การเข้าถึงที่ขยายวงกว้างหรือการใช้ด้วยความเมตตาคือการใช้ยาหรืออุปกรณ์ทางการแพทย์ ที่ไม่ได้รับการอนุมัติ ภายใต้แบบฟอร์มพิเศษของการยื่นขออนุมัติยาใหม่เพื่อการวิจัย (IND) หรือการยื่นขออนุมัติ IDEสำหรับอุปกรณ์ นอกเหนือจากการทดลองทางคลินิกโดยผู้ป่วยที่มีอาการร้ายแรงหรือเป็นอันตรายถึงชีวิตที่ไม่ตรงตามเกณฑ์การเข้าร่วมการทดลองทางคลินิกที่กำลังดำเนินการอยู่

โปรแกรมเหล่านี้มีชื่อเรียกต่างๆ กัน เช่นการเข้าถึงก่อนกำหนด การเข้าถึงพิเศษหรือโปรแกรมการเข้าถึงแบบจัดการการใช้เพื่อมนุษยธรรมการเข้าถึงเพื่อมนุษยธรรม การเข้าถึงผู้ป่วยที่ระบุชื่อการอนุญาตให้ใช้ชั่วคราวการเข้าถึงแบบกลุ่มและการเข้าถึงก่อนการอนุมัติ^{[ 1 ] [ 2 ] [ 3 ]}

โดยทั่วไป ผู้ป่วยและแพทย์ประจำตัวต้องยื่นขอเข้าถึงผลิตภัณฑ์ที่อยู่ระหว่างการวิจัย บริษัทผู้ผลิตต้องยินยอมให้ความร่วมมือ และหน่วยงานกำกับดูแลยาต้องเห็นพ้องว่าผู้ป่วยเข้าใจถึงความเสี่ยงและประโยชน์ที่อาจเกิดขึ้นจากยาหรืออุปกรณ์ดังกล่าวดีพอที่จะพิจารณาได้ว่าการทำให้ผู้ป่วยตกอยู่ในความเสี่ยงนั้นมีประโยชน์ที่คุ้มค่าหรือไม่ ในบางประเทศ รัฐบาลจะจ่ายค่ายาหรืออุปกรณ์ แต่ในหลายประเทศ ผู้ป่วยต้องจ่ายค่ายาหรืออุปกรณ์เอง รวมถึงค่าบริการทางการแพทย์ที่จำเป็นด้วย

ในสหรัฐอเมริกา การใช้ยาเพื่อมนุษยธรรมเริ่มต้นด้วยการจัดหายาที่อยู่ระหว่างการวิจัยให้กับผู้ป่วยบางรายในช่วงปลายทศวรรษ 1970 และมีการจัดตั้งโครงการอย่างเป็นทางการในปี 1987 เพื่อตอบสนองต่อผู้ป่วยเอชไอวี/เอดส์ที่ร้องขอการเข้าถึงยาที่อยู่ระหว่างการพัฒนา คดีทางกฎหมายที่สำคัญคือคดีAbigail Alliance v. von Eschenbachซึ่งกลุ่ม Abigail Alliance ซึ่งเป็นกลุ่มที่สนับสนุนการเข้าถึงยาที่อยู่ระหว่างการวิจัยสำหรับผู้ป่วยระยะสุดท้าย พยายามที่จะกำหนดให้การเข้าถึงดังกล่าวเป็นสิทธิทางกฎหมาย ศาลฎีกาปฏิเสธที่จะรับฟังคดีนี้ ซึ่งเป็นการยืนยันคำตัดสินในคดีก่อนหน้านี้ที่ระบุว่าไม่มีสิทธิตามรัฐธรรมนูญในการเข้าถึงผลิตภัณฑ์ทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการอนุมัติ

ณ ปี 2016 การควบคุมการเข้าถึงยาที่ยังไม่ได้รับการอนุมัติให้วางจำหน่ายนั้นดำเนินการเป็นรายประเทศ รวมถึงในสหภาพยุโรป ซึ่งสำนักงานยาแห่งยุโรปได้ออกแนวทางให้หน่วยงานกำกับดูแลระดับชาติปฏิบัติตาม ในสหรัฐอเมริกา ยุโรป และสหภาพยุโรป ไม่มีบริษัทใดสามารถถูกบังคับให้จัดหายาหรืออุปกรณ์ที่ตนกำลังพัฒนาได้^{[ 1 ]}

บางครั้งบริษัทต่างๆ จัดหายาภายใต้โครงการเหล่านี้ให้กับผู้ที่เข้าร่วมการทดลองทางคลินิกและตอบสนองต่อยาหลังจากการทดลองทางคลินิกสิ้นสุดลง^{[ 2 ] [ 3 ]}

ในสหรัฐอเมริกา ณ ปี 2018 ประชาชนสามารถพยายามขอรับยาหรืออุปกรณ์ทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการอนุมัติซึ่งอยู่ระหว่างการพัฒนาภายใต้เงื่อนไขเฉพาะ^{[ 4 ] [ 5 ]}

เงื่อนไขเหล่านี้คือ: ^{[ 5 ]}

• ทั้งผู้ที่ต้องการยาหรืออุปกรณ์ทางการแพทย์และแพทย์ผู้มีใบอนุญาตต่างก็ยินดีเข้าร่วมโครงการ
• แพทย์ประจำตัวของผู้ป่วยพิจารณาแล้วว่า ไม่มีวิธีการรักษาใดที่เทียบเท่าหรือได้ผลดีในการวินิจฉัย ติดตาม หรือรักษาโรคหรือภาวะของผู้ป่วย
• ความเสี่ยงที่อาจเกิดขึ้นกับบุคคลจากผลิตภัณฑ์ที่อยู่ระหว่างการวิจัยนั้น ต้องไม่มากกว่าความเสี่ยงที่อาจเกิดขึ้นจากโรคหรือภาวะดังกล่าว
• องค์การอาหารและยา (FDA) พิจารณาแล้วว่ามีหลักฐานเพียงพอเกี่ยวกับความปลอดภัยและประสิทธิภาพของผลิตภัณฑ์ที่อยู่ระหว่างการวิจัย เพื่อสนับสนุนการใช้งานในสถานการณ์เฉพาะนั้นๆ
• องค์การอาหารและยา (FDA) พิจารณาว่า การจัดหาผลิตภัณฑ์ที่อยู่ระหว่างการวิจัยจะไม่รบกวนการเริ่มต้น การดำเนินงาน หรือการเสร็จสิ้นการวิจัยทางคลินิกเพื่อสนับสนุนการอนุมัติการวางจำหน่ายในตลาด
• ผู้สนับสนุน (โดยทั่วไปคือบริษัทที่พัฒนาผลิตภัณฑ์ทดลองเพื่อใช้ในเชิงพาณิชย์) หรือผู้ทำการวิจัยทางคลินิก (หรือแพทย์ของผู้ป่วยในกรณีของการขอเข้าถึงแบบขยายสำหรับผู้ป่วยรายเดียว) ยื่นโปรโตคอลทางคลินิก (เอกสารที่อธิบายแผนการรักษาสำหรับผู้ป่วย) ที่สอดคล้องกับกฎหมายของ FDA และข้อบังคับที่เกี่ยวข้องสำหรับ IND หรือการขอการยกเว้นอุปกรณ์ทดลอง (IDE) โดยอธิบายถึงการใช้ผลิตภัณฑ์ทดลอง และ
• บุคคลดังกล่าวไม่สามารถรับยาหรืออุปกรณ์ที่อยู่ระหว่างการวิจัยภายใต้คำขอ IND อื่น (สำหรับยา) คำขอ IDE (สำหรับอุปกรณ์) หรือเข้าร่วมในการทดลองทางคลินิกได้

ยาสามารถจัดหาให้กับบุคคล กลุ่มเล็ก หรือกลุ่มใหญ่ได้^{[ 5 ]}

ในสหรัฐอเมริกา การจัดหายาจริงขึ้นอยู่กับความเต็มใจของผู้ผลิตที่จะจัดหายาให้ รวมถึงความสามารถในการชำระเงินของบุคคลนั้นด้วย บริษัทจะเป็นผู้ตัดสินใจว่าจะเรียกเก็บเงินหรือจัดหายาหรืออุปกรณ์ให้ฟรี^{[ 1 ]}เพื่อส่งเสริมความโปร่งใสเกี่ยวกับการตัดสินใจนี้ พระราชบัญญัติ21st Century Cures Actกำหนดให้บริษัทยาต้องเปิดเผยนโยบายการเข้าถึงยาแบบขยายต่อสาธารณะ อย่างไรก็ตาม การวิเคราะห์ในปี 2021 พบว่าในขณะที่บริษัทขนาดใหญ่ส่วนใหญ่ปฏิบัติตาม แต่บริษัทขนาดเล็กมักไม่เปิดเผยนโยบายที่กำหนดเหล่านี้^{[ 6 ]}ผู้ผลิตสามารถเรียกเก็บค่าใช้จ่ายโดยตรงสำหรับ IND แต่ละรายการเท่านั้น และสามารถเพิ่มค่าใช้จ่ายทางอ้อม บางส่วนแต่ไม่ใช่ทั้งหมด สำหรับกลุ่มเล็กหรือโปรแกรมการเข้าถึงยาแบบขยายขนาดใหญ่^{[ 7 ]}ในกรณีที่จำเป็นต้องมีแพทย์หรือคลินิกในการใช้ยาหรืออุปกรณ์ พวกเขาก็อาจเรียกเก็บเงินได้เช่นกัน^{[ 1 ]}

ในบางกรณี การให้การเข้าถึงภายใต้โปรแกรม EA อาจเป็นผลประโยชน์ทางการค้าของผู้ผลิต ตัวอย่างเช่น นี่เป็นวิธีที่บริษัทสามารถสร้างรายได้ก่อนที่ยาหรืออุปกรณ์จะได้รับการอนุมัติ บริษัทต้องส่งข้อมูลที่รวบรวมจากผู้ที่ได้รับยาหรืออุปกรณ์ภายใต้โปรแกรม EA ให้กับ FDA ทุกปี ข้อมูลนี้อาจเป็นประโยชน์ต่อการขออนุมัติยาหรืออุปกรณ์ หรืออาจเป็นอันตรายหากเกิดเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่ไม่คาดคิด ผู้ผลิตยังคงต้องรับผิดชอบทางกฎหมายเช่นกัน หากผู้ผลิตเลือกที่จะเรียกเก็บเงินสำหรับผลิตภัณฑ์ที่อยู่ระหว่างการวิจัย ราคาดังกล่าวจะมีผลต่อการหารือเกี่ยวกับราคาในภายหลังหากผลิตภัณฑ์ได้รับการอนุมัติให้วางจำหน่าย^{[ 1 ]}

ณ เดือนกุมภาพันธ์ พ.ศ. 2562 มี 41 รัฐที่ผ่านกฎหมายสิทธิในการทดลองซึ่งอนุญาตให้ผู้ผลิตจัดหายาที่อยู่ระหว่างการทดลองให้กับผู้ป่วยระยะสุดท้ายโดยไม่ต้องได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา^{[ 8 ]} นักวิชาการ ด้านกฎหมาย การแพทย์ และจริยธรรมชีวภาพรวมถึง Jonathan Darrow และArthur Caplanได้โต้แย้งว่ากฎหมายของรัฐเหล่านี้มีความสำคัญในทางปฏิบัติน้อยมาก เนื่องจากประชาชนสามารถเข้าถึงยาได้ก่อนการอนุมัติผ่านโครงการเข้าถึงยาแบบขยายขององค์การอาหารและยาอยู่แล้ว และเนื่องจากองค์การอาหารและยาโดยทั่วไปไม่ใช่ปัจจัยจำกัดในการเข้าถึงยาก่อนการอนุมัติ^{[ 9 ] [ 10 ]}

ในยุโรปหน่วยงานยาแห่งยุโรปได้ออกแนวทางที่สมาชิกสามารถปฏิบัติตามได้ แต่ละประเทศมีกฎระเบียบของตนเองและแตกต่างกันไป ตัวอย่างเช่น ในสหราชอาณาจักร โปรแกรมนี้เรียกว่า "โครงการเข้าถึงยาในระยะเริ่มต้น" หรือ EAMS และก่อตั้งขึ้นในปี 2014 หากบริษัทใดต้องการจัดหายาภายใต้ EAMS จะต้องส่งข้อมูลเฟส 1 ไปยังหน่วยงานกำกับดูแลยาและผลิตภัณฑ์ดูแลสุขภาพและยื่นขอการกำหนด "ยาใหม่ที่มีศักยภาพ" (PIM) หากการกำหนดนั้นได้รับการอนุมัติ ข้อมูลจะได้รับการตรวจสอบ หากการตรวจสอบเป็นไปในเชิงบวกบริการสุขภาพแห่งชาติมีหน้าที่ต้องจ่ายเงินสำหรับผู้ที่ตรงตามเกณฑ์เพื่อให้สามารถเข้าถึงยาได้ ตั้งแต่ปี 2016 รัฐบาลยังจ่ายเงินสำหรับการเข้าถึงยาในระยะเริ่มต้นในออสเตรีย เยอรมนี กรีซ และสเปน^{[ 1 ]}ตั้งแต่ปี 2021 ฝรั่งเศสมีระบบการเข้าถึงในระยะเริ่มต้นและขยายออกไปโดยแยกเป็นสองระบบ ได้แก่ AAC และ AAP ^{[ 11 ]}

บางครั้งบริษัทต่างๆ ใช้ประโยชน์จากโปรแกรมขยายในยุโรป แม้ว่าจะได้รับการอนุมัติจาก EMA ให้วางจำหน่ายยาแล้วก็ตาม เนื่องจากยาจะต้องผ่านกระบวนการกำกับดูแลในแต่ละประเทศสมาชิกด้วย และในบางประเทศ กระบวนการนี้อาจใช้เวลานานเกือบหนึ่งปี บริษัทต่างๆ สามารถเริ่มจำหน่ายได้เร็วกว่าภายใต้โปรแกรมเหล่านี้^{[ 1 ]}

ในประเทศฟิลิปปินส์ การใช้ยาที่ไม่ได้ขึ้นทะเบียนอาจได้รับอนุญาตผ่านแพทย์ ผู้เชี่ยวชาญ หรือสถาบันหรือสมาคมด้านสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตการใช้เพื่อมนุษยธรรม (CSP) เฉพาะจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา ของประเทศ สำหรับการรักษาผู้ป่วยระยะสุดท้ายหรือผู้ป่วยอาการหนัก การออก CSP ระบุไว้ภายใต้ คำสั่งบริหาร กระทรวงสาธารณสุขฉบับที่ 4 ปี 1992 ^{[ 12 ]}

ผู้ที่ต้องการ CSP จะต้องให้ข้อมูลต่อไปนี้ ได้แก่ ปริมาณโดยประมาณของยาที่ไม่ได้ขึ้นทะเบียนสำหรับผู้ป่วย "สถานประกอบการยา/อุปกรณ์ที่ได้รับอนุญาตซึ่งสามารถจัดหายาที่ไม่ได้ขึ้นทะเบียนได้" และ "ชื่อและที่อยู่ของผู้เชี่ยวชาญที่มีคุณสมบัติและได้รับอนุญาตให้ใช้ผลิตภัณฑ์" นอกจากนี้ยังสามารถขอ CSP สำหรับกัญชาทางการแพทย์ ที่ผ่านการแปรรูปได้ แม้ว่ากัญชาโดยทั่วไปจะผิดกฎหมายในฟิลิปปินส์ก็ตาม^{[ 12 ] [ 13 ]}

ในสหรัฐอเมริกา หนึ่งในโครงการขยายการเข้าถึงที่เก่าแก่ที่สุดคือโครงการ IND สำหรับการใช้ด้วยความเมตตา ซึ่งจัดตั้งขึ้นในปี 1978 โดยอนุญาตให้บุคคลจำนวนจำกัดใช้กัญชาทางการแพทย์ที่ปลูกที่มหาวิทยาลัยมิสซิสซิปปี ภายใต้การดูแลของ ดร. มาห์มูด เอลโซห์ลีผู้อำนวยการโครงการวิจัยกัญชา โครงการนี้บริหารจัดการโดยสถาบันแห่งชาติว่าด้วยการใช้ยาเสพติดในทางที่ผิด

โปรแกรมนี้เริ่มต้นขึ้นหลังจากที่Robert C. Randall ฟ้องร้อง ( Randall v. United States ) ^{[ 14 ]}ต่อ FDA, สำนักงานปราบปรามยาเสพ ติด , สถาบันแห่งชาติว่าด้วยการใช้ยาเสพติดในทางที่ผิด , กระทรวงยุติธรรมและกระทรวงสาธารณสุข การศึกษา และสวัสดิการ Randall ซึ่งเป็นโรคต้อหินได้ใช้หลักกฎหมายทั่วไปเรื่องความจำเป็นในการโต้แย้งข้อกล่าวหาทางอาญาเกี่ยวกับการปลูกกัญชาที่ถูกฟ้องร้องต่อเขา เนื่องจากการใช้กัญชาของเขาถือเป็นความจำเป็นทางการแพทย์ ( US v. Randall ) ^{[ 14 ]}เมื่อวันที่ 24 พฤศจิกายน พ.ศ. 2519 ผู้พิพากษาของรัฐบาลกลาง James Washington ได้ตัดสินให้เขาชนะคดี^{[ 15 ] : 142 [ 16 ]}

การประนีประนอมในคดีRandall v. USกลายเป็นพื้นฐานทางกฎหมายสำหรับโครงการ IND เพื่อมนุษยธรรมของ FDA ^{[ 14 ]}ผู้ที่ได้รับอนุญาตให้ใช้กัญชาภายใต้โครงการนี้จะต้องมีอาการบางอย่าง เช่น โรคต้อหิน ซึ่งทราบกันดีว่าสามารถบรรเทาได้ด้วยกัญชา ต่อมาขอบเขตได้ขยายไปรวมถึงผู้ป่วยเอดส์ในช่วงกลางทศวรรษ 1980 ในช่วงที่มีผู้เข้าร่วมสูงสุด มีผู้ได้รับยา 15 คน มีผู้ได้รับการอนุมัติเข้าร่วมโครงการ 43 คน แต่ 28 คนจากจำนวนนี้ที่แพทย์ได้กรอกเอกสารที่จำเป็นครบถ้วนแล้วไม่เคยได้รับกัญชาเลย^{[ 17 ] [ 15 ]}โครงการหยุดรับผู้เข้าร่วมใหม่ในปี 1992 หลังจากที่หน่วยงานสาธารณสุขสรุปว่าไม่มีคุณค่าทางวิทยาศาสตร์ และเนื่องจากนโยบายของรัฐบาลประธานาธิบดีจอร์จ เอช ดับเบิลยู บุชณ ปี 2011 ยังคงมีผู้คน 4 คนที่ได้รับกัญชาจากรัฐบาลภายใต้โครงการนี้^{[ 18 ]}

การปิดโครงการในช่วงที่โรคเอดส์ระบาดอย่างหนักนำไปสู่การก่อตั้งขบวนการกัญชาทางการแพทย์ในสหรัฐอเมริกา ซึ่งในตอนแรกมีเป้าหมายเพื่อจัดหากัญชาสำหรับรักษาอาการเบื่ออาหารและโรคผอมแห้งในผู้ป่วยโรคเอดส์^{[ 19 ]}

ในเดือนพฤศจิกายน พ.ศ. 2544 แฟรงค์ บูร์โรห์ส ได้ก่อตั้งกลุ่มพันธมิตรอะบิเกลเพื่อการเข้าถึงยาสำหรับการพัฒนาที่ดีขึ้น (Abigail Alliance for Better Access to Developmental Drugs) ขึ้นเพื่อระลึกถึงอะบิเกล ลูกสาวของเขา^{[ 20 ]} กลุ่มพันธมิตรนี้มุ่งหวังให้มีการเข้าถึงยาที่อยู่ระหว่างการวิจัยอย่างกว้างขวางมากขึ้นเพื่อประโยชน์ของผู้ป่วยระยะสุดท้าย กลุ่มพันธมิตรนี้เป็นที่รู้จักกันดีจากคดีความทางกฎหมายที่พวกเขาแพ้ คือคดีAbigail Alliance v. von Eschenbachซึ่งกลุ่มพันธมิตรนี้ได้รับการว่าความโดยมูลนิธิกฎหมายวอชิงตัน (Washington Legal Foundation ) เมื่อวันที่ 7 สิงหาคม พ.ศ. 2550 ศาลอุทธรณ์แห่งสหรัฐอเมริกาประจำเขตโคลัมเบียได้กลับคำตัดสินก่อนหน้านี้ที่เข้าข้างกลุ่มพันธมิตรด้วยคะแนนเสียง 8 ต่อ 2 ^{[ 21 ]} ในปี พ.ศ. 2551 ศาลฎีกาแห่งสหรัฐอเมริกาปฏิเสธที่จะรับฟังคำอุทธรณ์ของพวกเขา การตัดสินใจนี้ทำให้คำตัดสินของศาลอุทธรณ์ยังคงมีผลอยู่ โดยระบุว่าผู้ป่วยระยะสุดท้ายไม่มีสิทธิทางกฎหมายที่จะเรียกร้อง "ยาที่อาจเป็นพิษและไม่มีประโยชน์ในการรักษาที่พิสูจน์ได้" ^{[ 22 ]}

ในเดือนมีนาคม พ.ศ. 2557 จอช ฮาร์ดี้ เด็กชายวัย 7 ขวบจากรัฐเวอร์จิเนีย กลายเป็นข่าวพาดหัวระดับชาติที่จุดประกายการสนทนาเกี่ยวกับการเข้าถึงยาที่อยู่ระหว่างการวิจัยสำหรับเด็ก เมื่อคำขอของครอบครัวเขาสำหรับบรินซิโดโฟเวียร์ถูกปฏิเสธโดยบริษัทผู้ผลิตยา Chimerix ^{[ 23 ]}บริษัทได้เปลี่ยนการตัดสินใจหลังจากแรงกดดันจากองค์กรสนับสนุนผู้ป่วยมะเร็ง และจอชได้รับยาที่ช่วยชีวิตเขา^{[ 24 ] [ 25 ]}ต่อมาฮาร์ดี้เสียชีวิตในเดือนกันยายน พ.ศ. 2559 เนื่องจากภาวะแทรกซ้อนที่เกี่ยวข้องกับการวินิจฉัยโรคมะเร็งของเขา^{[ 26 ]}ในปี พ.ศ. 2559 Kids v Cancer ซึ่งเป็นองค์กรสนับสนุนผู้ป่วยมะเร็งในเด็ก ได้เปิดตัว Compassionate Use Navigator เพื่อช่วยเหลือแพทย์และแนะนำครอบครัวเกี่ยวกับกระบวนการยื่นคำขอ^{[ 27 ]}ตั้งแต่นั้นมา FDA ได้ทำให้กระบวนการยื่นคำของ่ายขึ้น แต่เน้นย้ำว่าไม่สามารถบังคับให้ผู้ผลิตจัดหาผลิตภัณฑ์ได้^{[ 28 ] [ 29 ]} FDA ได้รับคำขอการเข้าถึงแบบขยายประมาณ 1,500 คำขอต่อปี และอนุมัติ 99% ของคำขอเหล่านั้น^{[ 30 ]}

• ยาสำหรับโรคหายาก
• กฎหมายสิทธิในการทดลอง
• การอนุญาตให้ใช้ในกรณีฉุกเฉิน

• สำนักงานยาแห่งยุโรป
• สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา
• การนำเข้าส่วนบุคคลโดย FDAและการนำเข้าสำหรับผู้ป่วยที่ระบุชื่อโดย EMA
• Socialmedworkในฐานะผู้ให้บริการนำเข้าข้อมูลผู้ป่วยที่ระบุชื่อ
• myTomorrows Expanded Accessในฐานะผู้ให้บริการการเข้าถึงแบบขยาย