เซเบลิเพส อัลฟา
Sebelipase alfaซึ่งจำหน่ายภายใต้ชื่อทางการค้าKanumaเป็นเอนไซม์ไลโซโซมอลแอซิดไลเปส( LAL) รูปแบบรีคอมบิแนนท์ที่ใช้เป็นยาในการรักษาภาวะขาดไลโซโซมอลแอซิดไลเปส (LAL-D) [ 6 ] [ 7 ]โดยให้ยาผ่านทางหลอดเลือดดำ[ 5 ]ได้รับการอนุมัติให้ใช้ทางการแพทย์ในสหภาพยุโรปและสหรัฐอเมริกาในปี 2015 [ 8 ] [ 6 ] [ 5 ] [ 7 ]
การใช้ทางการแพทย์
Sebelipase alfa มีข้อบ่งชี้สำหรับการบำบัดทดแทนเอนไซม์ระยะยาว (ERT) ในผู้คนทุกวัยที่มีภาวะขาดไลโซโซมอลแอซิดไลเปส (LAL) [ 6 ]
ประวัติศาสตร์
Sebelipase ได้รับการพัฒนาโดยSynagevaซึ่งต่อมาได้กลายเป็นส่วนหนึ่งของAlexion Pharmaceuticalsในปี 2015 ในการผลิตนั้นไก่จะถูกดัดแปลงพันธุกรรมเพื่อผลิต LAL ในรูปแบบรีคอมบิแนนท์ (rhLAL) ในไข่ขาวหลังจากสกัดและทำให้บริสุทธิ์แล้ว ก็จะสามารถนำมาใช้เป็นยาได้[ 9 ] เมื่อวันที่ 8 ธันวาคม 2015 องค์การอาหารและยา ( FDA)ได้ประกาศว่าการอนุมัติมาจากสองศูนย์ ได้แก่ศูนย์ประเมินและวิจัยยา (CDER) อนุมัติการใช้ยาเพื่อการรักษาในมนุษย์ ในขณะที่ศูนย์สัตวแพทยศาสตร์ (CVM) อนุมัติการใช้โครงสร้างดีเอ็นเอรีคอมบิแนนท์ในไก่ที่ได้รับการดัดแปลงพันธุกรรมเพื่อผลิต rhLAL ในไข่ขาว[ 10 ]ในขณะนั้น Kanuma ได้รับการอนุมัติจาก FDA ถือเป็นยาชนิดแรกที่ผลิตในไข่ไก่และมีจุดประสงค์เพื่อใช้ในมนุษย์[ 9 ]
Sebelipase alfa เป็นยาสำหรับโรคหายากประสิทธิภาพของยาได้รับการตีพิมพ์หลังจากการทดลองระยะที่ 3ในปี 2558 [ 11 ]โรค LAL ส่งผลกระทบต่อประชากรน้อยกว่า 0.2 ใน 10,000 คนในสหภาพยุโรป[ 8 ]
สังคมและวัฒนธรรม
เศรษฐศาสตร์
ในปี 2018 หน่วยงานด้านยาและเทคโนโลยีสุขภาพของแคนาดาได้ตรวจสอบต้นทุนของ sebelipase alfa สำหรับภาวะขาดเอนไซม์ไลโซโซมอลแอซิดไลเปส โดยพบว่ายานี้มีจำหน่ายในรูปแบบสารละลายสำหรับฉีด 20 มก./10 มล. ในราคา 8,546 ดอลลาร์ต่อขวด สำหรับทารกอายุต่ำกว่าหกเดือน การรักษาเริ่มต้นที่ 1 มก./กก. ต่อสัปดาห์ และเพิ่มขึ้นเป็น 3 มก./กก. ต่อสัปดาห์ ทำให้มีค่าใช้จ่ายเฉลี่ยต่อวันอยู่ที่ 2,447 ถึง 13,625 ดอลลาร์ และค่าใช้จ่ายต่อปีอยู่ระหว่าง 891,936 ถึง 4,905,100 ดอลลาร์ สำหรับเด็กและผู้ใหญ่ ปริมาณยาที่แนะนำคือ 1 มก./กก. ทุกสองสัปดาห์ โดยมีค่าใช้จ่ายต่อวันอยู่ที่ 1,833 ถึง 2,443 ดอลลาร์ และค่าใช้จ่ายต่อปีอยู่ระหว่าง 668,877 ถึง 891,836 ดอลลาร์[ 12 ]