ซินาเจวา
บริษัท Synageva BioPharma Corp.เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์จดทะเบียนในตลาดหลักทรัพย์ มีสำนักงานใหญ่ตั้งอยู่ที่เมืองเล็กซิงตัน รัฐแมสซาชูเซตส์โดยมุ่งมั่นที่จะค้นพบ พัฒนา และส่งมอบยาสำหรับผู้ป่วยโรคหายากและผู้ที่มีความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองอย่างเพียงพอ บริษัทมีโรงงานผลิตและห้องปฏิบัติการตั้งอยู่ที่เมืองเล็กซิงตันและโฮลเดน รัฐแมสซาชูเซตส์ เมืองโบการ์ตและเอเธนส์ รัฐจอร์เจีย รวมถึงสำนักงานในอีกหลายแห่งทั่วโลก
ประวัติศาสตร์
Synageva ก่อตั้งขึ้นเมื่อ Sanj K. Patel (อดีตผู้บริหารของGenzyme Corporation, Cambridge, Massachusetts) ได้รับการติดต่อจาก Baker Bros. Investments ในช่วงต้นปี 2008 ให้ดำรงตำแหน่งCEOของ Avigenics, Inc. ซึ่งเป็นบริษัทเอกชนในเมืองเอเธนส์ รัฐจอร์เจีย ซึ่งเดิมทีบริษัทนี้ก่อตั้งโดย ดร. Robert Ivarie จากมหาวิทยาลัยจอร์เจีย[ 1 ]เมื่อเข้าร่วม AviGenics ในเดือนมิถุนายน 2008 นาย Patel ได้สร้างวิสัยทัศน์และกลยุทธ์สำหรับ Synageva และเปลี่ยนทิศทางของบริษัทให้มุ่งเน้นไปที่ผลิตภัณฑ์สำหรับการรักษาโรคหายากที่ร้ายแรง ซึ่งถือเป็นการเปลี่ยนแปลงครั้งสำคัญในกลยุทธ์ทางธุรกิจเดิมของบริษัทในการพัฒนายาชีวภาพที่คล้ายคลึงกันโดยใช้เทคโนโลยีการผลิตโปรตีนไข่ขาว (EW) ที่เป็นนวัตกรรมใหม่ เทคโนโลยีที่เป็นกรรมสิทธิ์ของบริษัทผลิตโปรตีนโดยใช้ เทคโนโลยี ดีเอ็นเอลูกผสมในไข่ขาว (EW) โดยใช้ระบบการแสดงออกของ Gallus ที่ได้รับการดัดแปลงพันธุกรรม จากนั้นโปรตีนจะถูกทำให้บริสุทธิ์โดยใช้วิธีการโครมาโทกราฟีโปรตีนลูกผสมแบบดั้งเดิม ระบบ EW สามารถแสดงออกโปรตีนที่มีโครงสร้างไกลแคนได้อย่างสม่ำเสมอ โดยส่วนใหญ่เป็นโครงสร้างไกลแคนแบบ N-linked ที่มีปลาย GlcNAc และแมนโนส รวมถึงไกลแคนแมนโนส-6-ฟอสเฟต (M6P) ซึ่งจะถูกจดจำและนำเข้าสู่เซลล์เป้าหมายหลักโดยเฉพาะผ่านทางตัวรับ
ด้วยการสนับสนุนจากทีมงานที่ทุ่มเทและมีประสบการณ์ Synageva ได้เข้าจดทะเบียนในตลาดหลักทรัพย์ NASDAQ Global Market ในเดือนพฤศจิกายน 2011 โดยดำเนินการควบรวมกิจการแบบย้อนกลับกับ Trimeris, Inc. ต่อมา Synageva ได้ย้ายสำนักงานใหญ่ไปยังเมืองเล็กซิงตัน รัฐแมสซาชูเซตส์
เมื่อวันที่ 6 พฤษภาคม 2558 Alexion Pharmaceuticals ( Nasdaq : ALXN ) และ Synageva ประกาศว่าทั้งสองบริษัทได้บรรลุข้อตกลงขั้นสุดท้าย โดย Alexion จะเข้าซื้อกิจการ Synageva ในราคา 230 ดอลลาร์ต่อหุ้น[ 2 ]การทำธุรกรรมดังกล่าวได้รับการอนุมัติอย่างเป็นเอกฉันท์จากคณะกรรมการบริหารของทั้งสองบริษัท และมีมูลค่าสุทธิประมาณ 8.4 พันล้านดอลลาร์หลังจากหักเงินสดของ Synageva (รวม 9.1 พันล้านดอลลาร์) ซึ่งนับเป็นหนึ่งในค่าพรีเมียมที่สูงที่สุดที่จ่ายให้กับบริษัทที่มีมูลค่าตลาดมากกว่า 5 พันล้านดอลลาร์นับตั้งแต่ปี 1995 [ 3 ]
สินค้า
ในเดือนกรกฎาคม พ.ศ. 2551 คุณพาเทลได้ออกแบบและริเริ่มโครงการหลักของ Synageva คือ Kanuma® ( sebelipase alfa ) เพื่อแก้ไขปัญหาโรคหายากและร้ายแรงที่เรียกว่าภาวะขาดเอนไซม์ไลโซโซมอลแอซิดไลเปส (LAL Deficiency) Kanuma เป็นเอนไซม์ LAL ในรูปแบบรีคอมบิแนนท์ ซึ่งเป็นเอนไซม์ LAL ตามธรรมชาติของมนุษย์ และเป็นการบำบัดทดแทนเอนไซม์ที่กำลังพัฒนาสำหรับผู้ป่วยที่มีภาวะขาดเอนไซม์ LAL ภาวะขาดเอนไซม์ LAL เป็นโรคร้ายแรงที่คุกคามชีวิต เกี่ยวข้องกับการเสียชีวิตก่อนวัยอันควรและความเจ็บป่วยอย่างมาก ภาวะขาดเอนไซม์ LAL เป็นโรคเรื้อรังที่เกิดจากการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรม ส่งผลให้กิจกรรมของเอนไซม์ LAL ลดลง ซึ่งนำไปสู่การสะสมของไขมันอย่างมากในอวัยวะสำคัญ หลอดเลือด และเนื้อเยื่ออื่นๆ ส่งผลให้เกิดความเสียหายต่ออวัยวะหลายระบบอย่างต่อเนื่อง รวมถึงพังผืด ตับแข็ง ตับวาย หลอดเลือดแดงแข็งตัวเร็วขึ้น โรคหัวใจและหลอดเลือด และผลกระทบร้ายแรงอื่นๆ ภาวะขาดเอนไซม์ LAL ส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยทุกวัย โดยมีภาวะแทรกซ้อนทางคลินิกที่เกิดขึ้นอย่างฉับพลันและคาดเดาไม่ได้ ตั้งแต่ทารกจนถึงวัยผู้ใหญ่ สามารถวินิจฉัยโรคนี้ได้ด้วยการตรวจเลือดอย่างง่ายๆ
Kanuma ได้รับสถานะยารักษาโรคหายากจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) องค์การยาแห่งยุโรป (EMA) และกระทรวงสาธารณสุข แรงงาน และสวัสดิการของญี่ปุ่น นอกจากนี้ Kanuma ยังได้รับการพิจารณาแบบเร่งด่วนจาก FDA และได้รับการพิจารณาเป็นยาบำบัดแบบก้าวหน้า (Breakthrough Therapy) จาก FDA สำหรับภาวะขาดเอนไซม์ LAL ในทารก FDA รับพิจารณาคำขออนุญาตผลิตยาชีวภาพ (BLA) สำหรับ Kanuma อนุมัติคำขอพิจารณาแบบเร่งด่วนของ Synageva และกำหนดวันดำเนินการเป้าหมายเป็นวันที่ 8 กันยายน 2558 ภายใต้พระราชบัญญัติค่าธรรมเนียมผู้ใช้ยาตามใบสั่งแพทย์ (PDUFA) EMA ตรวจสอบความถูกต้องของคำขออนุญาตจำหน่าย (MAA) สำหรับ Kanuma และอนุมัติคำขอประเมินแบบเร่งด่วนของบริษัท
โครงการพัฒนาผลิตภัณฑ์อื่นๆ ของ Synageva ประกอบด้วยโครงการบำบัดด้วยโปรตีนสำหรับโรคหายากที่มีความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองในขั้นตอนการพัฒนาต่างๆ รวมถึงการทดลองระยะที่ 1/2 กับโครงการที่สองซึ่งเป็นโครงการบุกเบิก คือ SBC-103 สำหรับ MPS IIIB โครงการที่สามซึ่งเป็นโครงการบุกเบิกเช่นกัน คือ SBC-105 เป็นการบำบัดด้วยการทดแทนเอนไซม์ที่อยู่ในขั้นตอนการพัฒนาก่อนคลินิกสำหรับความผิดปกติของการสะสมแคลเซียม นอกจากโครงการบุกเบิกเหล่านี้แล้ว โครงการพัฒนาผลิตภัณฑ์ของ Synageva ยังประกอบด้วยโอกาสต่างๆ ที่ใช้ประโยชน์จากแพลตฟอร์มการผลิต EW และความสามารถอื่นๆ ของบริษัท เพื่อสร้างการรักษาที่มีศักยภาพเหนือกว่าทางชีวภาพสำหรับกลุ่มผู้ป่วยที่ยังคงมีความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง บริษัทสามารถผลิตเอนไซม์ที่มุ่งเป้าไปที่กลุ่มอาการฮันเตอร์โรคฟาบรีและโรคปอมเปด้วยระดับการแสดงออกและกิจกรรมที่สนับสนุนการพัฒนาก่อนคลินิกต่อไป