GTx-758 ทำหน้าที่เป็นตัวกระตุ้น แบบเลือกเฉพาะ ของตัวรับเอสโตรเจน (ER) โดยมีความชอบในการกระตุ้น ERαมากกว่าERβมากกว่า 10 เท่า( EC = 2.1 และ 27 nM ตามลำดับ) ^{[ 1 ]}การเลือกเฉพาะของ GTx-758 สำหรับ ERα มากกว่า ERβ อาจส่งผลให้ภาวะเลือดแข็งตัวมากเกินไปและภาวะลิ่มเลือดอุดตันลดลง เนื่องจากเอสตราไดออลทำให้เกิดผลเหล่านี้ในเกล็ดเลือด โดยตรง ผ่านการกระตุ้น ERβ ซึ่งเป็นไอโซฟอร์มหลักของ ER ที่แสดงออกในเกล็ดเลือด^{[ 1 ]}มีการกล่าวว่าการยับยั้งระดับเทสโทสเตอโรนอิสระโดยการเพิ่มขึ้นของ การผลิต โกลบูลินที่จับกับฮอร์โมนเพศในตับ (SHBG) ที่เกิดจากการกระตุ้น ERα เป็นกลไกการออกฤทธิ์ หลัก ของ GTx-758 ในการรักษาโรคมะเร็งต่อมลูกหมาก^{[ 3 ]}

จากการศึกษาในสัตว์ทดลอง GTx-758 สามารถยับยั้งความเข้มข้นของเทสโทสเตอโรน ให้ลดลงจนถึงระดับที่เทียบเท่ากับ การตัดอัณฑะลด ขนาด ต่อมลูกหมากและระดับแอนติเจนเฉพาะต่อมลูกหมาก (PSA) แต่ไม่ก่อให้เกิดผลข้างเคียง ทั่วไป ที่เกี่ยวข้องกับภาวะฮอร์โมนเอสโตร เจนสูง (หรือต่ำ ) รวมถึงอาการร้อนวูบวาบการสูญเสียมวลกระดูกภาวะลิ่มเลือดอุดตัน ภาวะเลือดแข็งตัวมากเกินไปหรือไขมันในร่างกาย เพิ่มขึ้น ^{[ 1 ]}แตกต่างจากไดเอทิลสติลเบสโทรล GTx-758 ยังไม่ก่อให้เกิดภาวะเต้านมโตในลิงตัวผู้ แม้ว่าจะยับยั้งระดับเทสโทสเตอโรนให้อยู่ในระดับที่เทียบเท่ากับการตัดอัณฑะ (≤50  ng/dL) และลดระดับ PSA ลงอย่างเห็นได้ชัด^{[ 4 ]}

ในการทดลองทางคลินิกเฟส II ของGTx-758 ขนาด 1000  มก./วัน และ 2000 มก./วัน เทียบกับ leuprorelinสำหรับการรักษาโรคมะเร็งต่อมลูกหมาก GTx-758 ลดระดับเทสโทสเตอโรนโดยรวมได้น้อยกว่า leuprorelin แต่ลดระดับเทสโทสเตอโรนอิสระและ PSA ได้มากกว่า ซึ่งบ่งชี้ถึงประสิทธิภาพที่เหนือกว่า^{[ 3 ]} GTx-758 เพิ่มระดับ SHBG เฉลี่ยขึ้น 495% (ที่ 1000 มก./วัน) และ 583% (ที่ 2000 มก./วัน) ซึ่งถือว่าเป็นสาเหตุของการลดลงของระดับเทสโทสเตอโรนอิสระที่มากกว่า^{[ 3 ]} พบว่า มีอุบัติการณ์ของผลข้างเคียงที่เกี่ยวข้องกับการขาดเอสโตรเจน น้อยกว่าอย่างมีนัยสำคัญ ในกลุ่ม GTx-758 ^{[ 3 ]}ตัวอย่างเช่น พบว่าอุบัติการณ์ของอาการร้อนวูบวาบลดลงมากกว่า 4 เท่าในกลุ่มที่ได้รับ GTx-758 ระดับ C-terminal telopeptide (CTX) และbone specific alkaline phosphatase (BSAP) (ตัวบ่งชี้การหมุนเวียนของกระดูก ) เพิ่มขึ้นในกลุ่มที่ได้รับ leuprorelin แต่ลดลงในกลุ่มที่ได้รับ GTx-758 (แสดงให้เห็นถึงผลดีในการรักษากระดูกของ GTx-758) และ ระดับ insulin-like growth factor-1 (ซึ่งมีความสัมพันธ์เชิงบวกกับภาวะดื้อต่ออินซูลินและ กลุ่ม อาการเมตาบอลิกรวมถึงการลุกลามของมะเร็งต่อมลูกหมาก) เพิ่มขึ้นในกลุ่มที่ได้รับ leuprorelin แต่ลดลงในกลุ่มที่ได้รับ GTx-758 ^{[ 3 ]}ไม่มีการรายงานอุบัติการณ์ของ gynecomastia ในกลุ่มที่ได้รับ GTx-758 ^{[ 3 ]} อย่างไรก็ตาม พบว่าอุบัติการณ์ของภาวะลิ่มเลือดอุดตันในหลอดเลือดดำ (VTE) สูงขึ้นเมื่อใช้ GTx-78 (4.1%) เมื่อเทียบกับลิวโปรเรลิน (0.0%) ซึ่งนำไปสู่การยุติการทดลองทางคลินิกก่อนกำหนด ^{[ 3 ]}กล่าวกันว่ายานี้ได้รับการยอมรับเป็นอย่างดี ยกเว้น VTE ^{[ 3 ]}กำลังมีการศึกษาโดยใช้ GTx-758 ในขนาดที่ต่ำกว่าเป็นฮอร์โมนบำบัดรองในมะเร็งต่อมลูกหมาก เพื่อดูว่าขนาดยาดังกล่าวจะช่วยลดอุบัติการณ์ของ VTE ได้หรือไม่^{[ 3 ]}   

ในการทดลองทางคลินิกเฟส II ครั้งต่อมาของGTx-758 ขนาด 150  มก./วัน และ 250 มก./วัน ในผู้ป่วยมะเร็งต่อมลูกหมากที่ดื้อต่อการรักษาด้วยการตัดอัณฑะ พบว่า GTx-758 เพิ่มระดับ SHBG เฉลี่ยขึ้น 301% (ด้วยขนาด 250 มก./วัน) ลดระดับเทสโทสเตอโรนอิสระลงเฉลี่ย 44% และลดระดับ PSA ลง^{[ 5 ]}เช่นเดียวกับการทดลองทางคลินิกเฟส II ก่อนหน้านี้ GTx-758 ถือว่าทนได้ดี และช่วยปรับปรุงพารามิเตอร์ของกระดูก แต่ยังคงมีผลข้างเคียงร้ายแรงที่อาจเกี่ยวข้องกับยาอยู่ 2 อย่าง (VTE และกล้ามเนื้อหัวใจตาย ) ^{[ 5 ]}