคติโดยบังเอิญ อย่างไรก็ตาม ข้อเสียหลักคือความเป็นไปได้ที่ขนาดกลุ่มจะไม่สมดุลใน RCT ขนาดเล็ก ดังนั้นจึงแนะนำให้ใช้เฉพาะกับ RCT ที่มีผู้เข้าร่วมมากกว่า 200 คนเท่านั้น[ 61 ]

ถูกจำกัด

เพื่อปรับสมดุลขนาดกลุ่มใน RCT ขนาดเล็กแนะนำให้ใช้การสุ่มแบบ "จำกัด" บางรูปแบบ [ 61 ] ประเภทหลักของการสุ่มแบบจำกัดที่ใช้ใน RCT ได้แก่:

  • การสุ่มแบบบล็อกสลับหรือการสุ่มแบบบล็อก: มีการระบุ "ขนาดบล็อก" และ "อัตราส่วนการจัดสรร" (จำนวนผู้เข้าร่วมในกลุ่มหนึ่งเทียบกับอีกกลุ่มหนึ่ง) และผู้เข้าร่วมจะถูกจัดสรรแบบสุ่มภายในแต่ละบล็อก[ 55 ]ตัวอย่างเช่น ขนาดบล็อก 6 และอัตราส่วนการจัดสรร 2:1 จะนำไปสู่การสุ่มจัดสรรผู้เข้าร่วม 4 คนให้กับกลุ่มหนึ่งและ 2 คนให้กับอีกกลุ่มหนึ่ง การสุ่มประเภทนี้สามารถรวมกับการ " สุ่มแบบแบ่งชั้น " ได้ เช่น ตามศูนย์ในการทดลองแบบหลายศูนย์เพื่อ "ให้แน่ใจว่าลักษณะของผู้เข้าร่วมมีความสมดุลที่ดีในแต่ละกลุ่ม" [ 6 ]กรณีพิเศษของการสุ่มแบบบล็อกสลับคือการจัดสรรแบบสุ่มซึ่งตัวอย่างทั้งหมดจะถูกพิจารณาเป็นบล็อกเดียว[ 55 ]ข้อเสียเปรียบที่สำคัญของการสุ่มแบบบล็อกสลับคือ แม้ว่าขนาดบล็อกจะใหญ่และสุ่มแตกต่างกัน แต่กระบวนการนี้ก็อาจนำไปสู่ความลำเอียงในการเลือกได้[ 57 ]ข้อเสียอีกประการหนึ่งคือ การวิเคราะห์ข้อมูล "ที่เหมาะสม" จาก RCT แบบสุ่มสลับบล็อกจำเป็นต้องมีการแบ่งชั้นตามบล็อก[ 61 ]
  • วิธีการสุ่มแบบเหรียญที่มีอคติแบบปรับตัวได้ (ซึ่งการสุ่มแบบโถเป็นประเภทที่รู้จักกันอย่างแพร่หลายที่สุด): ในวิธีการเหล่านี้ซึ่งค่อนข้างไม่แพร่หลาย ความน่าจะเป็นของการถูกกำหนดให้กับกลุ่มจะลดลงหากกลุ่มนั้นมีจำนวนมากเกินไป และจะเพิ่มขึ้นหากกลุ่มนั้นมีจำนวนน้อยเกินไป[ 55 ]เชื่อกันว่าวิธีการเหล่านี้ได้รับผลกระทบจากอคติในการเลือกน้อยกว่าการสุ่มแบบบล็อกสลับตำแหน่ง[ 61 ]

ปรับตัวได้

มีการใช้ขั้นตอนการสุ่มแบบ "ปรับเปลี่ยนได้" อย่างน้อยสองประเภทในงานวิจัยแบบ RCT แต่ใช้น้อยกว่าการสุ่มแบบง่ายหรือแบบจำกัดมาก:

  • การสุ่มแบบปรับตามตัวแปรร่วม ซึ่งประเภทหนึ่งคือการลดค่าให้น้อยที่สุด : ความน่าจะเป็นของการถูกกำหนดให้กับกลุ่มจะแตกต่างกันไปเพื่อลด "ความไม่สมดุลของตัวแปรร่วม" ให้น้อย ที่สุด [ 61 ]มีรายงานว่าการลดค่าให้น้อยที่สุดมีทั้ง "ผู้สนับสนุนและผู้คัดค้าน" [ 55 ]เนื่องจากมีเพียงการกำหนดกลุ่มของบุคคลแรกเท่านั้นที่ถูกเลือกแบบสุ่มอย่างแท้จริง วิธีนี้จึงไม่ได้ขจัดอคติจากปัจจัยที่ไม่ทราบค่าออกไปโดยสิ้นเชิง[ 6 ]
  • การสุ่มแบบปรับตามการตอบสนอง หรือที่เรียกว่าการสุ่มแบบปรับตามผลลัพธ์: ความน่าจะเป็นของการถูกกำหนดให้อยู่ในกลุ่มจะเพิ่มขึ้นหากการตอบสนองของผู้ป่วยก่อนหน้านี้ในกลุ่มนั้นเป็นไปในทางที่ดี[ 61 ]แม้ว่าจะมีการโต้แย้งว่าวิธีการนี้มีจริยธรรมมากกว่าการสุ่มแบบอื่น ๆ เมื่อความน่าจะเป็นที่การรักษาจะมีประสิทธิภาพหรือไม่มีประสิทธิภาพเพิ่มขึ้นในระหว่างการทดลองแบบสุ่มควบคุม แต่นักจริยธรรมยังไม่ได้ศึกษาวิธีการนี้อย่างละเอียด[ 62 ]

การปกปิดการจัดสรร

“การปกปิดการจัดสรร” (ซึ่งนิยามว่า “ขั้นตอนในการปกป้องกระบวนการสุ่มเพื่อให้ไม่ทราบว่าผู้ป่วยจะได้รับการรักษาใดก่อนที่ผู้ป่วยจะเข้าร่วมการศึกษา”) มีความสำคัญใน RCT [ 63 ]ในทางปฏิบัติ นักวิจัยทางคลินิกใน RCT มักพบว่าเป็นการยากที่จะรักษาความเป็นกลาง มีเรื่องเล่ามากมายเกี่ยวกับนักวิจัยที่ถือซองปิดผนึกส่องไฟหรือค้นสำนักงานเพื่อตรวจสอบการจัดกลุ่มเพื่อกำหนดการจัดกลุ่มผู้ป่วยรายต่อไป[ 55 ]การปฏิบัติเช่นนี้ก่อให้เกิดอคติในการเลือกและตัวแปรแทรกซ้อน (ซึ่งควรลดให้น้อยที่สุดด้วยการสุ่ม) ซึ่งอาจบิดเบือนผลการศึกษาได้[ 55 ]การปกปิดการจัดสรรที่เพียงพอจะช่วยป้องกันไม่ให้ผู้ป่วยและนักวิจัยค้นพบการจัดสรรการรักษาเมื่อการศึกษาเริ่มขึ้นและหลังจากที่การศึกษาเสร็จสิ้นแล้ว ผลข้างเคียงหรือเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกี่ยวข้องกับการรักษาอาจมีความเฉพาะเจาะจงมากพอที่จะเปิดเผยการจัดสรรให้กับผู้ทำการวิจัยหรือผู้ป่วย ซึ่งอาจก่อให้เกิดอคติหรือมีอิทธิพลต่อพารามิเตอร์เชิงอัตวิสัยใด ๆ ที่ผู้ทำการวิจัยเก็บรวบรวมหรือร้องขอจากผู้เข้าร่วมการวิจัย

วิธีการมาตรฐานบางอย่างในการรับรองการปกปิดการจัดสรร ได้แก่ ซองปิดผนึกทึบแสงที่มีหมายเลขเรียงลำดับ (SNOSE) ภาชนะที่มีหมายเลขเรียงลำดับ การสุ่มแบบควบคุมโดยร้านขายยา และการสุ่มแบบรวมศูนย์[ 55 ]แนะนำให้รวมวิธีการปกปิดการจัดสรรไว้ในโปรโตคอล ของ RCT และควรรายงานวิธีการปกปิดการจัดสรรโดยละเอียดในสิ่งพิมพ์ของผลลัพธ์ของ RCT อย่างไรก็ตาม การศึกษาในปี 2548 พบว่า RCT ส่วนใหญ่มีการปกปิดการจัดสรรที่ไม่ชัดเจนในโปรโตคอล ในสิ่งพิมพ์ หรือทั้งสองอย่าง[ 64 ]ในทางกลับกัน การศึกษาในปี 2551 ของการวิเคราะห์เมตา 146 ครั้ง สรุปว่าผลลัพธ์ของ RCT ที่มีการปกปิดการจัดสรรไม่เพียงพอหรือไม่ชัดเจน มีแนวโน้มที่จะเอนเอียงไปในทางที่เป็นประโยชน์ก็ต่อเมื่อผลลัพธ์ของ RCT เป็นแบบอัตนัยมากกว่าแบบวัตถุประสงค์[ 65 ]

ขนาดตัวอย่าง

จำนวนหน่วยการรักษา (ผู้ถูกทดลองหรือกลุ่มผู้ถูกทดลอง) ที่กำหนดให้กับกลุ่มควบคุมและกลุ่มทดลอง มีผลต่อความน่าเชื่อถือของ RCT หากผลของการรักษามีขนาดเล็ก จำนวนหน่วยการรักษาในแต่ละกลุ่มอาจไม่เพียงพอสำหรับการปฏิเสธสมมติฐานว่างในการทดสอบทางสถิติ ที่เกี่ยวข้อง การไม่สามารถปฏิเสธสมมติฐานว่างได้จะหมายความว่าการรักษาไม่มีผลทางสถิติอย่างมีนัยสำคัญต่อผู้ถูกทดลองในการทดสอบที่กำหนด แต่เมื่อขนาดตัวอย่างเพิ่มขึ้น RCT เดียวกันอาจสามารถแสดงให้เห็นถึงผลของการรักษาอย่างมีนัยสำคัญได้ แม้ว่าผลนั้นจะมีขนาดเล็กก็ตาม[ 66 ]

ตาบอด

RCT อาจถูกปิดบัง (เรียกอีกอย่างว่า "ปิดบัง") โดย "ขั้นตอนที่ป้องกันไม่ให้ผู้เข้าร่วมการศึกษา ผู้ดูแล หรือผู้ประเมินผลลัพธ์รู้ว่าได้รับการแทรกแซงแบบใด" [ 65 ]ต่างจากการปกปิดการจัดสรร การปิดบังบางครั้งอาจไม่เหมาะสมหรือเป็นไปไม่ได้ที่จะดำเนินการใน RCT ตัวอย่างเช่น หาก RCT เกี่ยวข้องกับการรักษาที่ผู้ป่วยต้องมีส่วนร่วมอย่างแข็งขัน (เช่นกายภาพบำบัด ) ผู้เข้าร่วมจะไม่สามารถปิดบังการแทรกแซงได้

ตามธรรมเนียมแล้ว RCT แบบปิดบังข้อมูลจะถูกจัดประเภทเป็น "แบบปิดบังข้อมูลฝ่ายเดียว" "แบบปิดบังข้อมูลสองฝ่าย" หรือ "แบบปิดบังข้อมูลสามฝ่าย" อย่างไรก็ตาม ในปี 2544 และ 2549 มีการศึกษา 2 ชิ้นที่แสดงให้เห็นว่าคำศัพท์เหล่านี้มีความหมายที่แตกต่างกันสำหรับบุคคลต่างๆ[ 67 ] [ 68 ]คำแถลง CONSORT ปี 2553 ระบุว่าผู้เขียนและบรรณาธิการไม่ควรใช้คำว่า "แบบปิดบังข้อมูลฝ่ายเดียว" "แบบปิดบังข้อมูลสองฝ่าย" และ "แบบปิดบังข้อมูลสามฝ่าย" แต่รายงานของ RCT แบบปิดบังข้อมูลควรกล่าวถึง "หากมีการดำเนินการ ใครบ้างที่ถูกปิดบังข้อมูลหลังจากได้รับการมอบหมายให้เข้าร่วมการแทรกแซง (เช่น ผู้เข้าร่วม ผู้ให้บริการดูแล ผู้ประเมินผลลัพธ์) และอย่างไร" [ 6 ]

RCT ที่ไม่มีการปิดบังเรียกว่า "ไม่ปิดบัง" [ 69 ] "เปิด" [ 70 ]หรือ (หากการแทรกแซงเป็นยา) " เปิดฉลาก " [ 71 ]ในปี 2551 การศึกษาหนึ่งสรุปว่าผลลัพธ์ของ RCT ที่ไม่ปิดบังมีแนวโน้มที่จะเอนเอียงไปในทางที่เป็นประโยชน์ก็ต่อเมื่อผลลัพธ์ของ RCT เป็นแบบอัตนัยมากกว่าแบบวัตถุประสงค์[ 65 ]ตัวอย่างเช่น ใน RCT ของการรักษาโรคปลอกประสาทเสื่อมแข็ง แพทย์ระบบประสาทที่ไม่ปิดบัง (แต่ไม่ใช่แพทย์ระบบประสาทที่ปิดบัง) รู้สึกว่าการรักษานั้นเป็นประโยชน์[ 72 ]ใน RCT เชิงปฏิบัติ แม้ว่าผู้เข้าร่วมและผู้ให้บริการมักจะไม่ปิดบัง แต่ "ยังคงเป็นที่พึงปรารถนาและมักเป็นไปได้ที่จะปิดบังผู้ประเมินหรือได้รับแหล่งข้อมูลที่เป็นกลางสำหรับการประเมินผลลัพธ์" [ 52 ]

การวิเคราะห์ข้อมูล

ประเภทของวิธีการทางสถิติที่ใช้ใน RCT ขึ้นอยู่กับลักษณะของข้อมูล และได้แก่:

ไม่ว่าจะใช้วิธีทางสถิติแบบใดก็ตาม สิ่งสำคัญที่ควรพิจารณาในการวิเคราะห์ข้อมูลจากการทดลองแบบสุ่มควบคุม (RCT) ได้แก่:

การรายงานผล

แถลงการณ์ CONSORT 2010คือ "ชุดคำแนะนำขั้นต่ำตามหลักฐานเชิงประจักษ์สำหรับการรายงาน RCT" [ 77 ]รายการตรวจสอบ CONSORT 2010 ประกอบด้วย 25 รายการ (หลายรายการมีรายการย่อย) โดยเน้นที่ "การทดลองแบบขนานสองกลุ่มแบบสุ่มรายบุคคล" ซึ่งเป็น RCT ประเภทที่พบได้บ่อยที่สุด[ 1 ]

สำหรับรูปแบบการศึกษา RCT อื่นๆ ได้มีการเผยแพร่ " ส่วนขยายของ CONSORT " ตัวอย่างเช่น:

  • แถลงการณ์ Consort 2010: การขยายการทดลองแบบสุ่มคลัสเตอร์[ 78 ]
  • แถลงการณ์ Consort 2010: การแทรกแซงการรักษาที่ไม่ใช้ยา[ 79 ] [ 80 ]
  • "การรายงานจุดสิ้นสุดตัวแทนในรายงานการทดลองควบคุมแบบสุ่ม (CONSORT-Surrogate): รายการตรวจสอบส่วนขยายพร้อมคำอธิบายและรายละเอียดเพิ่มเติม" [ 81 ]

ความสำคัญเชิงสัมพัทธ์และการศึกษาเชิงสังเกต

งานวิจัยสองชิ้นที่ตีพิมพ์ในThe New England Journal of Medicineในปี 2000 พบว่าการศึกษาเชิงสังเกตและการทดลองแบบสุ่มที่มีการควบคุม (RCT) โดยรวมแล้วให้ผลลัพธ์ที่คล้ายคลึงกัน[ 82 ] [ 83 ]ผู้เขียนผลการศึกษาในปี 2000 ตั้งคำถามถึงความเชื่อที่ว่า "การศึกษาเชิงสังเกตไม่ควรนำมาใช้ในการกำหนดการดูแลทางการแพทย์ตามหลักฐานเชิงประจักษ์" และผลลัพธ์ของการทดลองแบบสุ่มที่มีการควบคุม (RCT) เป็น "หลักฐานที่มีคุณภาพสูงสุด" [ 82 ] [ 83 ]อย่างไรก็ตาม งานวิจัยในปี 2001 ที่ตีพิมพ์ในJournal of the American Medical Associationสรุปว่า "ความคลาดเคลื่อนที่เกินกว่าโอกาสเกิดขึ้นได้ และความแตกต่างในขนาดของผลการรักษาที่ประเมินไว้นั้นพบได้บ่อยมาก" ระหว่างการศึกษาเชิงสังเกตและการทดลองแบบสุ่มที่มีการควบคุม (RCT) [ 84 ]ตามการทบทวนของ Cochrane ในปี 2014 (ปรับปรุงในปี 2024) มีหลักฐานเพียงเล็กน้อยสำหรับความแตกต่างของผลกระทบที่สำคัญระหว่างการศึกษาเชิงสังเกตและการทดลองแบบสุ่มที่มีการควบคุม[ 85 ] ในการประเมินความแตกต่าง จำเป็นต้องพิจารณาสิ่งอื่นๆ นอกเหนือจากการออกแบบ เช่น ความแตกต่างกัน ประชากร การแทรกแซง หรือตัวเปรียบเทียบ[ 85 ]

มีเหตุผลอีกสองประการที่ตั้งคำถามถึงการมีส่วนร่วมของงานวิจัยแบบ RCT ต่อองค์ความรู้ทางวิทยาศาสตร์นอกเหนือจากงานวิจัยประเภทอื่นๆ:

  • หากการออกแบบการศึกษาได้รับการจัดอันดับตามศักยภาพในการค้นพบใหม่หลักฐานเชิงประจักษ์จะอยู่ในอันดับต้น ๆ ตามด้วยการศึกษาเชิงสังเกต และตามด้วย RCT [ 86 ]
  • RCT อาจไม่จำเป็นสำหรับการรักษาที่มีผลอย่างรวดเร็วและเห็นผลชัดเจนเมื่อเทียบกับแนวโน้มตามธรรมชาติที่คาดว่าจะคงที่หรือแย่ลงเรื่อยๆ ของอาการที่ได้รับการรักษา[ 87 ] [ 88 ]ตัวอย่างหนึ่งคือเคมีบำบัดแบบผสมผสานรวมถึงซิสพลาตินสำหรับมะเร็งอัณฑะระยะแพร่กระจาย ซึ่งเพิ่มอัตราการรักษาจาก 5% เป็น 60% ในการศึกษาที่ไม่ใช่แบบสุ่มในปี 1977 [ 88 ] [ 89 ]

การตีความผลลัพธ์ทางสถิติ

เช่นเดียวกับวิธีการทางสถิติทั้งหมด RCT ก็มีข้อผิดพลาดทางสถิติทั้งประเภทที่ 1 ("ผลบวกเท็จ") และประเภทที่ 2 ("ผลลบเท็จ")เช่นกัน สำหรับข้อผิดพลาดประเภทที่ 1 โดยทั่วไป RCT จะใช้ค่า 0.05 (เช่น 1 ใน 20) เป็นความน่าจะเป็นที่ RCT จะพบว่าการรักษาที่มีประสิทธิภาพเท่ากันสองวิธีแตกต่างกันอย่างมีนัยสำคัญ[ 90 ]สำหรับข้อผิดพลาดประเภทที่ 2 แม้ว่าจะมีการตีพิมพ์บทความในปี 1978 ที่ระบุว่าขนาดตัวอย่างของ RCT ที่เป็น "ลบ" จำนวนมากมีขนาดเล็กเกินไปที่จะสรุปผลลบได้อย่างชัดเจน[ 91 ]แต่ในปี 2005-2006 RCT จำนวนมากยังคงมีการคำนวณขนาดตัวอย่างที่ไม่ถูกต้องหรือไม่รายงานอย่างครบถ้วน[ 92 ]

การตรวจสอบโดยผู้ทรงคุณวุฒิ

การทบทวนผลลัพธ์โดยผู้ทรงคุณวุฒิเป็นส่วนสำคัญของวิธีการทางวิทยาศาสตร์ผู้ทบทวนจะตรวจสอบผลการศึกษาเพื่อหาปัญหาที่อาจเกิดขึ้นกับการออกแบบซึ่งอาจนำไปสู่ผลลัพธ์ที่ไม่น่าเชื่อถือ (เช่น โดยการสร้างอคติอย่างเป็นระบบ ) ประเมินการศึกษาในบริบทของการศึกษาที่เกี่ยวข้องและหลักฐานอื่น ๆ และประเมินว่าการศึกษาสามารถถือได้อย่างสมเหตุสมผลว่าได้พิสูจน์ข้อสรุปแล้วหรือไม่ เพื่อเน้นย้ำถึงความจำเป็นในการทบทวนโดยผู้ทรงคุณวุฒิและอันตรายของการสรุปผลเกินจริง นักวิจัยทางการแพทย์สองคนในเขตบอสตันได้ทำการทดลองแบบสุ่มควบคุม โดยสุ่มให้ผู้เข้าร่วมทดลอง 23 คน กระโดดจากเครื่องบินปีกสองชั้นหรือเฮลิคอปเตอร์ โดยใช้ร่มชูชีพหรือกระเป๋าเป้เปล่า การศึกษาสามารถรายงานได้อย่างแม่นยำว่าร่มชูชีพไม่สามารถลดการบาดเจ็บได้เมื่อเทียบกับกระเป๋าเป้เปล่า บริบทสำคัญที่จำกัดการนำข้อสรุปนี้ไปใช้โดยทั่วไปคือเครื่องบินจอดอยู่บนพื้น และผู้เข้าร่วมกระโดดลงมาเพียงประมาณสองฟุต[ 93 ]

ข้อดี

การทดลองแบบสุ่มและควบคุม (RCTs) ถือเป็นหลักฐานทางวิทยาศาสตร์ ที่น่าเชื่อถือที่สุด ในลำดับชั้นของหลักฐานที่มีอิทธิพลต่อนโยบายและการปฏิบัติทางการแพทย์ เนื่องจาก RCTs ช่วยลดความสัมพันธ์เชิงสาเหตุที่ผิดพลาดและอคติ ผลลัพธ์ของ RCTs สามารถนำมารวมกันใน การทบทวนอย่างเป็นระบบ ซึ่งกำลังถูกนำมาใช้มากขึ้นในการดำเนินการตามหลักฐานเชิงประจักษ์ตัวอย่างขององค์กรทางวิทยาศาสตร์ที่พิจารณาว่า RCTs หรือการทบทวนอย่างเป็นระบบของ RCTs เป็นหลักฐานที่มีคุณภาพสูงสุด ได้แก่:

งานวิจัยแบบสุ่มและควบคุม (RCT) ที่น่าสนใจซึ่งให้ผลลัพธ์ที่คาดไม่ถึงและนำไปสู่การเปลี่ยนแปลงในแนวทางการปฏิบัติทางคลินิก ได้แก่:

  • หลังจากได้รับการอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา ยาต้านภาวะหัวใจเต้นผิดจังหวะเฟลคาไนด์และเอนคาไนด์ได้วางจำหน่ายในตลาดในปี 1986 และ 1987 ตามลำดับ[ 98 ]การศึกษาแบบไม่สุ่มเกี่ยวกับยาเหล่านี้มีลักษณะ "น่าชื่นชม" [ 99 ]และยอดขายเพิ่มขึ้นเป็นจำนวนรวมประมาณ 165,000 ใบสั่งยาต่อเดือนในช่วงต้นปี 1989 [ 98 ] อย่างไรก็ตาม ในปีนั้น รายงานเบื้องต้นของการทดลองแบบสุ่มสรุปว่ายาทั้งสองชนิดเพิ่มอัตราการเสียชีวิต[ 100 ] จากนั้น ยอดขายของยาจึงลดลง[ 98 ]
  • ก่อนปี 2002 จากการศึกษาเชิงสังเกต แพทย์มักจะสั่งจ่ายฮอร์โมนทดแทนให้กับสตรีวัยหมดประจำเดือนเพื่อป้องกันภาวะกล้ามเนื้อหัวใจขาดเลือด [ 99 ] อย่างไรก็ตามในปี 2002 และ 2004 งานวิจัยแบบสุ่มควบคุม (RCT) ที่ตีพิมพ์จากWomen's Health Initiativeระบุว่า สตรีที่รับฮอร์โมนทดแทนด้วยเอสโตรเจนและโปรเจสตินมีอัตราการเกิดภาวะกล้ามเนื้อหัวใจขาดเลือดสูงกว่าสตรีที่ได้รับยาหลอก และการใช้ฮอร์โมนทดแทนด้วยเอสโตรเจนเพียงอย่างเดียวไม่ได้ช่วยลดอุบัติการณ์ของโรคหลอดเลือดหัวใจ[ 75 ] [ 101 ] คำอธิบายที่เป็นไปได้สำหรับความแตกต่างระหว่างการศึกษาเชิงสังเกตและงานวิจัยแบบสุ่มควบคุม (RCT) เกี่ยวข้องกับความแตกต่างในวิธีการ รูปแบบของฮอร์โมนที่ใช้ และประชากรที่ศึกษา[ 102 ] [ 103 ]การใช้ฮอร์โมนทดแทนลดลงหลังจากมีการตีพิมพ์งานวิจัยแบบสุ่มควบคุม (RCT) [ 104 ]

ข้อเสีย

เอกสารจำนวนมากกล่าวถึงข้อเสียของ RCT [ 87 ] [ 105 ] [ 106 ] ข้อเสียที่ถูกกล่าวถึงบ่อยที่สุด ได้แก่:

เวลาและค่าใช้จ่าย

RCT อาจมีราคาแพง[ 106 ]การศึกษาหนึ่งพบว่าRCT ระยะที่ 3 จำนวน 28 รายการได้รับทุนจาก สถาบันแห่งชาติเพื่อความผิดปกติทางระบบประสาทและโรคหลอดเลือดสมองก่อนปี 2000 โดยมีค่าใช้จ่ายรวม 335 ล้านดอลลาร์สหรัฐ[ 107 ]ซึ่งมี ค่าใช้จ่าย เฉลี่ย 12 ล้านดอลลาร์สหรัฐต่อ RCT อย่างไรก็ตามผลตอบแทนจากการลงทุนใน RCT อาจสูง เนื่องจากงานวิจัยเดียวกันนี้คาดการณ์ว่า RCT ทั้ง 28 รายการก่อให้เกิด "ผลประโยชน์สุทธิแก่สังคมในระยะเวลา 10 ปี" มากถึง 46 เท่าของค่าใช้จ่ายของโครงการทดลอง โดยพิจารณาจากการประเมินปีชีวิตที่ปรับคุณภาพแล้วให้เท่ากับผลิตภัณฑ์มวลรวมภายในประเทศเฉลี่ยต่อหัว ที่แพร่หลาย [ 107 ]

การดำเนินการ RCT ต้องใช้เวลาหลายปีกว่าจะได้รับการตีพิมพ์ ดังนั้น ข้อมูลจึงถูกจำกัดจากชุมชนทางการแพทย์เป็นเวลานาน และอาจมีความเกี่ยวข้องน้อยลงเมื่อถึงเวลาตีพิมพ์[ 108 ]

การรักษา RCT ไว้เป็นเวลาหลายปีหรือหลายทศวรรษนั้นมีค่าใช้จ่ายสูง ซึ่งจะเป็นช่วงเวลาที่เหมาะสมที่สุดสำหรับการประเมินการแทรกแซงบางอย่าง[ 87 ] [ 106 ]

การแทรกแซงเพื่อป้องกันเหตุการณ์ที่เกิดขึ้นไม่บ่อยนัก (เช่นกลุ่มอาการเสียชีวิตเฉียบพลันในทารก ) และผลลัพธ์ที่ไม่พึงประสงค์ที่พบได้ไม่บ่อย (เช่น ผลข้างเคียงที่หายากของยา) จะต้องอาศัย RCT ที่มีขนาดตัวอย่างใหญ่มาก ดังนั้นจึงอาจประเมินได้ดีที่สุดโดยการศึกษาเชิงสังเกต[ 87 ]

เนื่องจากค่าใช้จ่ายในการดำเนินการ RCT มักจะตรวจสอบเพียงตัวแปรเดียวหรือตัวแปรเพียงไม่กี่ตัวเท่านั้น ซึ่งแทบจะไม่สะท้อนภาพรวมทั้งหมดของสถานการณ์ทางการแพทย์ที่ซับซ้อน ในขณะที่รายงานกรณีศึกษาเช่น สามารถให้รายละเอียดเกี่ยวกับ สถานการณ์ ทางการแพทย์ ของผู้ป่วยได้หลายด้าน (เช่นประวัติผู้ป่วยการตรวจร่างกายการวินิจฉัยด้านจิตสังคมการติดตามผล) [ 108 ]

อันตรายจากผลประโยชน์ทับซ้อน

การศึกษาในปี 2011 ที่ดำเนินการเพื่อเปิดเผยความขัดแย้งทางผลประโยชน์ ที่อาจเกิดขึ้น ในงานวิจัยพื้นฐานที่ใช้สำหรับการวิเคราะห์เมตาในทางการแพทย์ ได้ทบทวนการวิเคราะห์เมตา 29 รายการ และพบว่าความขัดแย้งทางผลประโยชน์ในงานวิจัยที่เป็นพื้นฐานของการวิเคราะห์เมตานั้นแทบจะไม่ถูกเปิดเผยเลย การวิเคราะห์เมตา 29 รายการประกอบด้วย 11 รายการจากวารสารการแพทย์ทั่วไป 15 รายการจากวารสารการแพทย์เฉพาะทาง และ 3 รายการจาก ฐานข้อมูล Cochrane Database of Systematic Reviews การวิเคราะห์เมตา 29 รายการได้ทบทวนการทดลองแบบสุ่มควบคุม (RCT) รวม 509 รายการ ในจำนวนนี้ 318 รายการรายงานแหล่งทุน โดย 219 รายการ (69%) ได้รับทุนจากภาคอุตสาหกรรม 132 จาก 509 รายการ RCT รายงานการเปิดเผยความขัดแย้งทางผลประโยชน์ของผู้เขียน โดย 91 รายการ (69%) เปิดเผยความสัมพันธ์ทางการเงินกับภาคอุตสาหกรรมกับผู้เขียนอย่างน้อยหนึ่งคน อย่างไรก็ตาม ข้อมูลดังกล่าวแทบจะไม่ถูกสะท้อนในการวิเคราะห์เมตาเลย มีเพียงสองรายการ (7%) เท่านั้นที่รายงานแหล่งทุนของ RCT และไม่มีรายการใดรายงานความสัมพันธ์ระหว่างผู้เขียน RCT กับภาคอุตสาหกรรม ผู้เขียนสรุปว่า "หากไม่มีการรับทราบถึงผลประโยชน์ทับซ้อนอันเนื่องมาจากเงินทุนจากอุตสาหกรรมหรือความสัมพันธ์ทางการเงินระหว่างผู้เขียนกับอุตสาหกรรมจาก RCT ที่รวมอยู่ในการวิเคราะห์เมตา ความเข้าใจและการประเมินหลักฐานจากการวิเคราะห์เมตาของผู้อ่านอาจได้รับผลกระทบ" [ 109 ]

RCT บางรายการได้รับการสนับสนุนทางการเงินทั้งหมดหรือบางส่วนจากอุตสาหกรรมการดูแลสุขภาพ (เช่นอุตสาหกรรมยา ) ตรงข้ามกับรัฐบาล องค์กรไม่แสวงหาผลกำไร หรือแหล่งอื่นๆ การทบทวนอย่างเป็นระบบที่ตีพิมพ์ในปี 2546 พบว่ามีบทความ 4 บทความในช่วงปี 1986–2545 ที่เปรียบเทียบ RCT ที่ได้รับการสนับสนุนจากอุตสาหกรรมและไม่ได้รับการสนับสนุนจากอุตสาหกรรม และในทุกบทความมีความสัมพันธ์ระหว่างการสนับสนุนจากอุตสาหกรรมและผลลัพธ์การศึกษาที่เป็นบวก[ 110 ]การศึกษาในปี 2547 ของ RCT ในช่วงปี 1999–2544 ที่ตีพิมพ์ในวารสารทางการแพทย์และศัลยกรรมชั้นนำ พบว่า RCT ที่ได้รับทุนจากอุตสาหกรรม "มีแนวโน้มที่จะเกี่ยวข้องกับผลการค้นพบที่เป็นไปในทางสนับสนุนอุตสาหกรรมอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติ" [ 111 ]ผลลัพธ์เหล่านี้สะท้อนให้เห็นในการทดลองในด้านศัลยกรรม ซึ่งแม้ว่าการได้รับทุนจากอุตสาหกรรมจะไม่มีผลต่ออัตราการยุติการทดลอง แต่ก็เกี่ยวข้องกับโอกาสในการตีพิมพ์ที่ต่ำกว่าสำหรับการทดลองที่เสร็จสมบูรณ์[ 112 ]เหตุผลหนึ่งที่เป็นไปได้สำหรับผลลัพธ์ที่เอื้อประโยชน์ต่ออุตสาหกรรมใน RCT ที่ได้รับทุนจากอุตสาหกรรมที่ตีพิมพ์คืออคติในการตีพิมพ์ [ 111 ] ผู้ เขียนคนอื่นๆ ได้อ้างถึงเป้าหมายที่แตกต่างกันของการวิจัยทางวิชาการและการวิจัยที่ได้รับการสนับสนุนจากอุตสาหกรรมว่าเป็นปัจจัยที่ทำให้เกิดความแตกต่าง ผู้สนับสนุนเชิงพาณิชย์อาจมุ่งเน้นไปที่การทำการทดลองยาที่แสดงให้เห็นถึงศักยภาพแล้วในการทดลองระยะเริ่มต้น และการทำซ้ำผลลัพธ์เชิงบวกก่อนหน้านี้เพื่อให้เป็นไปตามข้อกำหนดด้านกฎระเบียบสำหรับการอนุมัติยา[ 113 ]

จริยธรรมและความเป็นไปได้

แม้ว่า RCT จะถือเป็นมาตรฐานทองคำของการวิจัยในเวชศาสตร์เชิงประจักษ์ แต่ก็อาจไม่เหมาะสมสำหรับการศึกษาในบางบริบท ตัวอย่างเช่น RCT อาจไม่เหมาะสมสำหรับการศึกษาการแทรกแซงทางการแพทย์ที่มีประโยชน์ "ชัดเจน" ต่อผู้ป่วย[ 87 ]เนื่องจากการปฏิบัติดังกล่าวจะปฏิเสธการรักษาที่มีประสิทธิภาพแก่กลุ่มควบคุมอย่างไม่ถูกต้องตาม หลักจริยธรรม [ 34 ]ความท้าทายอาจเกิดขึ้นในกรณีที่การรักษาต้องอาศัยการมีส่วนร่วมอย่างแข็งขันของผู้เข้าร่วม เช่น จิตบำบัดหรือแนวทางที่อิงกับการพัฒนาชุมชน[ 87 ]

ในอดีต การใช้ RCT อย่างมีประสิทธิภาพในการศึกษาขั้นตอนการผ่าตัดเป็นเรื่องยาก ต่างจากการศึกษาเกี่ยวกับยาที่การปกปิดข้อมูลมักทำได้ค่อนข้างง่ายโดยใช้ยาหลอก การปกปิดข้อมูลของผู้ทำการวิจัยที่เป็นศัลยแพทย์อาจเป็นไปไม่ได้ในการทดลองผ่าตัด[ 114 ]และผลกระทบทางสรีรวิทยาที่เห็นได้ชัดของการผ่าตัดอาจทำให้การปกปิดข้อมูลของผู้เข้าร่วมการทดลองเป็นไปได้ยากหากไม่มีการใช้กลุ่มควบคุมหลอก ซึ่งถือว่าทำได้เฉพาะกับการผ่าตัดบางประเภทเท่านั้น[ 115 ]

RCT อาจถูกพิจารณาว่าไม่สามารถทำได้หรือไม่เหมาะสมทางจริยธรรมสำหรับการศึกษาผลกระทบต่อสุขภาพจิตของการแทรกแซงที่มีผลกระทบทางกายภาพที่ชัดเจน โดยเฉพาะอย่างยิ่งเมื่อผู้ป่วยต้องการอย่างมาก เช่นการทำแท้งและการดูแลสุขภาพวัยรุ่นข้ามเพศ [ 116 ] นอกเหนือจากการทำให้การปกปิดข้อมูลไม่สมบูรณ์แล้ว การออกแบบการศึกษา RCT สำหรับการแทรกแซงบางอย่างเหล่านี้ยังมีแนวโน้มที่จะทำให้เกิดการถอนตัว การไม่ปฏิบัติตาม และอคติในการตอบสนองในกลุ่มควบคุม ทำให้ RCT อาจไม่น่าเชื่อถือ[ 116 ]

ในสาขาสังคมศาสตร์

เนื่องจากการเกิดขึ้นของ RCT ในสาขาสังคมศาสตร์เมื่อไม่นานมานี้ การประยุกต์ใช้ในสาขาเหล่านี้จึงยังคงเป็นประเด็นถกเถียงในหมู่นักวิชาการ นักเขียนบางคนจากสาขาการแพทย์หรือสุขภาพได้โต้แย้งว่างานวิจัยที่มีอยู่แล้วในสาขาสังคมศาสตร์หลายสาขาขาดความเข้มงวด และควรได้รับการปรับปรุงโดยการใช้การทดลองควบคุมแบบสุ่มมากขึ้น[ 117 ]ในทำนองเดียวกัน นักเศรษฐศาสตร์หลายคนพบว่า RCT เป็นมาตรฐานทองคำในการรับรองว่าผลลัพธ์แสดงถึงการอนุมานเชิงสาเหตุไม่ใช่เพียงแค่ความสัมพันธ์[ 118 ]โดยรวมแล้ว การปรับใช้ RCT ในสังคมศาสตร์มีความสำคัญมากขึ้นในช่วงไม่กี่ทศวรรษที่ผ่านมา

เศรษฐศาสตร์

การทดลองแบบสุ่มควบคุม (RCT) ได้กลายเป็นวิธีการหลักในการระบุความสัมพันธ์เชิงสาเหตุในการศึกษาเศรษฐศาสตร์จุลภาค โดยเฉพาะอย่างยิ่งในเศรษฐศาสตร์การพัฒนาในปี 1994 Paul Glewweผู้ได้รับรางวัลโนเบลในเวลาต่อมาMichael KremerและSylvie Moulinได้เริ่มการทดลองแบบสุ่มควบคุมครั้งแรกๆ ในบริบททางเศรษฐศาสตร์ โดยดำเนินการแทรกแซงระยะยาวในโรงเรียนแห่งหนึ่งในเคนยาและตีพิมพ์ผลลัพธ์ในอีกสิบห้าปีต่อมา[ 119 ]สามปีต่อมาในปี 1997 การทดลองภาคสนามที่ใหญ่ที่สุดในบริบทของประเทศกำลังพัฒนา โครงการ PROGRESAในเม็กซิโกได้รับการศึกษาโดยนักวิจัยทางเศรษฐศาสตร์จำนวนมาก[ 120 ] [ 121 ]ผลกระทบของการทดลองแบบสุ่มควบคุมต่อสาขาวิชานี้มีแต่จะเพิ่มขึ้นเรื่อยๆ เนื่องจากนักเศรษฐศาสตร์พบว่าวิธีการนี้เป็นแนวทางที่ดีที่สุดในการระบุความสัมพันธ์เชิงสาเหตุ แม้ว่าจะไม่ได้อยู่ในระดับแนวหน้า แต่การใช้การทดลองแบบสุ่มควบคุม (RCT) ได้ช่วยเสริมสร้างความน่าเชื่อถือในการปฏิวัติวงการเศรษฐศาสตร์จุลภาคเชิงประจักษ์ ตลอดจนได้รับความนิยมมากขึ้นอันเป็นผลมาจากความต้องการการระบุผลลัพธ์ที่เข้มงวดกว่าเดิม

แม้ว่าจะมีการเปลี่ยนแปลงไปสู่การใช้ RCT ในการวิจัย แต่ก็ยังคงมีความเห็นที่แตกต่างกันในหมู่นักเศรษฐศาสตร์เกี่ยวกับการใช้งาน[ 118 ] John A. Listผู้สนับสนุนการทดลองภาคสนาม โดยเฉพาะ RCT พบว่าวิธีการนี้แตกต่างอย่างมีนัยสำคัญจากการทดลองในห้องปฏิบัติการและด้วยเหตุนี้จึงให้มาตรการที่แข็งแกร่งกว่าสำหรับการระบุ[ 122 ] RCT ยังมีข้อดีในการให้ข้อมูลการสังเกต ที่แท้จริง ซึ่งสามารถนำมาใช้ได้ในกรณีที่ไม่มีข้อมูลจะทำให้ยากต่อการสร้างแบบจำลองเชิงสาเหตุ

สมาคมเศรษฐศาสตร์อเมริกัน (American Economic Association)จัดทำทะเบียนของ RCT ที่กำลังดำเนินการและเสร็จสิ้นแล้วทั้งหมดในสาขาวิชานี้[ 123 ]ทะเบียนนี้ใช้งานได้ฟรีและออกแบบมาเพื่อให้มั่นใจว่านักวิจัยสามารถแบ่งปันข้อมูลเกี่ยวกับการทำงานภาคสนามที่กำลังดำเนินอยู่ ตลอดจนความล้มเหลวหรือข้อจำกัดของการตั้งค่าการศึกษา[ 124 ]นับตั้งแต่ก่อตั้งในปี 2013 AEA ได้ติดตามการทดลองภาคสนามมากกว่า 7,400 รายการใน 100 ประเทศ โดยทะเบียน RCT ประจำปีเติบโตขึ้นทุกปี[ 125 ]

วิทยาศาสตร์การขนส่ง

นักวิจัยด้านวิทยาศาสตร์การขนส่งโต้แย้งว่าการใช้จ่ายของภาครัฐในโครงการต่างๆ เช่น แผนการเดินทางไปโรงเรียนนั้นไม่สามารถพิสูจน์ได้ เว้นแต่จะมีการแสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพโดยการทดลองแบบสุ่มที่มีการควบคุม[ 126 ] Graham-Rowe และเพื่อนร่วมงาน[ 127 ] ได้ทบทวนการประเมินผลการแทรกแซงด้านการขนส่งจำนวน 77 รายการที่พบในวรรณกรรม โดยจัดประเภทเป็น 5 "ระดับคุณภาพ" พวกเขาสรุปว่าการศึกษาส่วนใหญ่มีคุณภาพต่ำ และสนับสนุนให้ใช้การทดลองแบบสุ่มที่มีการควบคุมทุกครั้งที่เป็นไปได้ในการวิจัยด้านการขนส่งในอนาคต

ดร. สตีฟ เมเลีย[ 128 ]ไม่เห็นด้วยกับข้อสรุปเหล่านี้ โดยโต้แย้งว่าการกล่าวอ้างเกี่ยวกับข้อดีของ RCT ในการสร้างความสัมพันธ์เชิงสาเหตุและหลีกเลี่ยงอคตินั้นเกินจริงไป เขาเสนอเกณฑ์แปดประการต่อไปนี้สำหรับการใช้ RCT ในบริบทที่การแทรกแซงต้องเปลี่ยนแปลงพฤติกรรมของมนุษย์จึงจะมีประสิทธิภาพ:

การแทรกแซง:

  1. ไม่ได้นำไปใช้กับสมาชิกทั้งหมดของกลุ่มคนเฉพาะกลุ่ม (เช่น ประชากรทั้งประเทศ พนักงานทั้งหมดขององค์กรเฉพาะแห่ง เป็นต้น)
  2. นำไปใช้ในบริบทหรือสภาพแวดล้อมที่คล้ายคลึงกับที่ใช้กับกลุ่มควบคุม
  3. สามารถแยกออกจากกิจกรรมอื่นๆ ได้ และจุดประสงค์ของการศึกษาครั้งนี้คือการประเมินผลกระทบที่แยกออกมานี้
  4. มีช่วงเวลาสั้นระหว่างการนำไปใช้และผลลัพธ์ที่ปรากฏชัดเจน

และกลไกเชิงสาเหตุ:

  2. นักวิจัยทราบข้อมูลเหล่านั้นอยู่แล้ว หรือไม่ก็สามารถทดสอบทางเลือกที่เป็นไปได้ทั้งหมดได้
  3. ไม่ควรมีกลไกการตอบรับที่สำคัญระหว่างกลุ่มทดลองและสภาพแวดล้อมภายนอก
  4. มีความสัมพันธ์ที่มั่นคงและคาดการณ์ได้กับปัจจัยภายนอก
  5. หากกลุ่มควบคุมและกลุ่มทดลองสลับกัน ก็จะแสดงพฤติกรรมเช่นเดียวกัน

อาชญาวิทยา

การทบทวนในปี 2005 พบว่ามีการทดลองแบบสุ่ม 83 ครั้งในสาขาอาชญวิทยาที่ตีพิมพ์ระหว่างปี 1982–2004 เมื่อเทียบกับเพียง 35 ครั้งที่ตีพิมพ์ระหว่างปี 1957–1981 [ 129 ]ผู้เขียนได้จำแนกการศึกษาที่พบออกเป็นห้าประเภท ได้แก่ "การบังคับใช้กฎหมาย" "การป้องกัน" "การแก้ไข" "ศาล" และ "ชุมชน" [ 129 ] โดยมุ่งเน้นเฉพาะโปรแกรมเกี่ยวกับพฤติกรรมการกระทำผิด ฮอลลิน (2008) โต้แย้งว่า RCT อาจทำได้ยาก (เช่น หาก RCT จำเป็นต้อง "ออกคำพิพากษาที่จะสุ่มจัดสรรผู้กระทำผิดไปยังโปรแกรมต่างๆ") ดังนั้นการทดลองที่มีการออกแบบกึ่งทดลองจึงยังคงมีความจำเป็น[ 130 ]

การศึกษา

RCT ถูกนำมาใช้ในการประเมินการแทรกแซงทางการศึกษาหลายอย่าง ระหว่างปี 1980 ถึง 2016 มีการตีพิมพ์รายงาน RCT มากกว่า 1,000 ฉบับ[ 131 ]ตัวอย่างเช่น การศึกษาในปี 2009 สุ่มห้องเรียนของครูโรงเรียนประถม 260 คน ให้ได้รับหรือไม่ได้รับโปรแกรมการคัดกรองพฤติกรรม การแทรกแซงในห้องเรียน และการฝึกอบรมผู้ปกครอง จากนั้นจึงวัดผลการปฏิบัติงานด้านพฤติกรรมและวิชาการของนักเรียน[ 132 ]การศึกษาอีกฉบับในปี 2009 สุ่มห้องเรียนของเด็กชั้นประถมศึกษาปีที่ 1 จำนวน 678 คน ให้ได้รับการแทรกแซงที่เน้นห้องเรียน การแทรกแซงที่เน้นผู้ปกครอง หรือไม่ได้รับการแทรกแซงใดๆ จากนั้นจึงติดตามผลการเรียนของพวกเขาจนถึงอายุ 19 ปี[ 133 ]

การวิจารณ์

การทบทวนในปี 2018 ของการทดลองแบบสุ่มที่มีการอ้างอิงมากที่สุด 10 รายการ พบว่ามีการกระจายลักษณะพื้นฐานที่ไม่ดี ความยากลำบากในการปกปิดข้อมูล และมีการกล่าวถึงสมมติฐานและอคติอื่นๆ ที่มีอยู่ในการทดลองแบบสุ่ม ซึ่งรวมถึง "อคติในการประเมินช่วงเวลาที่ไม่ซ้ำกัน" "สมมติฐานที่ว่าลักษณะพื้นฐานยังคงคงที่" "ข้อจำกัดของผลการรักษาโดยเฉลี่ย" "ข้อจำกัดของการรักษาแบบง่ายในระดับบุคคล" "สมมติฐานที่ว่าเงื่อนไขเบื้องต้นทั้งหมดได้รับการตอบสนองอย่างครบถ้วน" "ข้อจำกัดของตัวแปรเชิงปริมาณ" และ "ข้อจำกัดของการใช้ยาหลอกเท่านั้นหรือการรักษาแบบดั้งเดิมเท่านั้น" [ 5 ]

ดูเพิ่มเติม

อ่านเพิ่มเติม

  • Bland M (19 มีนาคม 2551). "สารบัญซอฟต์แวร์และบริการการสุ่ม" . มหาวิทยาลัยยอร์ก .
  • Evans I, Thornton H, Chalmers I (2010). การทดสอบวิธีการรักษา: การวิจัยที่ดีขึ้นเพื่อการดูแลสุขภาพที่ดีขึ้น (PDF)ลอนดอน: Pinter & Martin. ISBN 978-1-905177-35-6เก็บถาวรจากไฟล์ต้นฉบับ(PDF)เมื่อวันที่ 25 ธันวาคม 2553
  • Gelband H (1983). ผลกระทบของการทดลองทางคลินิกแบบสุ่มต่อนโยบายด้านสุขภาพและการปฏิบัติทางการแพทย์: เอกสารประกอบ (PDF)วอชิงตัน ดี.ซี.: สภาคองเกรสแห่งสหรัฐอเมริกา สำนักงานประเมินเทคโนโลยี OTA-BP-H-22. เก็บถาวรจากต้นฉบับ(PDF)เมื่อวันที่ 3 มีนาคม 2016
  • "แถลงการณ์ REFLECT (แนวทางการรายงานสำหรับการทดลองแบบสุ่มที่มีกลุ่มควบคุมเพื่อความปลอดภัยของปศุสัตว์และอาหาร) "
  • Wathen JK, Cook JD (12 กรกฎาคม 2549). "อำนาจและอคติในการทดลองทางคลินิกแบบสุ่มปรับเปลี่ยน" (PDF) . ศูนย์มะเร็ง MD Anderson มหาวิทยาลัยเท็กซัส .

สรุปเนื้อหา

ข้อมูลสำคัญจากบทความ

ข้อมูลสำคัญเกี่ยวกับ การทดลองแบบสุ่มที่มีการควบคุม

การทดลองแบบสุ่มควบคุม ( RCT ) เป็นการ ทดลองทางสถิติประเภทหนึ่งที่ออกแบบมาเพื่อประเมินประสิทธิภาพหรือความปลอดภัยของการแทรกแซงโดยลดอคติให้น้อยที่สุดผ่านการสุ่มจัดสรรผู้เข้าร่วมไปยังก...

คำจำกัดความและตัวอย่าง

การวิจัยทางคลินิก แบบ RCT โดยทั่วไปจะเปรียบเทียบวิธีการรักษาใหม่ที่เสนอขึ้นกับวิธี การรักษามาตรฐาน ที่มีอยู่แล้ว ซึ่งเรียกว่าวิธีการรักษา "ทดลอง" และ "ควบคุม" ตามลำดับ หากไม่มีวิธีการรักษาที่เป็นที่ยอมรับโดยทั่วไป การใช้ ยาหลอก...

ประวัติศาสตร์

ใน Ortus Medicinae ที่ตีพิมพ์หลังมรณกรรม(1648) Jan Baptist van Helmont ได้เสนอ RCT เป็นครั้งแรก เพื่อทดสอบวิธีการรักษาไข้สองวิธี วิธีหนึ่งจะดำเนินการโดยผู้ปฏิบัติการ แพทย์แบบกาเลนิก ซึ่งเกี่ยวข้องกับการเจาะเลือดและการถ่ายท้อง และอีกวิธีหนึ่งจะดำเนินการโดย van...

จริยธรรม

แม้ว่าผู้เข้าร่วมการทดลองมักจะให้ ความยินยอมโดยสมัครใจ ในการเข้าร่วมการทดลองแบบสุ่มควบคุม (RCT) แต่การศึกษาตั้งแต่ปี 1982 ได้บันทึกไว้ว่าผู้เข้าร่วมการทดลองแบบ RCT อาจเชื่อว่าพวกเขาจะได้รับการรักษาที่ดีที่สุดสำหรับตนเอง นั่นคือ...