เรสเมติรอม
 | |
| ข้อมูลทางคลินิก | |
|---|---|
| ชื่อทางการค้า | เรซดิฟฟรา |
| ชื่ออื่นๆ | เอ็มจีแอล-3196 |
| AHFS / Drugs.com | เอกสาร |
| เมดไลน์พลัส | a624021 |
| ข้อมูลใบอนุญาต |
|
| ช่องทางการบริหาร ยา | ทางปาก |
| รหัส ATC |
|
| สถานะทางกฎหมาย | |
| สถานะทางกฎหมาย | |
| ตัวระบุ | |
| |
| หมายเลข CAS |
|
| PubChem CID |
|
| ดรักแบงค์ |
|
| มหาวิทยาลัย |
|
| เคกก์ |
|
| เคมีเอ็มบีแอล |
|
| แดชบอร์ด CompTox ( EPA ) |
|
| ข้อมูลทางเคมีและทางกายภาพ | |
| สูตร | C H Cl N O |
| มวลโมลาร์ | 435.22 กรัม·โมล−1 |
| โมเดล 3 มิติ ( JSmol ) |
|
| |
| |
เรสเมทิรอมซึ่งจำหน่ายภายใต้ชื่อทางการค้าเรซดิฟฟราเป็นยาที่ใช้รักษาโรคไขมันพอกตับ ชนิดหนึ่ง โดยเฉพาะอย่างยิ่งใช้ในการรักษาภาวะ ไขมันพอก ตับที่เกี่ยวข้องกับความผิดปกติทางเมตาบอลิซึม ที่ไม่เกี่ยวกับตับแข็ง (MASH) (เดิมเรียกว่า ไขมันพอกตับที่ไม่เกี่ยวกับแอลกอฮอล์ NASH) [ 1 ]มีโครงสร้างคล้ายกับฮอร์โมนไทรอยด์ ไตรไอโอโดไท โรนีนและทำหน้าที่เป็นตัวกระตุ้นตัว รับ ฮอร์โมนไทรอยด์เบต้า (NR1A2) [ 1 ]
ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุด ได้แก่ ท้องเสียและคลื่นไส้[ 4 ]
Resmetirom ได้รับการอนุมัติให้ใช้ทางการแพทย์ในสหรัฐอเมริกาในเดือนมีนาคม พ.ศ. 2567 [ 4 ]และในสหภาพยุโรปในเดือนสิงหาคม พ.ศ. 2568 [ 3 ]สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาถือว่าเป็นยาประเภทแรก[ 5 ]
การใช้ทางการแพทย์
Resmetirom มีข้อบ่งชี้ในการใช้ร่วมกับการควบคุมอาหารและการออกกำลังกายสำหรับการรักษาผู้ใหญ่ที่มีภาวะไขมันพอกตับที่ไม่เกิดจากแอลกอฮอล์และไม่มีภาวะตับแข็งร่วมกับภาวะพังผืด ในตับระดับปานกลางถึงรุนแรง (สอดคล้องกับระยะพังผืด F2 ถึง F3) [ 1 ] [ 4 ]
ประวัติศาสตร์
ในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 พบว่ามีประสิทธิภาพในการแก้ไขภาวะไขมันพอกตับที่ไม่เกิดจากแอลกอฮอล์และไม่มีภาวะตับแข็ง และช่วยปรับปรุงภาวะพังผืดในตับ[ 6 ]
สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา(FDA) ได้ประเมินความปลอดภัยและประสิทธิภาพของเรสเมทิรอมโดยพิจารณาจากการวิเคราะห์ตัวชี้วัดทดแทนในเดือนที่สิบสองของการทดลองแบบสุ่ม แบบปกปิดสองทาง และควบคุมด้วยยาหลอก เป็นเวลา 54 เดือน[ 4 ]ตัวชี้วัดทดแทนนี้วัดระดับการอักเสบและการเกิดแผลเป็นในตับ[ 4 ] FDA กำหนดให้ผู้สนับสนุนทำการศึกษาหลังการอนุมัติเพื่อตรวจสอบและอธิบายประโยชน์ทางคลินิกของเรสเมทิรอม ซึ่งจะดำเนินการผ่านการศึกษาเดียวกันเป็นเวลา 54 เดือน[ 4 ]ในการทดลอง ผู้เข้าร่วม 888 คนได้รับการสุ่มให้ได้รับยาอย่างใดอย่างหนึ่งดังต่อไปนี้: ยาหลอก (294 คน); เรสเมทิรอม 80 มิลลิกรัม (298 คน); หรือเรสเมทิรอม 100 มิลลิกรัม (296 คน); วันละครั้ง นอกเหนือจากการดูแลมาตรฐานสำหรับโรคไขมันพอกตับที่ไม่ใช่ตับแข็งและไม่ได้เกิดจากแอลกอฮอล์ ซึ่งรวมถึงการให้คำปรึกษาเกี่ยวกับการรับประทานอาหารเพื่อสุขภาพและการออกกำลังกาย[ 4 ]
องค์การอาหารและ ยา (FDA) อนุมัติคำขออนุมัติเร่งด่วนสำหรับเรสเมทิรอม พร้อมทั้งกำหนดให้เป็นการบำบัดแบบก้าวหน้าการพิจารณาแบบเร่งด่วนและการพิจารณาแบบมีลำดับความสำคัญ[ 4 ]องค์การอาหารและยา (FDA) อนุมัติเรซดิฟฟราให้กับบริษัท Madrigal Pharmaceuticals [ 4 ]
สังคมและวัฒนธรรม
สถานะทางกฎหมาย
Resmetirom ได้รับการอนุมัติให้ใช้ทางการแพทย์ในสหรัฐอเมริกาในเดือนมีนาคม พ.ศ. 2567 [ 7 ]
ในเดือนมิถุนายน พ.ศ. 2568 คณะกรรมการผลิตภัณฑ์ยาสำหรับมนุษย์ของสำนักงานยาแห่งยุโรปได้มีความเห็นเชิงบวก โดยแนะนำให้ให้การอนุญาตทางการตลาดแบบมีเงื่อนไขสำหรับผลิตภัณฑ์ยา Rezdiffra ซึ่งมีวัตถุประสงค์เพื่อรักษาผู้ใหญ่ที่มีภาวะไขมันพอกตับที่เกี่ยวข้องกับความผิดปกติทางเมตาบอลิซึมที่ไม่ใช่ตับแข็ง (MASH) [ 2 ]ผู้ยื่นขอผลิตภัณฑ์ยานี้คือ Madrigal Pharmaceuticals EU Limited [ 2 ] [ 8 ] Resmetirom ได้รับอนุญาตให้ใช้ทางการแพทย์ในสหภาพยุโรปในเดือนสิงหาคม พ.ศ. 2568 [ 2 ] [ 3 ]
วิจัย
การทบทวนอย่างเป็นระบบและการวิเคราะห์เมตาของ resmetirom ที่ตีพิมพ์ในปี 2024 พบว่าสามารถทนต่อยาได้ดีและช่วยปรับปรุงปริมาณไขมันในตับ เอนไซม์ตับ และตัวบ่งชี้ทางชีวภาพของพังผืดในผู้ที่มีภาวะไขมันพอกตับที่ไม่ได้เกิดจากแอลกอฮอล์ (NASH) [ 9 ]