ยาตามใบสั่งแพทย์ที่รู้จักกันในชื่อ "ยาเฉพาะทาง" ได้กลายเป็นส่วนสำคัญในการรักษาโรคที่ซับซ้อนบางชนิด รวมถึงมะเร็งบางชนิดและโรคภูมิต้านตนเองนอกจากนี้ โรคติดเชื้อที่ดื้อต่อการรักษาอย่างร้ายแรงบางชนิด เช่น HIV และไวรัสตับอักเสบซี ก็สามารถจัดการได้ (และไวรัสตับอักเสบซีสามารถรักษาให้หายได้) โดยใช้ยาเฉพาะทาง ยาเฉพาะทางโดยทั่วไปจัดอยู่ในประเภทดังกล่าวโดยมีลักษณะอย่างใดอย่างหนึ่งหรือมากกว่าดังต่อไปนี้: ราคาสูง ความซับซ้อนสูง หรือการดูแลเป็นพิเศษ (เช่น ต้องมีการตรวจสอบ ติดตาม หรือเทคนิคการบริหารยาหรือความช่วยเหลือเป็นพิเศษ) ^{[ 48 ]}จำนวนยาเฉพาะทางเพิ่มขึ้นอย่างมากตั้งแต่ปี 1990 เมื่อมีเพียงสิบชนิดเท่านั้น ในปี 2015 มีผลิตภัณฑ์เฉพาะทาง 300 รายการ และอีกกว่า 700 รายการอยู่ระหว่างการพัฒนา^{[ 43 ]}ราคาสูงของยาเฉพาะทาง นอกเหนือจากราคายาตามใบสั่งแพทย์ ที่สูงโดยทั่วไป ในสหรัฐอเมริกา ได้ก่อให้เกิดการถกเถียงกันอย่างมาก เป็นเรื่องยากขึ้นเรื่อยๆ ทั้งในระดับบุคคลและสังคม ที่จะจ่ายค่ายาเหล่านี้ได้ เนื่องจากปริมาณการใช้ยาเฉพาะทางเพิ่มขึ้นอย่างต่อเนื่อง พร้อมกับราคาที่สูงขึ้น ซึ่งจนถึงปี 2015 ราคายาเหล่านี้เพิ่มขึ้นเร็วกว่าอัตราเงินเฟ้อติดต่อกันหลายปี (AARP 2015) ^{[ 49 ] [ 50 ]}ในปี 2015 ประชากร 1-2% ในสหรัฐอเมริกาใช้ยาเฉพาะทาง แต่ยาเหล่านี้คิดเป็น 38% ของค่าใช้จ่ายด้านยาในปีนั้น^{[ 43 ]}ต้องหาแนวทางที่จะจัดหายาเฉพาะทางให้แก่ผู้ที่ต้องการในราคาที่เหมาะสมและยั่งยืน การเปลี่ยนแปลงนโยบายล่าสุดโดยศูนย์บริการ Medicare และ Medicaid จะอนุญาตให้แผน Medicare Advantage สามารถใช้เครื่องมือการจัดการรายการยาที่ใช้ในแผนเชิงพาณิชย์ เช่น ข้อกำหนดการบำบัดแบบขั้นบันได เพื่อจัดการต้นทุนยา รวมถึงยาเฉพาะทาง^{[ 51 ]} Chambers และคณะอาจระบุแนวทางหนึ่งในการระบุคุณค่าของยาเฉพาะทางโดยใช้การวิเคราะห์ต้นทุนและประสิทธิผล: ^{[ 52 ]}

การวิเคราะห์ความคุ้มค่าอาจเป็นสิ่งจำเป็นเพื่อแสดงให้เห็นถึงคุณค่าของยาเมื่อเทียบกับมาตรฐานการรักษาแบบเดิม แม้ว่าการรักษาแบบใหม่จะมีราคาแพง แต่ความคุ้มค่าที่เพิ่มขึ้นอาจอยู่ในระดับที่ผู้ป่วยยินดีจ่าย เนื่องจากยาเฉพาะทาง แม้จะมีราคาแพงกว่า มักจะให้ผลลัพธ์ที่ดีที่สุดในด้านคุณภาพชีวิตที่ปรับตามปี (QALY)

อีกวิธีหนึ่งที่คนนิยมใช้เพื่อประหยัดเงินคือ การงดใช้ยา ลดปริมาณยา หรือไม่ไปรับยาตามใบสั่งแพทย์เลย เนื่องจากข้อจำกัดด้านค่าใช้จ่าย

การศึกษาชิ้นหนึ่งรายงานว่าผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกาจ่ายค่ายาตามใบสั่งแพทย์สูงกว่าประเทศอื่น ๆ ถึง 4-10 เท่า แม้ว่าประเทศเหล่านั้นจะมีความก้าวหน้าหรือเป็นอุตสาหกรรมมากกว่าก็ตาม และราคายาตามใบสั่งแพทย์ก็เพิ่มขึ้นเป็นสองเท่าของอัตราเงินเฟ้อในช่วง 12 ปีที่ผ่านมา^{[ 57 ]}ในเดือนมิถุนายน 2015 ชาวอเมริกันหนึ่งในสี่ที่ใช้ยาตามใบสั่งแพทย์กล่าวว่า พวกเขาไม่ได้ไปรับยาตามใบสั่งแพทย์ในช่วง 12 เดือนที่ผ่านมาเนื่องจากค่าใช้จ่าย และร้อยละ 18 รายงานว่าพวกเขา "แบ่งยาเป็นครึ่งเม็ดหรือข้ามการรับประทานยา" ตามการสำรวจของมูลนิธิไคเซอร์แฟมิลี^{[ 58 ]}การสำรวจในปี 2015 โดยศูนย์สถิติสุขภาพแห่งชาติพบว่าร้อยละ 8 ของชาวอเมริกันไม่ได้ใช้ยาตามที่แพทย์สั่งเพื่อประหยัดเงิน^{[ 59 ]}การศึกษาที่คล้ายกันซึ่งทำเมื่อสิบปีก่อน พบตัวเลขที่คล้ายคลึงกับตัวเลขในปี 2015 จากการสำรวจของมูลนิธิไคเซอร์แฟมิลี ในปี 2007 มีการประมาณการว่าร้อยละ 23.1 ของชาวอเมริกัน (51 ล้านคน) ไม่ได้ปฏิบัติตามคำแนะนำในใบสั่งยาเนื่องจากค่าใช้จ่ายของยาตามใบสั่งแพทย์ เมื่อเปรียบเทียบกับชาวแคนาดาเพียง 8% ที่ข้ามการรับประทานยาหรือไม่ไปรับยาตามใบสั่งแพทย์ในปีเดียวกันเนื่องจากค่าใช้จ่ายของยาตามใบสั่งแพทย์^{[ 60 ]}จำนวนชาวอเมริกันที่รายงานว่าไม่ปฏิบัติตามใบสั่งยาเนื่องจากค่าใช้จ่ายมีมากกว่าชาวแคนาดาถึงสองเท่า ปัจจัยที่ส่งผลต่อว่าบุคคลนั้นมีแนวโน้มที่จะไม่ปฏิบัติตามคำแนะนำในการใช้ยาตามใบสั่งแพทย์หรือไม่ ได้แก่ อายุ จำนวนการตรวจสุขภาพกับแพทย์ ปัญหาสุขภาพเรื้อรัง รายได้ และความคุ้มครองของประกัน^{[ 60 ] [ 61 ]}ตัวอย่างเช่น ผู้ใหญ่ที่มีอายุระหว่าง 18 ถึง 35 ปี มีแนวโน้มที่จะข้ามการรับประทานยาหรือไม่ไปรับยาตามใบสั่งแพทย์มากกว่าผู้ที่มีอายุ 75 ปีขึ้นไป^{[ 61 ]}ผู้ที่มีจำนวนครั้งในการไปพบแพทย์น้อยกว่าและผู้ที่มีโรคเรื้อรังหรือความพิการก็มีแนวโน้มที่จะรายงานว่าไม่ปฏิบัติตามมากกว่าเช่นกัน เหตุผลที่ผู้ที่มีโรคเรื้อรังหรือความพิการข้ามการรับประทานยาอาจเนื่องมาจากความซับซ้อนที่เพิ่มขึ้นและราคายาที่สูงขึ้น^{[ 61 ]}รายได้และความคุ้มครองประกันภัยเป็นปัจจัยสำคัญในการกำหนดว่าผู้ป่วยจะรับประทานยาในปริมาณที่ถูกต้องและตามระยะเวลาที่กำหนดหรือไม่ ผู้ที่ไม่มีความคุ้มครองประกันภัยหรืออยู่ในกลุ่มรายได้ต่ำมีอัตราการไม่ปฏิบัติตามคำแนะนำในการใช้ยาที่สูงมาก แม้ว่าสหรัฐอเมริกาจะมีนโยบายความคุ้มครองยาสำหรับผู้ที่มีรายได้ต่ำก็ตาม^{[ 61 ]}ผู้ที่มีค่าใช้จ่ายด้านการดูแลสุขภาพมากกว่า 10% ของรายได้และก่อให้เกิดภาระทางการเงินแก่ผู้ป่วย ถือว่าไม่มีประกันสุขภาพ ไม่ว่าพวกเขาจะมีประกันสุขภาพจริงหรือไม่ก็ตาม^{[ 60 ]}

วิธีหนึ่งในการตรวจสอบผลกระทบที่อาจเกิดขึ้นจากราคายาที่สูงต่อผลลัพธ์ด้านสุขภาพคือการพิจารณาผลกระทบของการมีประกันยาตามใบสั่งแพทย์และการเข้ารักษาตัวในโรงพยาบาลที่ตามมา การศึกษาต่างๆ ได้เชื่อมโยงการได้รับแผนประกันยาตามใบสั่งแพทย์กับการเข้ารักษาตัวในโรงพยาบาลที่น้อยลงและค่าใช้จ่ายด้านการดูแลสุขภาพที่ต่ำลง^{[ 62 ] [ 63 ]}ตัวอย่างเช่น สำหรับผู้รับผลประโยชน์จาก Medicare ระหว่างปี 2002 ถึง 2010 การได้รับประกันยาตามใบสั่งแพทย์ผ่าน Medicare Part D เกี่ยวข้องกับการลดจำนวนการเข้ารักษาตัวในโรงพยาบาลลง 8% การลดค่าใช้จ่ายของ Medicare ลง 7% และการลดการใช้ทรัพยากรโดยรวมลง 12% ^{[ 64 ]}

หนังสือพิมพ์Washington Postเขียนไว้ในปี 2546 ว่า " ศุลกากรของสหรัฐฯประเมินว่าพลเมืองสหรัฐฯ 10 ล้านคนนำยาเข้ามาทางพรมแดนทางบกทุกปี นอกจากนี้ยังมีเวชภัณฑ์อีก 2 ล้านห่อที่ส่งมาทางไปรษณีย์ระหว่างประเทศจากประเทศไทย อินเดีย แอฟริกาใต้ และประเทศอื่นๆ" ^{[ 65 ]}ยาตามใบสั่งแพทย์ยังเข้ามาในประเทศเป็นจำนวนมากผ่านทางแคนาดาเนื่องจากความแตกต่างของราคายาตามใบสั่งแพทย์ในสองประเทศ ในปี 2547 มีการประมาณการว่าชาวอเมริกันซื้อยายี่ห้อดังมูลค่ากว่า 1 พันล้านดอลลาร์สหรัฐต่อปีจากร้านขายยาในแคนาดาเพื่อประหยัดเงิน^{[ 66 ]} สหรัฐอเมริกามีราคายาเฉพาะทางสูงที่สุดเมื่อเทียบกับประเทศพัฒนาแล้วอื่นๆ ภายในปี 2557 ค่าใช้จ่ายของยาตามใบสั่งแพทย์เพิ่มขึ้นอย่างน้อย 11.4% และ 58% ในช่วงแปดปีที่ผ่านมา ค่าใช้จ่ายเฉลี่ยสำหรับยายี่ห้อดังหนึ่งเดือนอาจสูงถึงหลายร้อยดอลลาร์สหรัฐ ในขณะที่ในแคนาดาและสหราชอาณาจักร ยาชนิดเดียวกันอาจมีราคาสูงถึง 40 ดอลลาร์สหรัฐ ในกรณีส่วนใหญ่ ผู้ป่วยจ่ายน้อยลงแต่ได้ยามากขึ้น^{[ 67 ]}

ในบางกรณี บริษัทประกันภัยของสหรัฐฯ จะจ่ายเงินให้กับผู้บริโภคยาที่มีราคาสูงเพื่อเดินทางไปเม็กซิโกเพื่อซื้อยาชนิดเดียวกันในราคาที่ถูกกว่ามาก^{[ 68 ]}

ราคาของยาขึ้นอยู่กับหลายปัจจัย ได้แก่ราคาขายปลีกราคาขายส่งราคาขายส่งเฉลี่ย (ยา)ส่วนลด ส่วนลดเพิ่มเติม ส่วนเพิ่มราคาจากโรงพยาบาล ส่วนเพิ่มราคาสำหรับแพทย์ ราคายาสำหรับผู้ป่วยในเทียบกับผู้ป่วยนอก ระดับ รายการยา (ร้านขายยา)ราคาสั่งซื้อทางไปรษณีย์ ราคา ไบโอซิมิลาร์ การหมดอายุสิทธิบัตร สารประกอบ ตัวอย่าง และอีกหลายวิธีที่ทำให้ความจริงของราคาที่จ่าย ใครเป็นผู้จ่าย และทั้งหมดนี้มีอิทธิพลต่อการตัดสินใจในการรักษานั้นไม่ชัดเจน^{[ 69 ]}

หากไม่มีการควบคุมราคา การแข่งขันจะทำให้ราคายาลดลง แต่สิทธิบัตรจะให้สิทธิ์ผูกขาดที่ได้รับการอนุมัติจากรัฐบาลแก่บริษัทต่างๆ ซึ่งโดยปกติจะมีระยะเวลาสูงสุด 20 ปีนับจากวันที่ยื่นขอสิทธิบัตร^{[ 70 ]}เนื่องจากการอนุมัติของ FDA อาจใช้เวลา 10-12 ปี การขยายสิทธิบัตรจึงอนุญาตให้มีสิทธิพิเศษได้นานถึง 14 ปีหลังจากการอนุมัติ

บริษัทเภสัชกรรมชะลอการผลิตยาสามัญโดยการจดสิทธิบัตรเพิ่มเติมเกี่ยวกับสิ่งต่างๆ เช่น สารเคลือบ ส่วนประกอบของเกลือ สูตรยา หรือวิธีการบริหารยา^{[ 8 ]}ตัวอย่างเช่นAstraZenecaจดสิทธิบัตรไอโซเมอร์ของโอเมปราโซล (Prilosec) โดยไม่มีประโยชน์ที่ชัดเจน ทำให้สามารถขายเอโซเมปราโซล (Nexium) ได้ในราคาสูงกว่าเดิมถึง 600% ^{[ 8 ]}

นอกจากนี้พวกเขายังใช้ข้อตกลง "จ่ายเพื่อชะลอ" โดยจ่ายเงินให้กับยาสามัญเพื่อเลื่อนการเข้าสู่ตลาด^{[ 71 ]}ในปี 2551 AstraZeneca และ Ranbaxy ได้เลื่อนการเปิดตัวยาสามัญ Nexium ของ Ranbaxy ออกไปจนถึงปี 2557 ^{[ 71 ]}

ราคายาเพิ่มสูงขึ้นในช่วงที่มีการผูกขาด ยาต้านมะเร็งชนิดรับประทานที่วางจำหน่ายในปี 2014 มีราคาแพงกว่ายาที่วางจำหน่ายในปี 2010 ถึง 6 เท่า (ปรับตามอัตราเงินเฟ้อแล้ว) ^{[ 72 ]}ระหว่างปี 2014 ถึง 2015 ยาที่มีชื่อการค้ากว่า 260 ชนิดมีราคาเพิ่มขึ้นโดยเฉลี่ย 15.5% ซึ่งสูงกว่าอัตราเงินเฟ้อทั่วไปถึง 130 เท่า^{[ 73 ]}สิ่งนี้สร้างการผูกขาดโดยธรรมชาติทำให้บริษัทต่างๆ สามารถขึ้นราคาได้โดยไม่ต้องถูกลงโทษจากรัฐบาล

การวางจำหน่ายยาสามัญในตลาดมักจะทำให้ราคายาที่กำหนดลดลง แต่ยามากกว่า 500 ชนิดมีคู่แข่งที่เป็นยาสามัญเพียงรายเดียว^{[ 74 ]}ซึ่งไม่เพียงพอที่จะผลักดันราคาให้ลดลง บริษัทผู้ผลิตยาสามัญยังกีดกันผู้ผลิตยาสามัญไม่ให้ได้รับตัวอย่างยาที่จำเป็นสำหรับการทดสอบความเท่าเทียมทางชีวภาพอีกด้วย^{[ 75 ]}

การควบรวมและการเข้าซื้อกิจการทำให้การแข่งขันลดลงไปอีกValeant Pharmaceuticalsเข้าซื้อกิจการบริษัทมากกว่า 100 แห่งระหว่างปี 2008 ถึง 2015 ^{[ 76 ]}แนวโน้มการรวมกิจการนี้ยังคงเป็นปัญหาสำคัญ

จาก การสำรวจของ มูลนิธิ Kaiser Family Foundationในเดือนมิถุนายน 2015 พบว่าประชาชนระบุว่า "กำไรของบริษัทยา" เป็นเหตุผลอันดับหนึ่งที่ทำให้ยาตามใบสั่งแพทย์มีราคาสูง (77%) รองลงมาคือต้นทุนการวิจัยทางการแพทย์ (64%) ต้นทุนการตลาดและการโฆษณา (54%) และต้นทุนการฟ้องร้องบริษัทยา (49%) ^{[ 77 ]} CBS MoneyWatchรายงานว่าในครึ่งหนึ่งของบริษัทยาที่จดทะเบียนในตลาดหลักทรัพย์ 16 แห่งในการศึกษา กำไรสูงกว่าต้นทุนการวิจัยและพัฒนา ในขณะที่ในทุกบริษัท ยกเว้นเพียงบริษัทเดียว "ค่าใช้จ่ายส่วนกลางของบริษัท" (ซึ่งรวมถึงการขาย การบริหาร และการตลาด) สูงกว่ากำไร^{[ 78 ]}

ณ ปี 2015 บริษัทเภสัชกรรมหลายแห่งได้พัฒนากลยุทธ์ทางธุรกิจ ใหม่ "โดยการครอบงำตลาดที่ไม่แข่งขันกันสำหรับยาเก่าแล้วจึงเพิ่มราคาขึ้นอย่างมาก" ^{[ 79 ]}

ในปี 2019 เพียงปีเดียว ราคายามากกว่า 3,400 รายการเพิ่มขึ้น^{[ 80 ]}ตัวอย่างเช่นAllerganขึ้นราคายา 51 รายการ ซึ่งมากกว่าครึ่งหนึ่งของยาทั้งหมดที่บริษัทผลิต ยาบางรายการที่ Allergan ผลิตมีราคาเพิ่มขึ้น 9.5 เปอร์เซ็นต์ ในขณะที่บางรายการมีราคาเพิ่มขึ้น 4.9 เปอร์เซ็นต์^{[ 81 ]}สิ่งนี้ช่วยให้ Allergan ทำกำไรได้มากกว่า 15 ล้านดอลลาร์ในปี 2018 เพียงปีเดียว^{[ 82 ]}แนวโน้มนี้พบเห็นได้ทั่วทั้งอุตสาหกรรมการดูแลสุขภาพ เนื่องจากราคายาเพิ่มขึ้น กำไรของบริษัทยาขนาดใหญ่ก็เพิ่มขึ้นเช่นกัน

นักวิจัยในJAMAพบว่าระหว่างปี 2000 ถึง 2018 บริษัทผลิตยาขนาดใหญ่ที่สุด 35 แห่งในสหรัฐอเมริกามีรายได้รวมกัน 11.5 ล้านล้านดอลลาร์สหรัฐ โดยมีกำไรขั้นต้น 8.6 ล้านล้านดอลลาร์สหรัฐ^{[ 83 ]}ผลการค้นพบที่สำคัญของการศึกษานี้เกี่ยวข้องกับอัตรากำไรสุทธิเฉลี่ย ซึ่งเป็นเปอร์เซ็นต์ของรายได้หลังจากหักค่าใช้จ่ายทั้งหมดของบริษัทแล้ว อัตรากำไรสุทธิเฉลี่ยของบริษัทผลิตยา 35 แห่งนั้นสูงกว่าของบริษัทที่ไม่ใช่บริษัทผลิตยา 357 แห่งในS&P 500โดยบริษัท 35 แห่งมีอัตรากำไรสุทธิเฉลี่ย 13.7 เปอร์เซ็นต์ ในขณะที่ S&P 500 มีอัตรากำไรสุทธิเฉลี่ย 7.7 เปอร์เซ็นต์^{[ 83 ]}ศาสตราจารย์ Fred Ledley ผู้เขียนหลัก ซึ่งเป็นผู้อำนวยการศูนย์บูรณาการวิทยาศาสตร์และอุตสาหกรรมที่มหาวิทยาลัย Bentleyกล่าวว่า "ในทางสถิติแล้ว กำไรของบริษัทผลิตยาแทบจะแยกไม่ออกจากกำไรของบริษัทเทคโนโลยี" ^{[ 84 ]}

หนึ่งในโปรแกรมต่อไปนี้คือโปรแกรมกำหนดราคายา 340B ซึ่งอนุญาตให้โรงพยาบาลและเภสัชกรซื้อยาได้ในราคาลด 30–50% จากราคาขายปลีก^{[ 85 ]} ตาม โปรแกรมกำหนดราคายา 340Bของ HRSA ผู้ผลิตยาจะต้องให้ส่วนลดยาแก่บางองค์กร หากองค์กรเหล่านั้นมีคุณสมบัติตรงตามเกณฑ์การได้รับส่วนลด^{[ 86 ]}ปัญหาใหญ่ของโปรแกรม 340B หรือโปรแกรมที่คล้ายกันคือ ร้านขายยาและโรงพยาบาลสามารถเลือกที่จะเรียกเก็บเงินค่ายาที่ลดราคาในราคาเต็ม ซึ่งทำให้จุดประสงค์ของโปรแกรมในการควบคุมราคายาและรักษาความสามารถในการจ่ายสำหรับผู้ป่วยที่มีรายได้น้อยนั้นล้มเหลว^{[ 85 ]}

บริษัทยาสามารถกำหนดราคายาใหม่ โดยเฉพาะยาสำหรับโรคหายาก เช่น ยาที่ใช้รักษาโรคหายาก ซึ่งในสหรัฐอเมริกาหมายถึงโรคที่ส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยน้อยกว่า 200,000 ราย ในราคาที่บุคคลทั่วไปไม่สามารถจ่ายได้^{[ 87 ] [ 88 ] [ 89 ]}เนื่องจากบริษัทประกันภัยหรือรัฐบาลเป็นผู้จ่ายเงิน^{[ 90 ]} รัฐสภาได้ผ่านกฎหมายยาสำหรับโรคหายาก (Orphan Drug Act: ODA) ในปี 1983เพื่อจูงใจให้บริษัทยาวิจัยโรคหายาก เช่น โรคฮีโมฟีเลียเอที่เกิดขึ้นภายหลัง และกลิโอบลาสโตมา^{[ 91 ]}ก่อนการผ่านกฎหมาย ODA สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) ได้อนุมัติยาสำหรับโรคหายาก 34 รายการ หลังจากผ่านกฎหมาย ODA แล้ว FDA ได้อนุมัติยาสำหรับโรคหายากมากกว่า 500 รายการในทศวรรษต่อมา ซึ่งประสบความสำเร็จในการบรรลุเป้าหมายในการเพิ่มจำนวนยาสำหรับโรคหายากที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA ^{[ 92 ]} ยาสำหรับโรคหายากอาจมีราคาสูงถึง 400,000 ดอลลาร์สหรัฐต่อปี การผูกขาดยาสำหรับโรคหายากพิสูจน์แล้วว่าเป็นกลยุทธ์ที่ทำกำไรได้มากสำหรับบริษัทยา^{[ 93 ] [ 94 ]}โรคหายากมีผู้ป่วยน้อย จึงไม่จำเป็นต้องลงทุนด้านการตลาดมากนัก และผู้ป่วยมักไม่มีทางเลือกอื่น นอกจากนี้ ยาสำหรับโรคหายากส่วนใหญ่ (93%) ยังได้รับความคุ้มครองจากบริษัทประกันภัย^{[ 92 ]}แม้จะเผชิญกับคำวิจารณ์อย่างต่อเนื่อง ผู้บริหารบริษัทยาต่างปกป้องแนวปฏิบัตินี้โดยระบุว่า ต้นทุนที่สูงทำให้บริษัทสามารถผลิตยาสำหรับผู้ป่วยจำนวนน้อยมากที่ต้องการยา และผู้ป่วยส่วนใหญ่ที่มีความผิดปกติที่หายากมากมักไม่จำเป็นต้องได้รับการรักษาใดๆ เลย^{[ 95 ]}

การกำหนดเป้าหมายยาสำหรับโรคหายากอาจล้มเหลวได้ในบางครั้ง ตัวอย่างเช่นGlyberaเป็นยาฉีดราคา 1 ล้านดอลลาร์ที่ใช้รักษาภาวะขาดสารอาหารที่หายาก แต่ถูกถอนออกจากตลาดเนื่องจากความต้องการลดลง^{[ 96 ]}อย่างไรก็ตาม มีตัวอย่างมากมายที่แสดงให้เห็นว่าการกำหนดเป้าหมายยาสำหรับโรคหายากเป็นรูปแบบที่ทำกำไรได้มากสำหรับบริษัทเภสัชกรรม ตัวอย่างเช่นAlexion Pharmaceuticals , Inc. ได้วางจำหน่ายSolirisในปี 2550 โดยมีข้อบ่งชี้สำหรับความผิดปกติของเลือดที่หายาก การรักษาด้วย Soliris มีค่าใช้จ่ายประมาณ 410,000 ดอลลาร์ต่อปี และส่งผลให้มียอดขายรวม 2.8 พันล้านดอลลาร์ในปี 2559 แม้จะมีฐานผู้ป่วยเพียง 9,000 คนก็ตาม^{[ 97 ]}

การถกเถียงระดับชาติเกี่ยวกับต้นทุนยาตามใบสั่งแพทย์ที่เพิ่มสูงขึ้นดึงดูดความสนใจไปที่งานค้างจำนวนมากของใบสมัครยาสามัญที่สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ^{[ 98 ]}

โดยปกติแล้ว เมื่อมีการนำผลิตภัณฑ์ยาสามัญออกสู่ตลาดมากพอ ต้นทุนในการซื้อยาตามใบสั่งแพทย์จะลดลงทั้งสำหรับบริษัทประกันและผู้ป่วย^{[ 99 ] [ 100 ]}ยาสามัญได้รับการพิสูจน์แล้วว่าช่วยลดค่าใช้จ่ายด้านการดูแลสุขภาพได้หลายวิธี หนึ่งในนั้นคือการเพิ่มการแข่งขัน ซึ่งในกรณีส่วนใหญ่จะช่วยผลักดันให้ราคายาลดลง^{[ 101 ]}

บริษัทที่ต้องการผลิตยาสามัญต้องแสดงให้เห็นในใบสมัครต่อ FDA ว่าพวกเขารับประกันคุณภาพและความเท่าเทียมทางชีวภาพในเดือนกรกฎาคม 2559 ใบสมัครยาสามัญที่ค้างอยู่ของ FDA มีจำนวน 4,036 รายการ ในทางกลับกันองค์การยาแห่งยุโรป (EMA) ซึ่งเทียบเท่ากับ FDA ในยุโรป มีใบสมัครยาสามัญที่รอการอนุมัติเพียง 24 รายการเท่านั้น จำนวนนี้รวมถึงยาชีวภาพที่รอการอนุมัติด้วย จำนวนยาสามัญของ FDA ไม่รวมยาชีวภาพซึ่งเป็นยาที่ซับซ้อนกว่าในการตรวจสอบ ตามข้อมูลของ สมาคมเภสัชกรรมสามัญระยะเวลาเฉลี่ยที่ FDA ใช้ในการอนุมัติยาสามัญคือ 47 เดือน^{[ 102 ]}

การแก้ไขค่าธรรมเนียมผู้ใช้ยาสามัญปี 2012 (GDUFA) สร้างขึ้นบนพื้นฐานของพระราชบัญญัติค่าธรรมเนียมผู้ใช้ยาตามใบสั่งแพทย์ ปี 1992 โดยอนุญาตให้ FDA บังคับให้ผู้ผลิตยาสามัญจัดหาเงินทุนสำหรับการตรวจสอบโรงงานผลิตในต่างประเทศที่เพิ่มขึ้น ซึ่งเป็นการปรับสมดุลภาระการกำกับดูแลของผู้ผลิตในอเมริกา^{[ 103 ] [ 104 ]}มีการจ้างผู้ตรวจสอบของ FDA มากกว่า 1,000 คนโดยใช้เงินทุนนี้^{[ 105 ]}

ตามข้อมูลของ EMA EMA ร่วมกับคณะกรรมาธิการยุโรปซึ่งดูแลการอนุมัติเอกสารทางการตลาด อนุมัติยาสามัญและยาสามัญโดยใช้เวลาเฉลี่ยประมาณหนึ่งปี ในปีงบประมาณ 2557 FDA ยังไม่ได้อนุมัติคำขอประมาณ 1,500 รายการจนถึงสิ้นปี 2557 ^{[ 106 ]}ความล่าช้าในการตรวจสอบของ FDA (6-12 เดือนแม้แต่สำหรับการตรวจสอบแบบเร่งด่วน) ทำให้ตลาดไม่สามารถปรับตัวได้ทันท่วงที กล่าวคือ ทำให้ผู้ผลิตไม่สามารถเริ่มผลิตและนำเสนอผลิตภัณฑ์ได้เมื่อราคาสูงเกินไป ข้อเสนอแนะต่อไปนี้ได้รับการเสนอ: ให้ความสำคัญกับการตรวจสอบคำขอสำหรับยาที่จำเป็น กล่าวคือ เลื่อนลำดับการตรวจสอบขึ้นไป หาก FDA รู้สึกว่าไม่สามารถทำการประเมินทางเศรษฐกิจเกี่ยวกับการจัดลำดับความสำคัญนี้ได้ สำนักงานผู้ช่วยเลขาธิการฝ่ายวางแผนและประเมินผลของกระทรวงสาธารณสุขและบริการมนุษย์ (DHHS) สามารถดำเนินการได้ ประการที่สอง FDA สามารถอนุญาตให้มีการผสมยาเป็นการชั่วคราวได้ และประการที่สาม FDA สามารถ "อนุญาตชั่วคราวให้มีการนำเข้าผลิตภัณฑ์ยาที่ได้รับการตรวจสอบ/อนุมัติโดยหน่วยงานกำกับดูแลที่มีอำนาจนอกสหรัฐอเมริกา" ^{[ 79 ]}

ในการพิจารณาของวุฒิสภาในเดือนมกราคม 2016 ผู้อำนวย การศูนย์ประเมินและวิจัยยาของ FDA กล่าวว่าจำนวนใบสมัครยาสามัญที่เพิ่มขึ้นนั้น "ทำให้เจ้าหน้าที่ FDA ทำงานหนักเกินไปและสร้างความไม่แน่นอนและความล่าช้าให้กับอุตสาหกรรม" ^{[ 107 ] : 2}แต่ FDA ได้ดำเนินการลดจำนวนใบสมัครที่ค้างอยู่ได้เร็วกว่ากำหนดนับตั้งแต่นั้นมา^{[ 107 ] : 11}

บริษัทเภสัชกรรมอ้างว่าราคาที่พวกเขากำหนดสำหรับยาเป็นสิ่งจำเป็นเพื่อใช้เป็นทุนในการวิจัย ราคายาที่สูงบางครั้งอาจเป็นสิ่งจำเป็นเพื่อเป็นทุนสนับสนุนการวิจัยและพัฒนาด้านเภสัชกรรมที่มีความเสี่ยงและต้นทุนสูง^{[ 108 ]} 11% ของยาที่เข้าสู่การทดลองทางคลินิกประสบความสำเร็จและได้รับการอนุมัติให้จำหน่าย^{[ 109 ]}แม้ว่าต้นทุนการผลิตจะค่อนข้างต่ำ แต่ต้นทุนการพัฒนายาใหม่นั้นค่อนข้างสูง^{[ 110 ] : 422}ในปี 2011 “การทดลองทางคลินิกเพียงครั้งเดียวอาจมีค่าใช้จ่ายสูงถึง 100 ล้านดอลลาร์ และต้นทุนรวมของการผลิตและการทดสอบทางคลินิกสำหรับยาบางชนิดมีมูลค่าสูงถึง 1 พันล้านดอลลาร์” ^{[ 111 ]}มีการกล่าวว่าอุตสาหกรรมยาของสหรัฐฯ สามารถคิดค้นยาที่ไม่ทำกำไรในประเทศที่มีราคายาต่ำกว่าได้ เนื่องจากราคายาที่สูงในสหรัฐอเมริกา^{[ 110 ]}

นักวิจารณ์ของบริษัทยาชี้ให้เห็นว่ามีเพียงส่วนน้อยของค่าใช้จ่ายของบริษัทยาเท่านั้นที่ใช้สำหรับการวิจัยและพัฒนา โดยเงินส่วนใหญ่ถูกใช้ไปในด้านการตลาดและการบริหาร^{[ 112 ]}

บริษัทเภสัชกรรมของยุโรปมีศักยภาพในการสร้างนวัตกรรมได้เทียบเท่ากับบริษัทเภสัชกรรมของสหรัฐฯ แม้ว่าจะมีการควบคุมราคาอยู่ก็ตาม นอกจากนี้ บางประเทศ เช่น สหราชอาณาจักรและเยอรมนี ยังสนับสนุนการทบทวนประสิทธิผลเชิงเปรียบเทียบโดยการวิเคราะห์ต้นทุนและผลประโยชน์ของยาคู่แข่งจะช่วยกำหนดว่ายาใดมีประสิทธิภาพดีที่สุด^{[ 113 ]}

Charles L. Hooper และDavid R. Hendersonเขียนไว้ในสิ่งพิมพ์ของสถาบัน Cato ในปี 2016 ว่าการกำหนดราคาของบริษัทยาสัมพันธ์กับรายได้ต่อหัวของประเทศต่าง ๆ และพวกเขาแสดงความคิดเห็นว่าในบางกรณีรัฐบาลต่างประเทศต่อรองอย่างหนักจนถึงจุดที่พวกเขาไม่สนับสนุนค่าใช้จ่ายด้านการวิจัยและพัฒนา ทำให้ "ชาวอเมริกันต้องอุดหนุนค่าใช้จ่ายด้านการวิจัยและพัฒนา" ^{[ 114 ]} Jeanne Whalen เขียนใน Wall Street Journal ในปี 2015 ว่า "ผลที่ตามมาคือชาวอเมริกันเป็นผู้ให้ทุนสนับสนุนรายได้ส่วนใหญ่ของอุตสาหกรรมยาทั่วโลก และความพยายามในการค้นหายาใหม่ ๆ" และตลาดสหรัฐฯ "รับผิดชอบต่อผลกำไรส่วนใหญ่ของบริษัทยาขนาดใหญ่ส่วนใหญ่" ^{[ 115 ]}

คาดว่าตัวกลางจะดูดซับรายได้ประมาณ 41% ในธุรกรรมอุตสาหกรรมยา^{[ 116 ]}

ด้วยต้นทุนยาที่เพิ่มสูงขึ้น ความสามารถในการจ่ายจึงกลายเป็นหนึ่งในเหตุผลสำคัญที่ทำให้ผู้คนในสหรัฐอเมริกาไม่ใช้ยาตามใบสั่งแพทย์อย่างถูกต้อง (เช่น การแบ่งเม็ดยาออกเป็นครึ่งเม็ดเพื่อยืดอายุการใช้งานของยา หรือเลือกใช้ยาที่ซื้อได้เองโดยไม่ต้องมีใบสั่งแพทย์แทน) ^{[ 122 ]}อย่างไรก็ตาม มีโปรแกรมและกลยุทธ์ต่างๆ ที่ช่วยลดค่าใช้จ่ายยาตามใบสั่งแพทย์ได้^{[ 123 ]}โปรแกรมต่างๆ เช่นGoodRxและRxSaverช่วยให้ผู้บริโภคสามารถจัดการกับค่าใช้จ่ายยาตามใบสั่งแพทย์เพื่อให้ได้ยาในราคาที่เหมาะสม^{[ 124 ]}

ผู้ป่วยสามารถรับคูปองทางออนไลน์หรือที่คลินิกแพทย์ และใช้คูปองเหล่านั้นเพื่อลดค่าใช้จ่ายร่วมจ่ายสำหรับยาตามใบสั่งแพทย์ สำหรับยาเฉพาะทางบางชนิด (ยาฉีดส่วนใหญ่และยาชีวภาพ) พบว่าคูปองยาช่วยให้ผู้ป่วยประหยัดเงินได้มากถึง 6 ดอลลาร์จากทุกๆ 10 ดอลลาร์ที่พวกเขาต้องจ่ายเอง^{[ 125 ]}จากการศึกษาในปี 2017 พบว่าสำหรับ ยา กลุ่มสแตตินผู้ใช้คูปองมีอัตราการใช้ยาที่สูงกว่าและอัตราการหยุดใช้ยาที่ต่ำกว่าผู้ที่ไม่ใช้คูปอง^{[ 126 ]}

ราคาแตกต่างกันไปในแต่ละร้านขายยา เนื่องจากราคาที่ระบุไว้จะเป็นตัวกำหนดว่าบริษัทประกันจะต้องจ่ายค่ายาเท่าใด แม้ว่าวิธีการนี้จะได้รับการยกย่องว่าช่วยลดค่าใช้จ่ายส่วนตัวของผู้ป่วย และส่งผลให้ลดการไม่ปฏิบัติตามคำแนะนำทางการแพทย์เนื่องจากค่าใช้จ่ายที่ สูงขึ้น ^{[ 127 ]}แต่บางคนก็โต้แย้งว่าคูปองเป็นเพียงแรงจูงใจให้ผู้ป่วยเริ่มใช้ยาแบรนด์เนมที่มีราคาแพง ซึ่งท้ายที่สุดแล้วจะนำไปสู่เบี้ยประกันที่แพงขึ้นและหักล้างผลการประหยัดค่าใช้จ่ายก่อนหน้านี้ของคูปอง^{[ 128 ]}

จากรายงานผู้บริโภคปี 2017 พบว่า การเปรียบเทียบราคาของร้านขายยาปลีกต่างๆ เพื่อให้ได้ข้อเสนอที่ดีที่สุดนั้นเป็นสิ่งสำคัญ^{[ 129 ]}เคล็ดลับอื่นๆ ได้แก่ การขอใบสั่งยา 90 วันเมื่อเป็นไปได้ การสอบถามราคาที่ต่ำที่สุดเมื่อตัดสินใจจ่ายค่ายา การขอยาสามัญ (ดูรายละเอียดเพิ่มเติมเกี่ยวกับยาสามัญและยาแบรนด์เนมได้ในหัวข้อ "ยาสามัญเทียบกับยาแบรนด์เนม") การเปรียบเทียบแผนประกัน และการปรึกษาแพทย์เกี่ยวกับค่าใช้จ่ายเพื่อหาทางเลือกที่ถูกกว่า^{[ 130 ] [ 129 ]}

แม้ว่ายาที่มีตราสินค้าจะมีสัดส่วนน้อยเมื่อเทียบกับปริมาณยาทั้งหมดที่สั่งจ่ายในสหรัฐอเมริกา แต่ก็เป็นสาเหตุหลักของค่าใช้จ่ายด้านยา^{[ 131 ]}ยาสามัญคือยาที่มีโครงสร้างทางเคมีเทียบเท่าและมีราคาถูกกว่ายาที่มีตราสินค้า ยาสามัญจะต้องมีขนาดยา ความเข้มข้น และส่วนประกอบสำคัญเหมือนกับยาที่มีตราสินค้า ดังนั้นจึงมีความเสี่ยงและผลประโยชน์เหมือนกัน เพื่อให้มั่นใจว่าเป็นไปตามข้อกำหนด โครงการยาสามัญของ FDA จึงดำเนินการตรวจสอบอย่างเข้มงวด (มีการตรวจสอบโรงงานผลิต 3,500 แห่งต่อปี) ^{[ 132 ]}ยาสามัญจะสามารถจำหน่ายได้หลังจากสิทธิบัตรของยาที่มีตราสินค้าหมดอายุลงเท่านั้น^{[ 132 ]}เนื่องจากระยะเวลาการผูกขาดที่บังคับใช้สำหรับยาที่มีตราสินค้าหลายชนิด (ซึ่งเป็นช่วงเวลาที่ยาสามัญไม่สามารถจำหน่ายได้) จึงคาดว่าจะเกิดความล่าช้าในการนำยาสามัญออกสู่ตลาด ต้นทุนการวิจัยเบื้องต้นที่สูงของผลิตภัณฑ์ที่มีตราสินค้าเพื่อให้มั่นใจในความปลอดภัยและประสิทธิภาพเป็นสาเหตุหลักของความแตกต่างอย่างมากในราคาระหว่างยาทั้งสองกลุ่ม^{[ 133 ]}ยาที่มีตราสินค้าอาจมีงบประมาณด้านการตลาดที่เท่ากับหรือมากกว่าต้นทุนการวิจัยและพัฒนา^{[ 131 ]}ผู้ผลิตยาสามัญกำหนดราคาโดยอิงจากราคาขายของยาที่มีตราสินค้า หากมีบริษัทผลิตยาสามัญหลายแห่งผลิตยาชนิดเดียวกัน ราคามักจะถูกกดดันให้ลดลงไปสู่ต้นทุนการผลิต หากมีผู้ผลิตยาสามัญเพียงไม่กี่รายที่ผลิตผลิตภัณฑ์นั้น ราคาจะยังคงใกล้เคียงกับยาที่มีตราสินค้า ในบางกรณีการกำหนดราคาเกิดขึ้นระหว่างบริษัทผลิตยาสามัญ แทนที่จะพยายามเอาชนะคู่แข่งด้วยการลดราคา บริษัทเหล่านั้นตกลงที่จะรักษาราคาที่ใกล้เคียงกัน^{[ 131 ]}

มีความพยายามที่จะพิจารณาว่าคุณค่าของยาคุ้มค่ากับราคาหรือไม่ มาตรการดังกล่าวรวมถึงการวิเคราะห์การลดต้นทุน การวิเคราะห์ผลประโยชน์ด้านต้นทุน การวิเคราะห์ประสิทธิผลด้านต้นทุน และการวิเคราะห์อรรถประโยชน์ด้านต้นทุน^{[ 134 ]} มาตรการ เหล่านี้จะพิจารณาต้นทุนทั้งหมด รวมถึงการพักรักษาตัวในโรงพยาบาล การให้ยาซ้ำ ฯลฯ และเมื่อเปรียบเทียบกับการรักษาที่คล้ายคลึงกัน จะพิจารณาว่ายาจะช่วยลดต้นทุนได้จริงหรือไม่ และมีประสิทธิภาพในการรักษาผู้ป่วยมากกว่าหรือไม่ การวิเคราะห์ต้นทุนเหล่านี้สามารถคำนวณได้จากมุมมองของโรงพยาบาล ระบบการดูแลสุขภาพ รัฐบาล และผู้ป่วย ดังนั้นสิ่งที่เหมาะสมที่สุดสำหรับฝ่ายหนึ่งอาจไม่ใช่สิ่งที่ดีที่สุดสำหรับอีกฝ่ายหนึ่งในแง่ของต้นทุน ทำให้คุณค่าของยาในแง่ของราคาบางครั้งเป็นสิ่งที่วัดได้ยาก

ปีชีวิตที่ปรับคุณภาพแล้ว (QALY) เป็นมาตรวัดความคุ้มค่าที่กำหนดคุณค่าของยาในแง่ของคุณภาพชีวิตที่ได้รับหลังจากรับประทานยาตามใบสั่งแพทย์ มากกว่าจำนวนปีที่ยาช่วยยืดอายุของผู้ป่วย^{[ 134 ]}อย่างไรก็ตาม QALY เป็นเรื่องส่วนตัวของผู้ป่วยแต่ละรายและก่อให้เกิดปัญหาทางศีลธรรม เช่น การผ่าตัดช่วยชีวิตสำหรับผู้สูงอายุหรือผู้ที่มีภาวะแทรกซ้อนอื่นๆ นั้นคุ้มค่าหรือไม่ ความเป็นอัตวิสัยของ QALY ปรากฏชัดในแต่ละกรณี เนื่องจากคำนึงถึงทั้งคุณภาพและปริมาณของชีวิตที่แต่ละบุคคลดำเนินไป โดยคุณภาพชีวิตเป็นปัจจัยอัตวิสัยหลัก QALY ไม่ได้สะท้อนถึงความชอบส่วนบุคคลของบุคคลในสถานการณ์ทางคลินิกเฉพาะอย่างสมบูรณ์ เนื่องจากมุมมองตามคุณค่าของชีวิตเป็นเรื่องส่วนตัวโดยสิ้นเชิง^{[ 135 ]}

ในด้านมะเร็งวิทยาสมาคมมะเร็งวิทยาคลินิกแห่งอเมริกาและสมาคมมะเร็งวิทยาการแพทย์แห่งยุโรปต่างพัฒนาเครื่องมือเฉพาะในปี 2015 เพื่อประเมินคุณค่าของยาใหม่^{[ 136 ] [ 137 ] [ 138 ]}เพื่อหารือเกี่ยวกับอัตราส่วนราคาต่อคุณค่าของยาต้านมะเร็งระหว่างแพทย์และผู้ป่วย รวมถึงในระดับสังคม^{[ 137 ] [ 139 ]}การทบทวนยาต้านมะเร็งที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA ระหว่างปี 2000 ถึง 2015 ในปี 2017 พบว่าไม่มีความสัมพันธ์ระหว่างราคาและคุณค่าของยาตามที่วัดโดยมาตราส่วนของ ASCO และ ESMO ^{[ 140 ]}

ความพยายามที่เกี่ยวข้องในการลดราคามุ่งเน้นไปที่การลดชั้นการชำระเงิน (โดยเฉพาะอำนาจของผู้จัดการผลประโยชน์ด้านเภสัชกรรม) ^{[ 141 ]}และรูปแบบการดำเนินงานทางเลือกภายในร้านขายยา แนวทางหนึ่งดังกล่าวคือรูปแบบร้านขายยาสมาชิก ซึ่งเปลี่ยนแรงจูงใจทางการเงินจากปริมาณใบสั่งยาไปสู่ผลลัพธ์ของผู้ป่วย^{[ 142 ] [ 143 ]}

รูปแบบนี้โดยทั่วไปจะหลีกเลี่ยงผู้จัดการผลประโยชน์ด้านยา (PBMs) โดยการสร้างความร่วมมือโดยตรงระหว่างร้านขายยาและกลุ่มนายจ้างหรือผู้ป่วย คุณลักษณะสำคัญมักประกอบด้วย:

• ความโปร่งใสของราคา : ยาจะถูกขายในราคาต้นทุนการได้มาจริง (AAC) ซึ่งช่วยขจัดส่วนต่างราคายาที่พบได้ทั่วไปในร้านขายยาที่เน้นปริมาณ^{[ 142 ] [ 143 ]}
• รายได้ตามมูลค่าหรือค่าธรรมเนียม : รายได้ของร้านขายยาเกิดจากค่าธรรมเนียมสมาชิกคงที่ที่จ่ายโดยนายจ้างหรือผู้ป่วย ในกรณีที่มีความสัมพันธ์กับนายจ้างหรือแผนประกัน รายได้อาจเสริมด้วยโบนัสการประหยัดร่วมกันที่ได้รับจากการลดค่าใช้จ่ายโดยรวมของร้านขายยา^{[ 142 ] [ 143 ]}
• การดำเนินงานแบบลีน : ประสิทธิภาพในการดำเนินงานบรรลุได้ด้วยวิธีการต่างๆ เช่น การประสานงานกลุ่ม ซึ่งยาสำหรับผู้ป่วยเรื้อรังในกลุ่มสมาชิกจะถูกจัดเป็นชุดและเติมใหม่ตามกำหนดเวลาเดียวกัน ทำให้เภสัชกรสามารถให้บริการทางคลินิกได้ดียิ่งขึ้น เช่น การจัดการการบำบัดด้วยยา^{[ 142 ] [ 143 ]}

การศึกษานำร่องในปี 2022 แสดงให้เห็นว่าแบบจำลองนี้ส่งผลให้เกิดผลลัพธ์ทางการเงินที่สำคัญสำหรับนายจ้างที่ประกันตนเอง ซึ่งรวมถึงการลดค่าใช้จ่ายด้านยาลง 35% และการปฏิบัติตามคำแนะนำการใช้ยาที่เพิ่มขึ้นสำหรับโรคเรื้อรัง เช่น โรคเบาหวานและภาวะไขมันในเลือดสูงในกลุ่มผู้ป่วยที่ลงทะเบียน^{[ 142 ]}

องค์การอาหารและยา (FDA) มี "กระบวนการตรวจสอบลำดับความสำคัญ" สำหรับยาที่แข่งขันกับยาอื่นที่มีราคาสูงกว่าราคาตามมูลค่า รัฐสภายังสามารถมอบอำนาจให้ FDA เปลี่ยนแปลงระยะเวลาการผูกขาดสำหรับยาใหม่ได้^{[ 6 ]} FDA ยังสามารถอนุญาตให้นำเข้ายาที่ได้รับการอนุมัติให้จำหน่ายนอกสหรัฐอเมริกาเป็นการชั่วคราวได้^{[ 79 ]}

ในเดือนธันวาคม พ.ศ. 2558 DHHS ได้จัดการประชุมสาธารณะ และทั้งสองสภาของรัฐสภาได้มีการพิจารณาเกี่ยวกับยาที่หมดสิทธิบัตรซึ่งมีการแข่งขันจำกัดหรือไม่แข่งขันเลย^{[ 144 ]}

ในปี 2017 ผู้นำพรรคเดโมแครตประกาศแผนการบังคับใช้ข้อจำกัดเกี่ยวกับจำนวนเงินที่บริษัทยาสามารถขึ้นราคายาได้ ภายใต้แผนดังกล่าว ยาที่มี "การขึ้นราคาอย่างมีนัยสำคัญ" จะต้องชี้แจงเหตุผลการขึ้นราคาต่อ HHS อย่างน้อย 30 วันก่อนที่จะขึ้นราคา แม้ว่า การขึ้นราคา Daraprim ของ Turing Pharmaceuticals ถึง 5000% ในชั่วข้ามคืนจะตรงตามคำจำกัดความของ "การขึ้นราคาอย่างมีนัยสำคัญ" ตามข้อเสนอ แต่การขึ้นราคา EpiPen ที่เป็นที่รู้จักกันดีของ Mylan จะต่ำกว่าเกณฑ์ในข้อกำหนดการบังคับใช้ของแผน^{[ 145 ] [ 146 ]}

เมื่อวันที่ 9 ตุลาคม 2560 ผู้ว่าการรัฐ แคลิฟอร์เนีย Jerry Brownได้ผ่านร่างกฎหมายวุฒิสภาฉบับที่ 17 ซึ่งเน้นเรื่องความโปร่งใสเกี่ยวกับบริษัทยา บริษัทยาต้องแจ้งล่วงหน้าเกี่ยวกับการขึ้นราคายาตามใบสั่งแพทย์ ผู้ผลิตยาต้องแจ้งผู้ซื้อของรัฐ เช่นCalPERS , Medi-Cal เป็นต้น 90 วันก่อนวันที่กำหนดให้มีผลบังคับใช้ แผนประกันสุขภาพและบริษัทประกันภัยต้องรายงานข้อมูลต่อไปนี้เป็นประจำทุกปีสำหรับยาที่ครอบคลุมทั้งหมด (จำแนกตามยาสามัญ ยาชื่อการค้า และยาเฉพาะทาง): ^{[ 146 ] [ 147 ]}

• ยา 25 ชนิดที่ถูกสั่งจ่ายมากที่สุด
• ยาที่มีราคาแพงที่สุด 25 ชนิด
• ยา 25 ชนิดที่มียอดการใช้จ่ายประจำปีเพิ่มขึ้นสูงสุดเมื่อเทียบกับปีก่อนหน้า^{[ 146 ]}

ข้อมูลนี้จัดทำขึ้นเพื่อช่วยให้ประชาชนและผู้กำหนดนโยบายได้เห็นและเข้าใจแนวโน้มการใช้จ่ายด้านยา

ในแคนาดาคณะกรรมการตรวจสอบราคายาที่ได้รับสิทธิบัตร (PMPRB) กำหนดราคาสูงสุดสำหรับยาทุกชนิด ในปี 1987 ร่างกฎหมาย C-22 ได้กำหนดระยะเวลาคุ้มครองสิทธิบัตรที่ยาวนานขึ้นก่อนการอนุญาตให้ใช้สิทธิ ซึ่งจะทำให้ยาสามัญสามารถเข้าสู่ตลาดได้ นอกจากนี้ยังได้จัดตั้ง PMPRB ซึ่งเป็นหน่วยงานกึ่งตุลาการอิสระ โดยมีวัตถุประสงค์เพื่อกำหนดแนวทางการตรวจสอบราคายาแต่ละชนิด ดำเนินการสอบสวนข้อกล่าวหาเรื่องการตั้งราคาสูงเกินไป และเจรจาข้อตกลงการปฏิบัติตามโดยสมัครใจ ความพยายามเหล่านี้มีขึ้นเพื่อให้แน่ใจว่าราคาของผู้ผลิตอยู่ในระดับที่เหมาะสมและไม่สูงเกินไป คำว่า "สูงเกินไป" จะถูกตีความตามเกณฑ์ต่อไปนี้: ^{[ 148 ]}

1. ราคายาที่ได้รับสิทธิบัตรอยู่แล้วนั้น จะต้องไม่เพิ่มขึ้นเกินกว่าดัชนีราคาผู้บริโภค (CPI)
2. โดยทั่วไปแล้ว ราคายาใหม่จะถูกจำกัดไว้ เพื่อให้ค่าใช้จ่ายในการรักษาด้วยยาใหม่นั้นอยู่ในช่วงเดียวกับค่าใช้จ่ายในการรักษาด้วยยาที่มีอยู่แล้วในกลุ่มการรักษาเดียวกัน
3. ราคายาที่คิดค้นขึ้นใหม่นั้นถูกจำกัดไว้ที่ราคาเฉลี่ยในประเทศฝรั่งเศส เยอรมนี อิตาลี สวีเดน สวิตเซอร์แลนด์ สหราชอาณาจักร และสหรัฐอเมริกา นอกจากนี้ ยาที่ได้รับการจดสิทธิบัตรแล้วจะต้องมีราคาไม่เกินราคาสูงสุดในกลุ่มประเทศเหล่านี้

ระดับการใช้จ่ายยาที่ต่ำในแคนาดาไม่ได้เกิดจากกิจกรรมการกำกับดูแลของรัฐบาลเพียงอย่างเดียว แต่ยังเกิดจากการดำเนินการของแผนประกันภัยระดับจังหวัดและเอกชนด้วย แผนเหล่านี้ป้องกันภาวะเงินเฟ้อผ่านการจัดการรายการยา การตรวจสอบทางคลินิกอิสระของผลิตภัณฑ์ใหม่ การกำหนดราคาตามรายการอ้างอิง LCA และโปรแกรมการใช้งานแบบจำกัด^{[ 149 ]} ในการตรวจสอบรายการยา โปรแกรมยาจะตรวจสอบข้อได้เปรียบในการรักษาของผลิตภัณฑ์หนึ่งเมื่อเทียบกับรายการยาที่มีอยู่ และจะเพิ่มยาใหม่ก็ต่อเมื่อต้นทุนของโปรแกรมไม่เปลี่ยนแปลง การกำหนดราคาตามรายการอ้างอิงหมายถึงการมี "ผลิตภัณฑ์อ้างอิง" สำหรับแต่ละหมวดหมู่ซึ่งเป็นราคาพื้นฐาน และใช้คณะผู้เชี่ยวชาญอิสระที่ประกอบด้วยเภสัชกรและแพทย์จากมหาวิทยาลัยบริติชโคลัมเบียเพื่อประเมินความแตกต่างในการรักษาของยาต่างๆ LCA หรือโปรแกรมทางเลือกต้นทุนต่ำจะกำหนดราคาของยาสามัญสำหรับการชำระเงินโดยไม่คำนึงว่าใช้ยาแบรนด์หรือยาสามัญ โปรแกรมการใช้ยาแบบจำกัดกำหนดให้ต้องขออนุมัติล่วงหน้าสำหรับยาบางชนิด และจำกัดการชดเชยค่าใช้จ่ายตามเหตุผลที่ได้รับการอนุมัติจากการขออนุมัติล่วงหน้า (เช่น ผู้ป่วยที่ใช้ยาตัวอื่นมาก่อนแล้วแต่ไม่หายในข้อบ่งชี้เดียวกัน)

รัฐบาลกำลังจัดซื้อยาในลักษณะเดียวกับที่สหรัฐอเมริกาจัดซื้อยาสำหรับบุคลากรทางการทหาร แต่ในวงกว้างกว่ามาก^{[ 113 ] : 280}

Gail Wilensky อดีตผู้อำนวยการ Medicare และ Medicaid กล่าวว่า เนื่องจากรัฐบาลของประเทศอื่นๆ ส่วนใหญ่กำหนดราคายา แต่สหรัฐอเมริกาไม่ได้กำหนดราคา ทำให้สหรัฐอเมริกากำลังให้เงินอุดหนุนการพัฒนายาแก่ประเทศอื่นๆ อย่างมีประสิทธิภาพ เธอเชื่อว่าหากสหรัฐอเมริกาเริ่มกำหนดราคายาเอง จะส่งผลกระทบต่อการพัฒนายาใหม่มากกว่าปกติ เธอคาดการณ์ว่า หากตั้งราคายาต่ำเกินไป ผลที่ตามมาคือจะมีวิธีการรักษาใหม่ๆ ออกสู่ตลาดน้อยลงในอีกประมาณหนึ่งทศวรรษ (เนื่องจากวงจรการพัฒนายาที่ยาวนาน) ^{[ 150 ]} David Mitchell จากกลุ่มสนับสนุนPatients for Affordable Drugsโต้แย้งว่า ในกรณีที่กำไรของบริษัทยาเวชภัณฑ์ลดลงการวิจัยที่ได้รับทุนจากรัฐบาลอาจเป็นช่องทางต่อเนื่องสำหรับการพัฒนาวิธีการรักษาใหม่ๆ^{[ 150 ]}

ผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพสามารถช่วยลดราคายาได้โดยการช่วยให้ผู้ป่วยเข้าใจรายการยา การสั่งจ่ายยาที่อยู่ในรายการยา และการมีส่วนร่วมในการพัฒนารายการยาผ่าน คณะ กรรมการเภสัชกรรมและการบำบัดรักษาประสิทธิภาพของระบบรายการยามีความสัมพันธ์โดยตรงกับการให้ความรู้แก่แพทย์ เภสัชกร และผู้ป่วยในการทำความเข้าใจเหตุผลของการจัดทำรายการยา การให้ความรู้นี้รวมถึงเอกสารข้อมูลยาเพื่อให้เป็นแหล่งข้อมูลที่เพียงพอสำหรับแพทย์ในการตัดสินใจสั่งจ่ายยาทางคลินิก การให้ความรู้แก่เภสัชกรเกี่ยวกับการเปลี่ยนแปลงใดๆ ในรายการยา และการให้ความรู้แก่ผู้ป่วยภายในระบบการดูแลจัดการ^{[ 151 ]}

ควรจัดทำรายการยาให้ผู้ป่วยเข้าถึงได้ง่าย เช่น เว็บไซต์Medicare Planfinderซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของแผน Medicare Part D

ผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพสามารถเปลี่ยนยาที่จ่ายเป็นเวลาสามเดือนเป็นยาที่จ่ายเป็นเวลาหนึ่งเดือนได้ ในการศึกษาหนึ่งพบว่า การใช้ยาที่จ่ายเป็นเวลาสามเดือนส่งผลให้ค่าใช้จ่ายที่ผู้ป่วยต้องจ่ายเองลดลง 29% และค่าใช้จ่ายรวมในการสั่งยาลดลง 18% ^{[ 152 ]}

การสั่งจ่ายยาแบบผสมผสานแทนยาแยกสองชนิดอาจช่วยลดค่าใช้จ่ายร่วมรายเดือนได้เช่นกัน^{[ 153 ]}

เนื่องจาก FDA ไม่มีข้อบังคับสำหรับบริษัทผลิตยาในการจัดหาหลักฐานว่ายาใหม่มีข้อได้เปรียบในการรักษาเหนือกว่ายาเก่า แพทย์จำนวนมากจึงมีแนวโน้มที่จะสั่งยาที่ตนเองคุ้นเคยมากที่สุด บ่อยครั้งที่การสั่งยาเหล่านี้ได้รับอิทธิพลจากการตลาดของผู้ผลิตยาต่อคลินิกส่วนตัวหรือโรงพยาบาล^{[ 154 ]}ควรมีการนำโปรแกรมตรวจสอบการสั่งยามาใช้เพื่อช่วยให้แพทย์ตัดสินใจสั่งยาได้อย่างคุ้มค่าและอิงตามหลักฐาน และควรมีการกำหนดโปรโตคอลพื้นฐาน สิ่งนี้มีความสำคัญเพื่อให้แน่ใจว่าได้เลือกยาที่มีประสิทธิภาพทางคลินิกมากที่สุด และหากเลือกยาที่มีราคาแพงกว่า จะต้องมีการประเมินความเท่าเทียมกันในการรักษาที่เหมาะสมโดยมีงานวิจัยสนับสนุนการตัดสินใจนี้ อย่างไรก็ตาม บางองค์กรเชื่อว่าหากรัฐบาลกลางแก้ไขกฎหมายการนำเข้าซ้ำ FDA สามารถทำการประเมินอย่างครอบคลุมเกี่ยวกับมาตรฐานการผลิตในประเทศอื่น ๆ และอนุญาตให้นำเข้ายาที่ตรงตามหรือเกินกว่ามาตรฐานความปลอดภัยของสหรัฐอเมริกาสำหรับการผลิตยาได้^{[ 155 ]}

การนำเข้ายาตามใบสั่งแพทย์ราคาถูกจากต่างประเทศเป็นรายบุคคล – ซึ่งกระทำโดยผู้บริโภคชาวสหรัฐฯ ร้อยละ 2 ในปี 2554 และ 2555 – อาจไม่ใช่ทางออกที่มีประสิทธิภาพสำหรับสาธารณสุข^{[ 156 ]}อย่างไรก็ตาม หากรัฐบาลกลางแก้ไขกฎหมายการนำเข้าซ้ำ สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) สามารถทำการประเมินมาตรฐานการผลิตในประเทศอื่น ๆ อย่างครอบคลุม และอนุญาตให้นำเข้ายาที่ตรงตามหรือเกินกว่ามาตรฐานความปลอดภัยของสหรัฐฯ สำหรับการผลิตยาได้

HR3 ^{[ 157 ]}กฎหมาย Elijah E. Cummings Lower Drug Costs Now Actเป็นร่างกฎหมายที่ได้รับการอนุมัติจากสภาผู้แทนราษฎรในปี 2019 ซึ่งจะอนุญาตให้รัฐมนตรีว่าการกระทรวงสาธารณสุขและบริการมนุษย์ (HSS) เจรจากับบริษัทยาสำหรับยาที่มีราคาแพงที่สุดบางชนิดที่ครอบคลุมโดยMedicare Part Dการเจรจานี้จะแสดงออกมาในรูปแบบของการกำหนดเพดานราคา เพื่อให้แน่ใจว่า Medicare Part D จะจ่ายไม่เกินราคาที่เจรจาต่อรองสำหรับยาที่มีราคาแพง^{[ 158 ]}ข้อเสนอนี้ได้รับการสนับสนุนจากประธานาธิบดีไบเดนระหว่างการหาเสียงของเขา^{[ 159 ]} ข้อเสนอ Medicare for All ของ เบอร์นี แซนเดอร์สในปี 2019 ได้ขยายข้อเสนอร่างกฎหมายนี้โดยกำหนดให้มีระบบการดูแลสุขภาพแบบสากลแทนที่จะเป็นประกันเอกชน^{[ 160 ]}ด้วยระบบการดูแลสุขภาพแบบสากลนี้ รูปแบบการเจรจาจาก HR3 จะใช้กับทุกคนภายใต้Medicare for Allแทนที่จะเป็นเพียงผู้รับ Medicare ในปัจจุบัน

การควบคุมราคาในอุตสาหกรรมยามีหลักฐานเชิงประจักษ์บางส่วนที่สนับสนุนนโยบายนี้สำนักงานบริหารการค้าระหว่างประเทศรายงานว่า ราคายาของบริษัท OECD ที่ควบคุมราคานั้นต่ำกว่าของสหรัฐอเมริกาตั้งแต่ 18 ถึง 67 เปอร์เซ็นต์ ขึ้นอยู่กับชนิดของยา^{[ 161 ]}

มีหลายเหตุผลที่ผู้เชี่ยวชาญบางคนเชื่อว่าการควบคุมราคาในอุตสาหกรรมยามีข้อเสียร้ายแรงสำนักงานวิจัยเศรษฐกิจแห่งชาติได้ทำการศึกษาในปี 2557 ซึ่งพบว่ากฎระเบียบด้านราคาส่งผลให้การเปิดตัวยาใหม่ล่าช้าอย่างมาก^{[ 162 ]}ยิ่งไปกว่านั้น การศึกษาของดร. เดวิด สจ๊วต พบว่าอายุขัย 260 ปีจะสูญเสียไปต่อชั่วโมงของการล่าช้าในการอนุมัติยา^{[ 163 ]}ข้อเสนอของแซนเดอร์สอาจบรรเทาความล่าช้าได้ด้วยการรวมส่วนที่ระบุว่าไม่สามารถเจรจาได้ หากการเจรจาไม่สามารถสรุปได้ HSS อาจกำหนดราคายาได้ไม่เกินหนึ่งในสามราคาที่แตกต่างกัน ราคาเหล่านี้ได้แก่ ราคาที่รัฐมนตรีว่าการกระทรวงกิจการทหารผ่านศึกจ่าย ราคายาภายใต้มาตรา 8126 ของหัวข้อ 38 ประมวลกฎหมายสหรัฐอเมริกา และราคาที่จ่ายภายใต้มาตราหนึ่งของประกันสังคม