อีมาพาลูแมบ
Emapalumabซึ่งจำหน่ายภายใต้ชื่อทางการค้าGamifantเป็น ยาต้าน แอนติบอดีอินเตอร์เฟรอนแกมมา (IFNγ)ที่ใช้ในการรักษาภาวะเม็ดเลือดขาวกลืนกินเซลล์ (HLH) [ 3 ] [ 4 ] [ 5 ]ซึ่งไม่มีวิธีรักษาให้หายขาด[ 6 ]
ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุด ได้แก่ การติดเชื้อ ความดันโลหิตสูง ปฏิกิริยาที่เกี่ยวข้องกับการให้ยาทางหลอดเลือด และไข้[ 3 ]
สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา(FDA) ถือว่าเป็นยาประเภทแรก[ 7 ]
ในเดือนมิถุนายน พ.ศ. 2568 สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา( FDA ) ได้อนุมัติ emapalumab-lzsg สำหรับการรักษาภาวะกลุ่มอาการกระตุ้นแมคโครฟาจ (MAS)ในผู้ป่วยโรค Still [ 8 ]
การใช้ทางการแพทย์
Emapalumab ใช้ในการรักษาภาวะเม็ดเลือดขาวกลืนกินเซลล์ชนิดปฐมภูมิ (HLH) ที่ดื้อต่อการรักษา กำเริบซ้ำ หรือลุกลาม หรือไม่ทนต่อการรักษา HLH แบบดั้งเดิม[ 3 ]
ผลข้างเคียง
ในการทดลองทางคลินิกที่นำไปสู่การอนุมัติยา emapalumab โดย FDA ผลข้างเคียงที่รายงานบ่อยที่สุด ได้แก่ การติดเชื้อ (56%) ความดันโลหิตสูง (41%) ปฏิกิริยาจากการให้ยาทางหลอดเลือด (27%) และไข้ (24%) [ 2 ] [ 9 ]ผลข้างเคียงร้ายแรงเกิดขึ้นในผู้ป่วยประมาณครึ่งหนึ่งที่เข้าร่วมการทดลองทางคลินิกที่นำไปสู่การอนุมัติยาโดย FDA [ 9 ]
เภสัชวิทยา
กลไกการออกฤทธิ์
ในบริบทของ HLH การหลั่ง IFN-γ มากเกินไปเชื่อว่ามีส่วนทำให้เกิดพยาธิสภาพของโรค[ 2 ] Emapalumab จับและทำให้ IFN-γ เป็นกลาง ป้องกันไม่ให้เกิดผลทางพยาธิวิทยา[ 2 ]
เภสัชจลนศาสตร์
เช่นเดียวกับยาที่ใช้แอนติบอดีอื่นๆ ซึ่งทำจากโซ่กรดอะมิโนที่เรียกว่าโพลีเปปไท ด์ อีมาพาลูแมบจะถูกย่อยสลายเป็นเปปไทด์ขนาดเล็กผ่าน กระบวนการสลายตามปกติของร่างกาย[ 2 ]
สังคมและวัฒนธรรม
สถานะทางกฎหมาย
สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา(FDA) ได้ให้ สถานะ ยาสำหรับโรคหายากในปี 2010 และ 2020 [ 10 ] [ 11 ]และ สถานะ การบำบัดแบบก้าวหน้าในปี 2016 โดยพิจารณาจากข้อมูลเบื้องต้นจากการทดลองระยะที่ 2 [ 12 ]
ในเดือนกรกฎาคม พ.ศ. 2563 และอีกครั้งในเดือนพฤศจิกายน พ.ศ. 2563 องค์การยาแห่งยุโรป (EMA) แนะนำให้ปฏิเสธการอนุมัติการจำหน่าย emapalumab [ 13 ] [ 14 ]
ในเดือนมิถุนายน พ.ศ. 2568 องค์การอาหารและยา ( FDA) ได้อนุมัติยา emapalumab-lzsg สำหรับการรักษาภาวะกลุ่มอาการกระตุ้นแมคโครฟาจ (MAS)ในผู้ป่วยโรค Still [ 8 ]
วิจัย
ชื่อการวิจัยของ emapalumab คือ NI-0501 [ 1 ]การทดลองระยะที่ II/III เริ่มขึ้นในปี 2013 และยังคงดำเนินต่อไปจนถึงเดือนสิงหาคม2018 [ 15 ]การทดลองนี้มุ่งเป้าไปที่ผู้ป่วยที่มีอายุต่ำกว่า 18 ปีที่ไม่ได้รับการรักษาแบบเดิมให้หาย[ 16 ] การศึกษานี้ดำเนินการภายใต้โครงการ FP7 ที่ได้รับทุนจากสหภาพยุโรป ชื่อ FIGHT-HLH (306124)
ลิงก์ภายนอก
- หมายเลขการทดลองทางคลินิกNCT01818492สำหรับ "การศึกษาเพื่อตรวจสอบความปลอดภัยและประสิทธิภาพของแอนติบอดีโมโนโคลนอลต่อต้าน IFNγ ในเด็กที่เป็นโรคฮีโมฟาโกไซติก ลิมโฟฮิสติโอซิสชนิดปฐมภูมิ" ที่ClinicalTrials.gov