อีคูลิซูแมบ
Eculizumabซึ่งจำหน่ายภายใต้ชื่อทางการค้าSolirisและอื่นๆ เป็นแอนติบอดีโมโนโคลนอลแบบรีคอมบิแนนท์ที่สร้างขึ้นจากมนุษย์ใช้ในการรักษา ภาวะฮีโมโกลบินูเรี ยในเวลากลางคืนแบบ เฉียบพลัน กลุ่มอาการฮีโมไลติกยูเร มิคแบบผิดปกติ โรคกล้ามเนื้ออ่อน แรง ทั่วไปและ โรคประสาทอักเสบของ เส้นประสาทตา[ 9 ] [ 10 ]ในผู้ป่วยที่มีภาวะฮีโมโกลบินูเรียในเวลากลางคืนแบบเฉียบพลัน ยานี้ช่วยลดการทำลายเม็ดเลือดแดงและความจำเป็นในการถ่ายเลือดแต่ดูเหมือนว่าจะไม่มีผลต่อความเสี่ยงต่อการเสียชีวิต[ 12 ] Eculizumab เป็นยาตัวแรกที่ได้รับการอนุมัติสำหรับการใช้งานแต่ละอย่าง และการอนุมัตินี้ได้รับจากการทดลองขนาดเล็ก[ 13 ] [ 14 ] [ 15 ] [ 16 ]ยานี้ให้โดยการให้ทางหลอดเลือดดำ [ 9 ] เป็นแอนติบอดีโมโนโคลนอลที่ สร้างขึ้นจากมนุษย์ ซึ่งทำหน้าที่เป็นตัวยับยั้งคอมพลีเมนต์ ขั้นสุดท้าย [ 14 ]มันจับกับโปรตีนคอมพลีเมนต์ C5 และยับยั้งการทำงานของระบบคอมพลีเมนต์ ซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของระบบภูมิคุ้มกันของร่างกาย[ 17 ]การจับกันนี้ช่วยป้องกันการแตกตัวของเซลล์เม็ดเลือดแดงในกระแสเลือด (ภาวะเม็ดเลือดแดงแตกในหลอดเลือด) ในผู้ป่วยที่มีภาวะฮีโมโกลบินูเรียตอนกลางคืนแบบเฉียบพลันและกลุ่มอาการเม็ดเลือดแดงแตกผิดปกติ[ 17 ]
อาการไม่พึงประสงค์ที่รายงานบ่อยที่สุดในผู้ป่วยที่มีภาวะฮีโมโกลบินูเรียในเวลากลางคืนแบบเป็นๆหายๆ ได้แก่ ปวดศีรษะ คออักเสบ (หวัดธรรมดา) ปวดหลัง และคลื่นไส้[ 17 ]อาการไม่พึงประสงค์ที่รายงานบ่อยที่สุดในผู้ป่วยที่มีภาวะฮีโมไลติกยูเรมิคซินโดรมแบบผิดปกติ ได้แก่ ปวดศีรษะ ท้องเสีย ความดันโลหิตสูง การติดเชื้อทางเดินหายใจส่วนบน ปวดท้อง อาเจียน คออักเสบ โลหิตจาง ไอ บวมที่ขาหรือมือ คลื่นไส้ การติดเชื้อทางเดินปัสสาวะ และมีไข้[ 17 ]
Eculizumab (Soliris) ได้รับการพัฒนาผลิต และจำหน่ายโดยAlexion Pharmaceuticals [ 18 ] : 6
การใช้ทางการแพทย์
Eculizumab มีข้อบ่งชี้สำหรับการรักษาผู้ป่วยที่มีภาวะฮีโมโกลบินูเรียในเวลากลางคืนเพื่อลดการแตกตัวของเม็ดเลือดแดง และการรักษาผู้ป่วยที่มีภาวะกลุ่มอาการเม็ดเลือดแดงแตกผิดปกติเพื่อยับยั้งภาวะหลอดเลือดฝอยอุดตันที่เกิดจากคอมพลีเมนต์[ 17 ]
Eculizumab ใช้ในการรักษาatypical hemolytic uremic syndrome (aHUS) และparoxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) [ 9 ] [ 8 ] [ 16 ]สำหรับผู้ป่วย paroxysmal nocturnal hemoglobinuria ยานี้ช่วยปรับปรุงคุณภาพชีวิตและลดความจำเป็นในการถ่ายเลือด แต่ดูเหมือนว่าจะไม่มีผลต่อความเสี่ยงต่อการเสียชีวิต[ 12 ]ดูเหมือนว่าจะไม่เปลี่ยนแปลงความเสี่ยงของการเกิดลิ่มเลือด กลุ่มอาการmyelodysplastic โรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลัน หรือโรคโลหิตจางชนิดaplastic anemia [ 12 ] Eculizumabยังใช้ในการรักษา neuromyelitis optica spectrum disorder ในผู้ใหญ่ที่มีแอนติบอดี anti-aquaporin-4 (AQP4) เป็นบวก[ 13 ]
ผลข้างเคียง
Eculizumab มีคำเตือนเกี่ยวกับความเสี่ยงของการติดเชื้อเมนิงโกค็อกคัสที่เกิดจากNeisseria meningitidis [ 9 ] [ 8 ] [ 17 ]
Eculizumab ยับยั้งการกระตุ้นคอมพลีเมนต์ขั้นสุดท้าย ดังนั้นจึงทำให้ผู้ป่วยมีความเสี่ยงต่อการติดเชื้อแบคทีเรียที่มีแคปซูลหุ้ม การติดเชื้อเมนิงโกค็อกคัสที่เป็นอันตรายถึงชีวิตและถึงแก่ความตายเกิดขึ้นในผู้ที่ได้รับ eculizumab [ 9 ] ผู้ ที่ได้รับ eculizumab มีความเสี่ยงที่จะเป็น โรคเมนิงโกค็อกคัสชนิดรุนแรงเพิ่มขึ้นถึง 2,000 เท่า[ 19 ]เนื่องจากความเสี่ยงที่เพิ่มขึ้นของ การติดเชื้อเม นิงโกค็อกคัส จึงแนะนำให้ฉีดวัคซีนป้องกันเมนิงโกค็อกคัสอย่างน้อย 2 สัปดาห์ก่อนได้รับ eculizumab เว้นแต่ความเสี่ยงของการล่าช้าในการรักษาด้วย eculizumab จะมากกว่าความเสี่ยงของการเกิดการติดเชื้อเมนิงโกค็อกคัส ในกรณีดังกล่าวควรฉีดวัคซีนป้องกันเมนิงโกค็อกคัสโดยเร็วที่สุด[ 9 ]แนะนำให้ผู้ที่ได้รับ eculizumab ฉีดวัคซีนป้องกันเมนิงโกค็อกคัสชนิดคอนจูเกตทั้งซีโรกรุ๊ป A, C, W, Y และซีโรกรุ๊ป B [ 20 ]การได้รับวัคซีนตามคำแนะนำอาจไม่สามารถป้องกันการติดเชื้อเมนิงโกค็อกคัสได้ทั้งหมด โดยเฉพาะอย่างยิ่งจากเชื้อ N. meningiditis ที่ไม่สามารถจัดกลุ่มได้[ 21 ]ในปี 2560 เป็นที่ชัดเจนว่า eculizumab ทำให้เกิดโรคเมนิงโกค็อกคัสแบบรุนแรงได้แม้จะได้รับการฉีดวัคซีนแล้วก็ตาม เนื่องจากมันขัดขวางความสามารถของแอนติบอดีต่อเชื้อเมนิงโกค็อกคัสในการป้องกันโรคแบบรุนแรง[ 21 ]
ฉลากยายังมีคำเตือนเกี่ยวกับภาวะโลหิตจาง อย่างรุนแรง ที่เกิดจากการทำลายเซลล์เม็ดเลือดแดงรวมถึงกรณีการเกิดลิ่มเลือดในหลอดเลือดขนาดเล็ก อย่าง รุนแรง[ 9 ] [ 8 ]
อาการปวดหัวเป็นผลข้างเคียงที่พบได้บ่อยมาก โดยเกิดขึ้นกับผู้ที่รับประทานยามากกว่า 10% [ 8 ]
ผลข้างเคียงที่พบบ่อย (เกิดขึ้นระหว่าง 1% ถึง 10% ของผู้ที่ใช้ยา) ได้แก่ การติดเชื้อ (ปอดอักเสบ การติดเชื้อทางเดินหายใจส่วนบน หวัด และการติดเชื้อทางเดินปัสสาวะ) การสูญเสียเม็ดเลือดขาวการสูญเสียเม็ดเลือดแดงปฏิกิริยาแพ้รุนแรง ปฏิกิริยาไวเกิน การเบื่ออาหาร การเปลี่ยนแปลงทางอารมณ์ เช่น ภาวะซึมเศร้าและวิตกกังวล ความรู้สึกเสียวซ่าหรือชา การมองเห็นไม่ชัด เวียนศีรษะหูอื้อ ใจสั่นความดันโลหิตสูง ความดันโลหิตต่ำ ความเสียหาย ต่อ หลอดเลือด เยื่อบุช่องท้องอักเสบ ท้องผูก ปวดท้อง ท้องบวม คันผิวหนัง เหงื่อออกมากขึ้น รอยแดง จากเลือดออกใต้ ผิวหนังเล็กน้อยลมพิษ กล้ามเนื้อกระตุก ปวดกระดูก ปวดหลัง ปวดคอ ข้อบวม ไตเสียหาย ปัสสาวะเจ็บ การแข็งตัวของอวัยวะเพศโดยไม่ตั้งใจ บวมน้ำทั่วไปเจ็บหน้าอก อ่อนเพลีย ปวดบริเวณที่ฉีดยา และระดับเอนไซม์ตับสูงขึ้น[ 8 ]
เภสัชวิทยา
เชื่อกันว่าการเผาผลาญของอีคูลิซูแมบเกิดขึ้นผ่านเอนไซม์ไลโซโซม ที่แยกแอนติบอดี เพื่อสร้างเป ปไทด์ขนาดเล็กและกรดอะมิโนปริมาตรการกระจายตัวของอีคูลิซูแมบในมนุษย์ใกล้เคียงกับของพลาสมา [ 15 ]
กลไกการออกฤทธิ์
Eculizumab จับกับส่วนประกอบคอมพลีเมนต์ปลายทาง 5หรือ C5 โดยเฉพาะ ซึ่งทำหน้าที่ในขั้นตอนสุดท้ายของกระบวนการคอมพลีเมนต์ [ 8 ] เมื่อถูกกระตุ้น C5 จะมีส่วนเกี่ยวข้องกับการกระตุ้นเซลล์ของโฮสต์ ทำให้ดึงดูดเซลล์ภูมิคุ้มกันที่ก่อให้เกิดการอักเสบ ในขณะเดียวกันก็ทำลายเซลล์โดยการกระตุ้นให้เกิดการสร้างรูพรุน การยับยั้งกระบวนการคอมพลีเมนต์ ณ จุดนี้ จะช่วยรักษาการทำงานปกติในการป้องกันโรคของระบบคอมพลีเมนต์ส่วนต้นไว้ได้เป็นส่วนใหญ่ ในขณะที่คุณสมบัติของ C5 ที่ส่งเสริมการอักเสบและการทำลายเซลล์จะถูกยับยั้ง[ 22 ]
Eculizumab ยับยั้งการแตกตัวของ C5 โดยC5 convertaseเป็นC5aซึ่งเป็นแอนาฟิแล็กซินที่มีฤทธิ์รุนแรง มีคุณสมบัติในการทำให้เกิดลิ่มเลือดและการอักเสบ และ C5b ซึ่งจากนั้นจะก่อตัวเป็นคอมเพล็กซ์คอมพลีเมนต์ขั้นสุดท้าย C5b-9 ซึ่งมีผลทำให้เกิดลิ่มเลือดและการอักเสบเช่นกัน ทั้ง C5a และ C5b-9 ทำให้เกิดเหตุการณ์ที่เกี่ยวข้องกับคอมพลีเมนต์ซึ่งเป็นลักษณะเฉพาะของภาวะฮีโมโกลบินูเรียในเวลากลางคืนแบบเฉียบพลันและกลุ่มอาการฮีโมไลติกยูเรมิคแบบผิดปกติ[ 22 ]
เคมี
Eculizumab เป็นแอนติบอดีโมโนโคลนอลแบบรีคอมบิแนนท์ของมนุษย์ที่ต่อต้านโปรตีนคอมพลีเมนต์ C5 [ 14 ]เป็นอิมมูโนโกลบูลิน G-kappa (IgGκ) ที่ประกอบด้วยบริเวณคงที่ของมนุษย์และบริเวณกำหนดความเสริมของหนูที่ต่อเข้ากับบริเวณตัวแปรของโซ่เบาและโซ่หนักของโครงร่างมนุษย์ สารประกอบนี้ประกอบด้วยโซ่หนัก 448 กรดอะมิโนสองโซ่และโซ่เบา 214 กรดอะมิโนสองโซ่ และมีน้ำหนักโมเลกุลประมาณ 148 กิโลดาลตัน (kDa) [ 15 ]
สังคมและวัฒนธรรม
สถานะทางกฎหมาย
Eculizumab ได้รับการอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา แห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ในเดือนมีนาคม พ.ศ. 2550 สำหรับการรักษาโรค paroxysmal nocturnal hemoglobinuria [ 15 ] Eculizumab มีสิทธิ์ผูกขาดจนถึงปี พ.ศ. 2560 ซึ่งคุ้มครองไม่ให้มีการแข่งขันจนถึงปี พ.ศ. 2560 [ 18 ] : 6 เมื่อ FDA อนุมัติในเดือนกันยายน พ.ศ. 2554 สำหรับการรักษาโรค atypical hemolytic uremic syndrome ก็ได้กำหนดให้เป็นยาสำหรับโรคหายาก[ 23 ]การอนุมัติของ FDA ในปี พ.ศ. 2554 นั้นอิงจากการทดลองแบบไปข้างหน้าขนาดเล็ก 2 ครั้ง โดยมีผู้เข้าร่วม 17 คนและ 20 คน[ 16 ] [ 9 ] [ 24 ]
องค์การยาแห่งยุโรปอนุมัติให้ใช้รักษาโรคฮีโมโกลบินูเรียชนิดกำเริบในเวลากลางคืนในเดือนมิถุนายน พ.ศ. 2550 [ 8 ]และในเดือนพฤศจิกายน พ.ศ. 2554 สำหรับการรักษาโรคฮีโมไลติกยูเรมิคซินโดรมชนิดผิดปกติ[ 25 ] กระทรวงสาธารณสุขแคนาดาอนุมัติให้ใช้รักษาโรคฮีโมโกลบินูเรียชนิดกำเริบในเวลากลางคืนในปี พ.ศ. 2552 และในปี พ.ศ. 2556 ให้เป็นยาเพียงชนิดเดียวในการรักษาโรคฮีโมไลติกยูเรมิคซินโดรมชนิดผิดปกติ[ 26 ]
Eculizumab ได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับการรักษาผู้ใหญ่ที่เป็นโรค neuromyelitis optica spectrum disorder ที่มีแอนติบอดีต่อ aquaporin-4 (AQP4) เป็นบวกในปี 2019 โดยอิงตามผลการทดลอง PREVENT [ 13 ]
เศรษฐศาสตร์
การศึกษาในปี 2014 แสดงให้เห็นว่า Eculizumab อาจให้ประโยชน์ที่สำคัญแก่ผู้ป่วยโรคฮีโมโกลบินูเรียชนิดกำเริบในเวลากลางคืนในแง่ของอายุขัยและคุณภาพชีวิต แต่มีต้นทุนที่เพิ่มขึ้นสูง[ 27 ]
ในปี 2010 Alexion ตั้งราคา Soliris ให้เป็นยาที่แพงที่สุดในโลก[ 28 ]ในราคาประมาณ 409,500 ดอลลาร์สหรัฐต่อปีในสหรัฐอเมริกา (2010) [ 28 ] 430,000 ยูโรต่อปีสำหรับการรักษาต่อเนื่องในสหราชอาณาจักร[ 29 ] [ 30 ]และ 500,000 ดอลลาร์สหรัฐต่อปีในแคนาดา (2014) [ 31 ]ในปี 2021 Soliris สร้างยอดขาย ได้ 1.874 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ[ 32 ] [ 33 ]
ในเดือนเมษายนและพฤษภาคม พ.ศ. 2556 เกิดข้อถกเถียงขึ้นในเบลเยียมเมื่อสื่อเปิดเผยว่ารัฐบาลปฏิเสธที่จะจ่ายค่ารักษาพยาบาลให้กับเด็กชายวัย 7 ขวบ เนื่องจากยา Soliris มีราคาแพงเกินไป ยาของเด็กชายมีราคา 9,000 ยูโรทุกสองสัปดาห์[ 34 ] มีรายงานว่า หน่วย งาน ประชาสัมพันธ์ที่ทำงานให้กับ Alexion กำลังมองหาเรื่องราวเช่นนี้ และช่วยให้พ่อแม่ของเด็กชายสื่อสารเรื่องราวของพวกเขาไปยังสื่อมวลชนเพื่อกดดันรัฐบาลให้ชดเชยค่าใช้จ่ายของยา[ 35 ] [ 36 ] [ 37 ]นักการเมืองหลายคนกล่าวว่าบริษัทกำลังพยายาม 'แบล็กเมล์' รัฐบาล ซึ่ง Alexion ปฏิเสธข้อกล่าวหานี้[ 38 ]ภายในวันที่ 7 พฤษภาคม พ.ศ. 2556 ได้มีการบรรลุข้อตกลงให้รัฐบาลชดเชยค่าใช้จ่ายของยาเริ่มตั้งแต่เดือนกรกฎาคม พ.ศ. 2556 [ 39 ] [ 40 ]
ในเดือนธันวาคม 2013 Pharmacซึ่งเป็นหน่วยงานจัดซื้อยาของรัฐบาลนิวซีแลนด์ปฏิเสธข้อเสนอที่จะอุดหนุนยาหลังจากที่ Alexion ปฏิเสธที่จะลดราคาที่ 670,000 ดอลลาร์นิวซีแลนด์ (590,000 ดอลลาร์สหรัฐ) ต่อคนต่อปี และการวิเคราะห์ทางเศรษฐกิจของ Pharmac พบว่าราคาจะต้องลดลงครึ่งหนึ่งก่อนที่ยาจะคุ้มค่าพอที่จะอุดหนุนได้[ 41 ]การตัดสินใจของ Pharmac ทำให้ผู้ป่วยโรคฮีโมโกลบินูเรียในเวลากลางคืนหลายคนในนิวซีแลนด์ไม่พอใจ[ 42 ]แม้ว่า Pharmac จะไม่ได้ตัดความเป็นไปได้ที่จะทบทวนการตัดสินใจในภายหลัง หากยามีจำหน่ายในราคาที่ต่ำกว่า[ 41 ]
ในเดือนธันวาคม พ.ศ. 2557 รัฐบาลประจำจังหวัดออนแทรีโอ ประเทศแคนาดาได้เจรจาต่อรองราคากับผู้ผลิตยา ซึ่งเป็นยาเพียงชนิดเดียวที่ได้รับการอนุมัติจากกระทรวงสาธารณสุขแคนาดาสำหรับการรักษาโรคกลุ่มอาการเม็ดเลือดแดงแตกผิดปกติ (atypical hemolytic uremic syndrome) ประชาชนสามารถยื่นขอรับยาได้ภายใต้ "เหตุผลด้านมนุษยธรรม" "เป็นรายกรณี เช่น บุคคลที่เข้ารับการรักษาในโรงพยาบาลอย่างเร่งด่วนเนื่องจากภาวะแทรกซ้อนที่คุกคามชีวิต แขนขา หรืออวัยวะอย่างฉับพลัน" ในขณะนั้น ยานี้ "ได้รับการสนับสนุนทางการเงินจากรัฐบาลออนแทรีโอสำหรับการรักษาโรคหายากอีกโรคหนึ่ง คือ โรคฮีโมโกลบินูเรียในเวลากลางคืน (paroxysmal nocturnal hemoglobinuria หรือ PNH) ผ่านข้อตกลงการซื้อจำนวนมากที่บรรลุโดยนายกรัฐมนตรีประจำจังหวัดในปี พ.ศ. 2554" [ 31 ]
ในเดือนกุมภาพันธ์ พ.ศ. 2558 หน่วยงานกำกับดูแลราคายาของแคนาดาได้ดำเนินการที่หาได้ยากโดยเรียกประชุมไต่สวนเกี่ยวกับ Soliris โดยกล่าวหา Alexion ว่าเกินขีดจำกัดราคาที่อนุญาตภายใต้ "การเปรียบเทียบราคาระหว่างประเทศสูงสุด" (HIPC) [ 43 ]ในเดือนมิถุนายน พ.ศ. 2558 คณะกรรมการตรวจสอบราคายาที่ได้รับสิทธิบัตร (PMPRB) ภายใต้พระราชบัญญัติสิทธิบัตรของแคนาดาได้จัดการไต่สวนเบื้องต้นในออตตาวา รัฐออนแทรีโอ เพื่อตรวจสอบข้อกล่าวหา จอห์น ฮาสลัม ประธานและผู้จัดการทั่วไปของ Alexion Canada ซึ่งตั้งอยู่ในวอห์น รัฐออนแทรีโอ ถูกระบุว่าเป็นหนึ่งในผู้ถูกกล่าวหา[ 44 ] Alexion เรียกเก็บเงินจากแคนาดา 700,000 ดอลลาร์ต่อคนต่อปี ซึ่งมากกว่าที่ใดๆ ในโลก[ 45 ] Alexion ปฏิเสธข้อกล่าวหานี้ ในแคนาดา "แผนยาของจังหวัดได้เจรจาส่วนลดลับสำหรับ Soliris สำหรับผู้ป่วยจำนวนมากที่พวกเขาให้ความคุ้มครองแล้ว" [ 43 ]
ณ ปี 2015 แม้ว่าการใช้ eculizumab สำหรับ paroxysmal nocturnal hemoglobinuria จะสัมพันธ์กับอายุขัยที่เพิ่มขึ้น 1.13 ปี และคุณภาพชีวิตที่ปรับตาม QALY 2.45 ปี แต่ก็มีต้นทุนส่วนเพิ่มสูง (5.24 ล้านดอลลาร์แคนาดา) และต้นทุนค่าเสียโอกาส จำนวนมาก การศึกษาของแคนาดาในปี 2014 คำนวณต้นทุนต่อปีชีวิตที่ได้รับจากการรักษาเป็น 4.62 ล้านดอลลาร์แคนาดา (4,571,564 ดอลลาร์สหรัฐ) และต้นทุนต่อปีชีวิตที่ปรับตามคุณภาพเป็น 2.13 ล้านดอลลาร์แคนาดา (2,112,398 ดอลลาร์สหรัฐ) "ต้นทุนส่วนเพิ่มต่อปีชีวิตและต่อ QALY ที่ได้รับคือ 4.62 ล้านดอลลาร์แคนาดาและ 2.13 ล้านดอลลาร์แคนาดา ตามลำดับ จากเกณฑ์ที่กำหนดไว้ ต้นทุนค่าเสียโอกาสของการให้ทุนสนับสนุน eculizumab คือ 102.3 QALY ที่ลดราคาต่อผู้ป่วยที่ได้รับทุนสนับสนุน" [ 46 ]
ภายในปี 2015 นักวิเคราะห์อุตสาหกรรมและนักวิจัยทางวิชาการเห็นพ้องกันว่าราคาสูงของยาสำหรับโรคหายาก เช่น อีคูลิซูแมบ ไม่เกี่ยวข้องกับต้นทุนการวิจัย การพัฒนา และการผลิต: ราคานั้นเป็นไปโดยพลการและกลายเป็นกำไรมากกว่ายาแผนปัจจุบัน[ 45 ]
ระบบการดูแลสุขภาพถ้วนหน้าของบราซิลได้จัดหายาชนิดนี้ให้กับประชาชนเป็นประจำทุกปี ในตอนแรกผู้ป่วยเข้าถึงยาได้โดยการฟ้องร้องรัฐบาลและเรียกร้องสิทธิ์ในการรักษา ในปี 2559 ยาชนิดนี้เป็นยาที่มีค่าใช้จ่ายสูงที่สุดสำหรับระบบโดยวิธีการทางกฎหมาย คิดเป็นเงิน 625 ล้านเรียล (ประมาณ 178 ล้านดอลลาร์สหรัฐในขณะนั้น) สำหรับการรักษาผู้ป่วย 364 ราย[ 47 ]แต่เป็นอันดับสองเมื่อนับรวมยาปกติทั้งหมดของระบบ โดยยาที่มีค่าใช้จ่ายสูงที่สุดคือโซโฟสบูเวียร์ [ 48 ] ศาลฎีกาของบราซิลมีคำตัดสินในเดือนเมษายน 2561 ให้ยกเลิกสิทธิบัตรของโซลิริสในบราซิล ทำให้สามารถผลิตได้ในประเทศ[ 49 ]ในเดือนธันวาคม 2561 ยาชนิดนี้ได้ถูกรวมเข้าในระบบการดูแลสุขภาพของรัฐ[ 50 ]
ยาชีวภาพเลียนแบบ
ยาชีวภาพเลียนแบบที่มีตรา Elizaria มีจำหน่ายในรัสเซีย[ 3 ]
ในเดือนกุมภาพันธ์ พ.ศ. 2566 คณะกรรมการผลิตภัณฑ์ยาสำหรับมนุษย์ของสำนักงานยาแห่งยุโรปได้มีมติเห็นชอบในเชิงบวก โดยแนะนำให้ให้การอนุญาตทางการตลาดสำหรับผลิตภัณฑ์ยา Bekemv ซึ่งมีวัตถุประสงค์เพื่อรักษาผู้ใหญ่และเด็กที่เป็นโรคฮีโมโกลบินูเรียชนิดกำเริบในเวลากลางคืน[ 51 ]ผู้ยื่นขอผลิตภัณฑ์ยานี้คือ Amgen Technology (Ireland) Unlimited Company [ 51 ] Bekemv เป็นผลิตภัณฑ์ยาไบโอซิมิลาร์[ 51 ]มีความคล้ายคลึงกับผลิตภัณฑ์อ้างอิง Soliris (eculizumab) อย่างมาก ซึ่งได้รับอนุญาตในสหภาพยุโรปเมื่อวันที่ 20 มิถุนายน พ.ศ. 2550 [ 51 ]ข้อมูลแสดงให้เห็นว่า Bekemv มีคุณภาพ ความปลอดภัย และประสิทธิภาพเทียบเท่ากับ Soliris [ 51 ] Bekemv ได้รับการอนุมัติให้ใช้ทางการแพทย์ในสหภาพยุโรปในเดือนเมษายน พ.ศ. 2566 [ 1 ] [ 2 ]
Epysqli ได้รับการอนุมัติให้ใช้ทางการแพทย์ในสหภาพยุโรปในเดือนพฤษภาคม พ.ศ. 2566 [ 6 ]
ในเดือนพฤษภาคม พ.ศ. 2567 eculizumab-aeeb (Bkemv) ได้รับการอนุมัติให้ใช้ทางการแพทย์ในสหรัฐอเมริกา[ 17 ]
Eculizumab-aagh (Epysqli) ได้รับการอนุมัติให้ใช้ทางการแพทย์ในสหรัฐอเมริกาในเดือนกรกฎาคม พ.ศ. 2567 [ 52 ]
วิจัย
Eculizumab ได้รับการศึกษาเพื่อใช้เป็นวิธีการรักษาภาวะขาด CD55หรือที่รู้จักกันในชื่อ CHAPLE syndrome ซึ่งเป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่หายากของระบบภูมิคุ้มกัน[ 53 ]