ฟอสดีโนเทอริน

ข้อมูลทางคลินิก
ชื่อทางการค้า	นูลิบรี
ชื่ออื่นๆ	สารตั้งต้น Z, ALXN1101
ข้อมูลใบอนุญาต	เว็บไซต์ DailyMed ของสหรัฐอเมริกา :ฟอสดีโนเทอริน
ช่องทางการบริหาร ยา	ทางหลอดเลือดดำ
รหัส ATC	A16AX19 ( องค์การอนามัยโลก )
สถานะทางกฎหมาย
สถานะทางกฎหมาย	สหรัฐอเมริกา : ℞-เท่านั้น[ 1 ] [ 2 ] สหภาพยุโรป :เฉพาะใบสั่งยา [ 3 ]
ตัวระบุ
ชื่อ IUPAC 5-อะมิโน-11,11,14-ไตรไฮดรอกซี-14-ออกโซ-13,15,18-ไตรออกซา-2,4,6,9-เตตระซา-14λ 5 -ฟอสเฟตตระไซโคล[8.8.0.03,8.012,17]ออกตาเดกา-3(8),4-ไดเอน-7-โอน
หมายเลข CAS	150829-29-1
PubChem CID	135894389
ดรักแบงค์	DB16628
เคมสไปเดอร์	17221217
มหาวิทยาลัย	4X7K2681Y7
เคกก์	ดี11779
เคมีเอ็มบีแอล	เคมีเอ็มบีแอล2338675
แดชบอร์ด CompTox ( EPA )	DTXSID90934067
ข้อมูลทางเคมีและทางกายภาพ
สูตร	C H N O P
มวลโมลาร์	363.223 กรัม·โมล−1
โมเดล 3 มิติ ( JSmol )	ภาพแบบโต้ตอบ
รอยยิ้ม NC1=NC(=O)C2=C(N[C@@H]3O[C@@H]4COP(=O)(O)O[C@@H]4C(O)(O)[C@@H]3N2)N1
อินชิ นิ้ว=1S/C10H14N5O8P/c11-9-14-6-3(7(16)15-9)12-4-8(13-6)22-2-1-21-24(19,20)23-5(2 )10(4,17)18/ชม.2,4-5,8,12,17-18H,1H2,(H,19,20)(H4,11,13,14,15,16)/t2-,4-,5+,8-/m1/s1 Key:CZAKJJUNKNTTO-AJFJRRQVSA-N

Fosdenopterin (หรือcyclic pyranopterin monophosphate , cPMP ) ซึ่งจำหน่ายภายใต้ชื่อทางการค้าNulibryเป็นยาที่ใช้เพื่อลดความเสี่ยงต่อการเสียชีวิตเนื่องจากโรคทางพันธุกรรมที่หายากที่เรียกว่าภาวะขาดโมลิบดีนัมโคแฟคเตอร์ชนิด A ^{[ 2 ]}

ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุด ได้แก่ ภาวะแทรกซ้อนที่เกี่ยวข้องกับสายฉีดเข้าเส้นเลือดดำ ไข้การติดเชื้อทางเดินหายใจ อาเจียน โรคกระเพาะ และลำไส้อักเสบและท้องเสีย^{[ 2 ]}

Fosdenopterin ได้รับการอนุมัติให้ใช้ทางการแพทย์ในสหรัฐอเมริกาในเดือนกุมภาพันธ์ พ.ศ. 2564 ^{[ 4 ]} นับเป็นยาตัวแรกที่ได้รับการอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา แห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) สำหรับการรักษาภาวะขาดโคแฟคเตอร์โมลิบดีนัมชนิด A ^{[ 2 ]}และในสหภาพยุโรปในเดือนกันยายน พ.ศ. 2565 ^{[ 3 ]}สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกาถือว่าเป็นยาตัวแรกในกลุ่ม^{[ 5 ]}

Fosdenopterin มีข้อบ่งชี้ในการลดความเสี่ยงต่อการเสียชีวิตในผู้ที่มีภาวะขาดโคแฟคเตอร์โมลิบดีนัม (MoCD) ประเภท A ^{[ 1 ] [ 2 ]}

ผู้ที่มีภาวะขาดโคแฟคเตอร์โมลิบดีนัมชนิด A ไม่สามารถผลิตไซคลิกไพราโนเทอรินโมโนฟอสเฟต (cPMP) ในร่างกายได้^{[ 2 ]}ฟอสดีโนเทอรินเป็นยาฉีดเข้าเส้นเลือดดำที่ใช้ทดแทน cPMP ที่ขาดหายไป^{[ 2 ] [ 6 ]} cPMP เป็นสารตั้งต้นของโมลิบโดเทอรินซึ่งจำเป็นต่อการทำงานของเอนไซม์ซัลไฟต์ออกซิเดส แซนทีนดีไฮโดรจี เนส / ออกซิเดสและอัลดีไฮด์ออกซิเดส^{[ 7 ]}

Fosdenopterin ได้รับการพัฒนาที่มหาวิทยาลัยTU Braunschweigและมหาวิทยาลัยโคโลญจ์ใน ประเทศเยอรมนี ^{[ 8 ] [ 9 ]}

ประสิทธิภาพของฟอสดีโนเทอรินในการรักษา MoCD-A ได้รับการพิสูจน์แล้วในผู้เข้าร่วมที่ได้รับการรักษาจำนวน 13 ราย เมื่อเทียบกับผู้เข้าร่วมที่ไม่ได้รับการรักษาจำนวน 18 ราย^{[ 2 ] [ 10 ]}ผู้เข้าร่วมที่ได้รับการรักษาด้วยฟอสดีโนเทอรินมีอัตราการรอดชีวิต 84% ในระยะเวลา 3 ปี เมื่อเทียบกับ 55% สำหรับผู้เข้าร่วมที่ไม่ได้รับการรักษา^{[ 2 ]}

สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา(FDA) ได้อนุมัติคำขอสำหรับการพิจารณาแบบเร่งด่วน ของฟอสดีโนเทอ รินการบำบัดแบบก้าวหน้าและ การกำหนดให้เป็น ยารักษาโรคหายากพร้อมทั้งใบรับรองการพิจารณาแบบเร่งด่วนสำหรับโรคหายากในเด็ก^{[ 2 ] [ 5 ]} FDA ได้อนุมัติ Nulibry ให้กับ Origin Biosciences, Inc. ในเดือนกุมภาพันธ์ 2021 ^{[ 2 ]}

• "ฟอสดีโนเทอริน" . พอร์ทัลข้อมูลยา . หอสมุดแห่งชาติสหรัฐอเมริกา. เก็บถาวรจากต้นฉบับเมื่อวันที่ 19 มิถุนายน 2021