การบำบัดแบบก้าวหน้า (Breakthrough therapy ) เป็นการกำหนดโดย สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา⁽ FDA ) เพื่อเร่งกระบวนการพัฒนายาซึ่งกำหนดโดยรัฐสภาภายใต้มาตรา 902 ของพระราชบัญญัติความปลอดภัยและนวัตกรรมของสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา เมื่อวันที่ 9 กรกฎาคม 2555 [ ^{1 ] [ 2 ]}การกำหนด "การบำบัดแบบก้าวหน้า" ของ FDA ไม่ได้หมายความว่ายาตัวนั้นเป็น "ยาที่ก้าวหน้า" จริงๆ หรือมีหลักฐานที่มีคุณภาพสูงเกี่ยวกับประสิทธิภาพในการรักษาสำหรับภาวะใดภาวะหนึ่งโดย เฉพาะ ^{[ 3 ] [ 4 ]}แต่เป็นการอนุญาตให้ FDA ให้การพิจารณาแบบเร่งด่วนแก่ยาที่อยู่ในระหว่างการพัฒนา หากการทดลองทางคลินิก เบื้องต้น บ่งชี้ว่าการบำบัดดังกล่าวอาจมีข้อได้เปรียบในการรักษามากกว่าตัวเลือกที่มีอยู่สำหรับผู้ป่วยที่มีโรคร้ายแรงหรือเป็นอันตรายถึงชีวิต^{[ 4 ] [ 5 ]} FDA มีกลไกอื่นๆ ในการเร่งกระบวนการตรวจสอบและอนุมัติยาที่มีแนวโน้มดี รวมถึง การกำหนด เส้นทางด่วน (fast track designation) การอนุมัติแบบเร่งด่วน ( accelerated approval ) และการพิจารณาแบบเร่งด่วน (priority review ) ^{[ 4 ] [ 6 ]}

การกำหนดสถานะการบำบัดแบบก้าวหน้าสามารถมอบให้กับยาได้หาก "เป็นยาที่มีจุดประสงค์เพื่อใช้รักษาโรคหรือภาวะที่ร้ายแรงหรือเป็นอันตรายถึงชีวิต เพียงอย่างเดียวหรือ ร่วม กับยาอื่นตั้งแต่หนึ่งชนิดขึ้นไป" และหาก หลักฐานทางคลินิกเบื้องต้นบ่งชี้ว่ายาอาจแสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงอย่างมีนัยสำคัญเหนือการบำบัดที่มีอยู่แล้วในจุดสิ้นสุดทางคลินิกที่มีนัยสำคัญอย่างน้อยหนึ่งจุด เช่น ผลการรักษาที่สำคัญที่สังเกตได้ในช่วงเริ่มต้นของการพัฒนาทางคลินิก" ^{[ 5 ] [ 7 ]}

คำขอจะได้รับการตรวจสอบโดยศูนย์ประเมินและวิจัยยา (CDER) และศูนย์ประเมินและวิจัยชีววิทยา (CBER) CDER ได้รับคำขอประมาณ 100 คำขอต่อปีสำหรับการกำหนดสถานะความก้าวหน้า ในอดีต ประมาณหนึ่งในสามได้รับการอนุมัติ CBER ได้รับคำขอ 15–30 คำขอต่อปี^{[ 8 ]}ผู้สนับสนุนต้องยื่นขอสถานะความก้าวหน้าแยกต่างหากสำหรับแต่ละข้อบ่งชี้ที่พวกเขาตั้งใจจะติดฉลากยา

คำขอการกำหนดความก้าวหน้าจะถูกส่งเป็นการแก้ไขเพิ่มเติมใน คำขอ INDซึ่งโดยปกติจะส่งก่อนสิ้นสุดการประชุมเฟส II ^{[ 9 ]}

ยาที่ได้รับสถานะความก้าวหน้าจะได้รับการพิจารณาเป็นพิเศษ FDA จะทำงานร่วมกับผู้สนับสนุนการยื่นขออนุมัติยาเพื่อเร่งกระบวนการอนุมัติ กระบวนการเร่งด่วนนี้อาจรวมถึงการตรวจสอบแบบหมุนเวียน การทดลองทางคลินิกขนาดเล็ก และการออกแบบการทดลองทางเลือก^{[ 9 ]}

นักวิจารณ์กล่าวว่าชื่อนี้ทำให้เข้าใจผิดและให้ประโยชน์ทางการตลาดแก่บริษัทที่ได้รับสถานะยาที่มีความก้าวหน้าซึ่งอาจไม่สมควรได้รับ^{[ 10 ] [ 11 ]}องค์การอาหารและยา (FDA) ยอมรับว่าชื่อ "การบำบัดที่มีความก้าวหน้า" อาจทำให้เข้าใจผิด ชื่อนี้ไม่ได้หมายความว่ายาเหล่านี้เป็น "ความก้าวหน้า" จริงๆ และไม่ได้เป็นการรับประกันว่าจะให้ประโยชน์ทางคลินิก แต่ถึงกระนั้นนักวิจารณ์ก็ยังบ่นว่าชื่อนี้อิงตามหลักฐานเบื้องต้น รวมถึงการเปลี่ยนแปลงในตัวบ่งชี้ทดแทน เช่น การวัดทางห้องปฏิบัติการ ซึ่งมักไม่ได้สะท้อนถึง "ประโยชน์ทางคลินิกที่มีความหมาย" ^{[ 3 ]} แนวทางของ FDA ระบุว่า: "ผลิตภัณฑ์ทั้งหมดที่ได้รับการกำหนดให้เป็นการบำบัดที่มีความก้าวหน้าจะไม่แสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงอย่างมีนัยสำคัญเหนือการบำบัดที่มีอยู่ตามที่หลักฐานทางคลินิกเบื้องต้นแนะนำในขณะที่ได้รับการกำหนด หากการกำหนดไม่ได้รับการสนับสนุนจากข้อมูลในภายหลัง FDA อาจเพิกถอนการกำหนดนั้น" ^{[ 12 ]}

• รายชื่อยาที่ได้รับการกำหนดให้เป็นยาบำบัดแบบก้าวหน้า
• โครงการพัฒนาเร่งด่วนของ FDA
• การพิจารณาแบบเร่งด่วน (องค์การอาหารและยา)
• ยาสำหรับโรคหายาก

• สื่อที่เกี่ยวข้องกับการบำบัดแบบก้าวหน้าในวิกิมีเดียคอมมอนส์