เดฟลาซาคอร์ท

ข้อมูลทางคลินิก
ชื่อทางการค้า	เอ็มฟลาซา, แคลคอร์ท และอื่นๆ
AHFS / Drugs.com	เอกสาร
ช่องทางการบริหาร ยา	ทางปาก
รหัส ATC	H02AB13 ( องค์การอนามัยโลก )
สถานะทางกฎหมาย
สถานะทางกฎหมาย	สหราชอาณาจักร : POM (ยาที่ต้องมีใบสั่งแพทย์) สหรัฐอเมริกา : ℞-เท่านั้น[ 1 ]
ข้อมูลเภสัชจลนศาสตร์
การจับโปรตีน	40%
การเผาผลาญ	โดยเอนไซม์เอสเตอเรส ในพลาสมา เพื่อเปลี่ยนเป็นเมตาโบไลต์ที่ออกฤทธิ์
ครึ่งชีวิตการกำจัด	1.1–1.9 ชั่วโมง (เมตาบอไลต์)
การขับถ่าย	ไต (70%) และอุจจาระ (30%)
ตัวระบุ
ชื่อ IUPAC (11β,16β)-21-(อะเซทิลออกซี)-11-ไฮดรอกซี-2′-เมทิล-5′ H -เพรกนา-1,4-ไดเอโน[17,16- d ]ออกซาโซล-3,20-ไดโอน
หมายเลข CAS	14484-47-0 วาย
PubChem CID	189821
ดรักแบงค์	DB11921 เอ็น
เคมสไปเดอร์	164861 เอ็น
มหาวิทยาลัย	KR5YZ6AE4B
เคกก์	D03671 วาย
เคมีเอ็มบีแอล	เคมีเอ็มบีแอล1201891 เอ็น
แดชบอร์ด CompTox ( EPA )	DTXSID9020378
บัตรข้อมูล ECHA	100.034.969
ข้อมูลทางเคมีและทางกายภาพ
สูตร	C 25 H 31 N O 6
มวลโมลาร์	441.524  กรัม·โมล−1
โมเดล 3 มิติ ( JSmol )	ภาพแบบโต้ตอบ
รอยยิ้ม O=C(OCC(=O)[C@]25/N=C(\O[C@@H]5C[C@H]1[C@H]4[C@H]([C@@H](O)C[C@@]12C)[C@]/3(/C=C\C(=O)\C=C\3CC4)C)C)C
อินชิ นิ้ว=1S/C25H31NO6/c1-13-26-25(20(30)12-31-14(2)27)21(32-13)10-18-17-6-5-15-9-16(28)7-8-23(15,3)22( 17)19(29)11-24(18,25)4/h7-9,17-19,21-22,29H,5-6,10-12H2,1-4H3/t17-,18-,19-,21+,22+,23-,24-,25+/m0/s1 เอ็น รหัส: FBHSPRKOSMHSIF-GRMWVWQJSA-N เอ็น
เอ็นวาย (นี่คืออะไร?) (ตรวจสอบ)

Deflazacortซึ่งจำหน่ายภายใต้ชื่อทางการค้าCalcortและอื่นๆ เป็นกลูโคคอร์ติคอยด์ที่อยู่ในกลุ่มอะซีโตไนด์หรืออนุพันธ์ O-ไอโซโพรพิลิดีน^{[ 2 ]}ใช้เป็นยาต้านการอักเสบและได้รับการจดสิทธิบัตรในปี 1969 ^{[ 2 ]}และได้รับการอนุมัติให้ใช้ทางการแพทย์ในปี 1985 ^{[ 3 ]}สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาถือว่าเป็นยากลุ่มแรกสำหรับโรคกล้ามเนื้อเสื่อมดูเชน^{[ 4 ]}

ผู้ผลิตระบุการใช้งานต่อไปนี้สำหรับเดฟลาซาคอร์ท: ^{[ 5 ]}

ในสหรัฐอเมริกา Deflazacort ได้รับการอนุมัติให้ใช้ในการรักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อมดูเชนในผู้ที่มีอายุมากกว่าสองปี^{[ 6 ]}

Deflazacort มีความเสี่ยงที่พบได้ทั่วไปในคอร์ติโคสเตียรอยด์ทั้งหมดรวมถึงการกดภูมิคุ้มกัน ความหนาแน่นของกระดูกลดลง กล้ามเนื้อลีบจากสเตียรอยด์ โรคกล้ามเนื้อ และภาวะขาดฮอร์โมนในการทดลองทางคลินิกผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุด (>10% สูงกว่ายาหลอก) คือ ลักษณะคล้าย โรค Cushingน้ำหนักเพิ่มขึ้น และความอยากอาหารเพิ่มขึ้น^{[ 1 ]}

Deflazacort เป็นยาต้นแบบ ที่ไม่ทำงาน ซึ่งจะถูกเมตาบอไลซ์อย่างรวดเร็วเป็นยาที่ออกฤทธิ์คือ 21-desacetyldeflazacort ^{[ 7 ]}

ความแรงของเดฟลาซาคอร์ทอยู่ที่ประมาณ 70–90% ของเพรดนิโซน [ ^{8 ] การ}ทบทวนในปี 2017 พบว่ากิจกรรมของเดฟลาซาคอร์ท 7.5 มก. เทียบเท่ากับคอร์ติโซน 25 มก., ไฮโดรคอร์ติโซน 20 มก. , เพ รดนิโซโลนหรือเพรดนิโซน 5 มก ., เมทิลเพรดนิ โซโลน หรือไตรแอมซิโนโลน 4 มก. หรือ เบตาเม ทาโซน หรือเดกซาเมทาโซน 0.75 มก. การทบทวนดังกล่าวระบุว่ายาชนิดนี้มีดัชนีการรักษา ที่สูง โดยใช้ในขนาดรับประทานเริ่มต้นตั้งแต่ 6 ถึง 90 มก. และอาจต้องใช้ขนาดยาที่สูงกว่า 50% เพื่อให้เกิดผลในการลดแร่ธาตุเช่นเดียวกับเพรดนิโซโลน ดังนั้นจึงมีผลกระทบต่อการเผาผลาญแคลเซียมน้อยกว่าคอร์ติโคสเตียรอยด์สังเคราะห์ชนิดอื่น ๆ และด้วยเหตุนี้จึงมีความเสี่ยงต่อการเจริญเติบโตช้าในเด็กและโรคกระดูกพรุนในผู้สูงอายุน้อยกว่า และมีผลกระทบต่อการเผาผลาญคาร์โบไฮเดรต การกักเก็บโซเดียม และภาวะโพแทสเซียมต่ำน้อยกว่า^{[ 9 ]}

Deflazacort ได้รับการแนะนำครั้งแรกในปี พ.ศ. 2512 เพื่อรักษาโรคข้ออักเสบรูมาตอยด์ กลุ่มอาการไตอักเสบ โรค SLE การปลูกถ่ายอวัยวะ โรคปวดกล้ามเนื้อรูมาตอยด์ โรคซาร์คอยโดซิส และโรคข้ออักเสบเรื้อรังในเด็ก^{[ 2 ]}

ในเดือนมกราคม พ.ศ. 2558 สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา แห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้ให้สถานะเร่งด่วน แก่ Marathon Pharmaceuticalsเพื่อดำเนินการขออนุมัติ deflazacort เป็นการรักษาที่มีศักยภาพสำหรับโรคกล้ามเนื้อเสื่อมดูเชนซึ่งเป็นโรคหายาก "ที่ลุกลามและถึงแก่ชีวิต" ที่ส่งผลกระทบต่อเด็กผู้ชาย^{[ 10 ]}แม้ว่า deflazacort จะได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับใช้ในการรักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อมดูเชนเมื่อวันที่ 9 กุมภาพันธ์ พ.ศ. 2560 ^{[ 6 ] [ 11 ]}แต่ซีอีโอของ Marathon ประกาศเมื่อวันที่ 13 กุมภาพันธ์ พ.ศ. 2560 ว่าการเปิดตัว deflazacort (Emflaza) จะล่าช้าออกไปท่ามกลางข้อโต้แย้งเกี่ยวกับราคาสูงที่ Marathon เรียกเก็บสำหรับยาในสหรัฐอเมริกา ซึ่งอยู่ที่ 89,000 ดอลลาร์ต่อปี ซึ่ง "สูงกว่าประมาณ 70 เท่า" เมื่อเทียบกับราคาในต่างประเทศ^{[ 12 ]}

สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาอนุมัติให้ใช้เดฟลาซาคอร์ทในการรักษาผู้ป่วยอายุ 5 ปีขึ้นไปที่เป็นโรคกล้ามเนื้อเสื่อมดูเชน ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่หายากที่ทำให้กล้ามเนื้อเสื่อมและอ่อนแรงลงอย่างต่อเนื่อง เอมลาซาเป็นคอร์ติโคสเตียรอยด์ที่ออกฤทธิ์โดยการลดการอักเสบและลดการทำงานของระบบภูมิคุ้มกัน^{[ 6 ]} NDA 208684 ได้รับการอนุมัติในเดือนกุมภาพันธ์ 2017 ในฐานะยาโมเลกุลชนิดใหม่ประเภท 1 ที่มีสถานะเป็นยาสำหรับโรคหายาก^{[ 13 ]}

Deflazacort มีจำหน่ายในรูปแบบยาสามัญราคาไม่แพง ตัวอย่างเช่น ในแคนาดา สามารถซื้อ Deflazacort ได้ในราคาประมาณ 1 ดอลลาร์ต่อเม็ด^{[ 14 ]}

Deflazacort วางจำหน่ายในสหรัฐอเมริกาภายใต้ชื่อแบรนด์ Emflaza หลังจากที่ PTC Therapeutics, Inc. เข้าซื้อสิทธิ์ทั้งหมดของ Emflaza ในเดือนมีนาคม 2017 ^{[ 15 ]} Deflazacort วางจำหน่ายในสหราชอาณาจักรภายใต้ชื่อทางการค้า Calcort; ^{[ 8 ]}ในบราซิลในชื่อ Cortax, Decortil, Defcort และ Deflanil; ในอินเดียในชื่อ Moaid, Zenflav, Defolet, DFZ, Decotaz และ DefZot; ในบังกลาเทศในชื่อ Xalcort; ในปานามาในชื่อ Zamen; สเปนในชื่อ Zamene; และในฮอนดูรัสในชื่อ Flezacor