เป้าหมายทางชีวภาพคือ สิ่งใดก็ตามภายในสิ่งมีชีวิตที่สิ่งอื่น (เช่นสารสื่อ ประสาทภายในร่างกาย หรือยา ) เข้าไปจับหรือยึด ทำให้เกิดการเปลี่ยนแปลงในพฤติกรรมหรือการทำงานของสิ่งนั้น ตัวอย่างของกลุ่มเป้าหมายทางชีวภาพที่พบได้ทั่วไป ได้แก่โปรตีนและกรดนิวคลีอิกคำจำกัดความนี้ขึ้นอยู่กับบริบท และอาจหมายถึงเป้าหมายทางชีวภาพของ สารประกอบยาที่มีฤทธิ์ทางเภสัชวิทยา เป้าหมายตัวรับของฮอร์โมน (เช่นอินซูลิน ) หรือเป้าหมายอื่น ๆ ของสิ่งกระตุ้นภายนอก เป้าหมายทางชีวภาพที่พบได้บ่อยที่สุดคือ โปรตีนเช่นเอนไซม์ช่องไอออนและตัวรับแต่ในช่วงไม่กี่ปีที่ผ่านมาดีเอ็นเอและอาร์เอ็นเอได้กลายเป็นเป้าหมายมากขึ้นกว่าในอดีต

สิ่งเร้าภายนอก ( เช่นยาหรือลิแกนด์) จะจับกับเป้าหมายทางชีวภาพโดยตรง ("กระทบ") ^{[ 1 ] [ 2 ]}ปฏิสัมพันธ์ระหว่างสารกับเป้าหมายอาจเป็นดังนี้:

• ปฏิสัมพันธ์ แบบไม่ใช้พันธะโควาเลนต์ – ปฏิสัมพันธ์ที่ค่อนข้างอ่อนระหว่างสิ่งกระตุ้นและเป้าหมาย โดยไม่มีพันธะเคมีเกิดขึ้นระหว่างคู่ปฏิสัมพันธ์ทั้งสอง ดังนั้นปฏิสัมพันธ์จึงสามารถย้อนกลับได้อย่างสมบูรณ์^{[ 3 ]}
• โควาเลนต์แบบย้อนกลับได้– ปฏิกิริยาเคมีเกิดขึ้นระหว่างสิ่งเร้าและเป้าหมาย โดยที่สิ่งเร้าจะเกิดพันธะเคมีกับเป้าหมาย แต่ปฏิกิริยาย้อนกลับก็เกิดขึ้นได้ง่ายเช่นกัน ซึ่งพันธะสามารถถูกทำลายได้^{[ 4 ] [ 5 ]}
• พันธะโควาเลนต์ที่ไม่สามารถย้อนกลับได้ – สิ่งกระตุ้นจะยึดติดกับเป้าหมายอย่างถาวรผ่านการสร้างพันธะเคมีที่ไม่สามารถย้อนกลับได้^{[ 6 ]}

ขึ้นอยู่กับลักษณะของสิ่งกระตุ้น สิ่งต่อไปนี้อาจเกิดขึ้นได้: ^{[ 7 ]}

• ไม่มีการเปลี่ยนแปลงโดยตรงในเป้าหมายทางชีวภาพ แต่การจับตัวของสารนั้นจะป้องกันไม่ให้ สาร ภายในร่างกาย อื่นๆ (เช่น ฮอร์โมนกระตุ้น) จับกับเป้าหมายได้ ขึ้นอยู่กับลักษณะของเป้าหมาย ผลกระทบนี้อาจถูกเรียกว่าการต่อต้านตัวรับการยับยั้งเอนไซม์หรือการปิดกั้นช่องไอออน
• การ เปลี่ยนแปลง โครงสร้างของเป้าหมายเกิดขึ้นจากสิ่งเร้า ซึ่งส่งผลให้การทำงานของเป้าหมายเปลี่ยนแปลงไป การเปลี่ยนแปลงการทำงานนี้อาจเลียนแบบผลของสารภายในร่างกาย ซึ่งในกรณีนี้เรียกว่าการกระตุ้นตัวรับ (หรือการกระตุ้นช่องสัญญาณหรือเอนไซม์ ) หรืออาจตรงกันข้ามกับสารภายในร่างกาย ซึ่งในกรณีของตัวรับเรียกว่าการยับยั้งแบบผกผัน

คำว่า "เป้าหมายทางชีวภาพ" มักใช้ใน การวิจัย ทางเภสัชกรรมเพื่ออธิบายโปรตีนดั้งเดิมในร่างกายซึ่งกิจกรรมของโปรตีนนั้นถูกปรับเปลี่ยนโดยยา ส่งผลให้เกิดผลเฉพาะอย่าง ซึ่งอาจเป็นผลการรักษา ที่พึงประสงค์ หรือผลข้างเคียงที่ ไม่พึงประสงค์ ในบริบทนี้ เป้าหมายทางชีวภาพมักถูกเรียกว่าเป้าหมายของยาเป้าหมายของยาที่พบได้บ่อยที่สุดของยาที่วางจำหน่ายในปัจจุบัน ได้แก่: ^{[ 8 ] [ 9 ] [ 10 ]}

• โปรตีน
  • ตัวรับที่เชื่อมโยงกับโปรตีน G (เป้าหมายของยา 50%) ^{[ 11 ]}
  • เอนไซม์ (โดยเฉพาะโปรตีนไคเนส โปรตีเอส เอสเตอเรสและฟอสฟาเทส )
  • ช่องไอออน
    • ช่องไอออนที่ควบคุมด้วยลิแกนด์
    • ช่องไอออนที่ควบคุมด้วยแรงดันไฟฟ้า
  • ตัวรับฮอร์โมนนิวเคลียร์
  • โปรตีนโครงสร้างเช่นทูบูลิน
  • โปรตีนขนส่งผ่านเยื่อหุ้มเซลล์
• กรดนิวคลีอิก

การระบุต้นกำเนิดทางชีวภาพของโรคและเป้าหมายที่เป็นไปได้สำหรับการแทรกแซงถือเป็นขั้นตอนแรกในการค้นพบยาโดยใช้ แนวทาง เภสัชวิทยาแบบย้อนกลับเป้าหมายยาที่เป็นไปได้ไม่จำเป็นต้องก่อให้เกิดโรค แต่ตามนิยามแล้วต้องสามารถปรับเปลี่ยนโรคได้^{[ 12 ]} วิธีการทางเลือกในการระบุเป้าหมายยาใหม่คือเภสัชวิทยาแบบไปข้างหน้าโดยอาศัยการคัดกรองฟีโนไทป์เพื่อระบุลิแกนด์ "กำพร้า" ^{[ 13 ]}ซึ่งเป้าหมายจะถูกระบุในภายหลังผ่านการแยกเป้าหมาย^{[ 14 ] [ 15 ] [ 16 ]}

ฐานข้อมูลที่มีข้อมูลเกี่ยวกับเป้าหมายทางชีวภาพ:

• ฐานข้อมูลเป้าหมายการรักษา (TTD)
• แผนที่ยา
• ดรักแบงค์
• ฐานข้อมูลการผูก

เป้าหมายทางชีวภาพเหล่านี้ได้รับการอนุรักษ์ไว้ในสิ่งมีชีวิตต่างชนิดกัน ทำให้มลพิษจากยาต่อสิ่งแวดล้อมเป็นอันตรายต่อสิ่งมีชีวิตที่มีเป้าหมายเดียวกัน^{[ 17 ]}ตัวอย่างเช่นเอสโตรเจน สังเคราะห์ ในยาคุมกำเนิด ของมนุษย์ 17-R-ethinylestradiolได้รับการพิสูจน์แล้วว่าทำให้ปลาที่อยู่ปลายน้ำจากโรงบำบัดน้ำเสียมีลักษณะเป็นเพศหญิง มากขึ้น ส่งผลให้การสืบพันธุ์ไม่สมดุลและสร้าง แรงกดดันในการคัดเลือก เพิ่มเติม ต่อการอยู่รอดของปลา^{[ 18 ]}โดยทั่วไปแล้วยาจะพบได้ในสิ่งแวดล้อมทางน้ำในความเข้มข้นระดับ ng/L ถึง μg/L ต่ำ^{[ 19 ]}ผลกระทบที่ไม่พึงประสงค์อาจเกิดขึ้นในสิ่งมีชีวิตที่ไม่ใช่เป้าหมายอันเป็นผลมาจากการโต้ตอบของยากับเป้าหมายที่เฉพาะเจาะจง^{[ 20 ]}ดังนั้น เป้าหมายของยา ที่ได้รับการอนุรักษ์ไว้อย่างดีใน เชิงวิวัฒนาการ จึงมีแนวโน้มที่จะเกี่ยวข้องกับความเสี่ยงที่เพิ่มขึ้นสำหรับผลกระทบทางเภสัชวิทยาที่ไม่ใช่เป้าหมาย^{[ 17 ]}

• การค้นพบยา
• ผลกระทบต่อสิ่งแวดล้อมจากยาและผลิตภัณฑ์ดูแลส่วนบุคคล