ยาอาจถูกจัดประเภทตามหน้าที่ในการรักษาโรค กล่าวคือ บทบาทในการรักษาหรือป้องกันโรค ตารางต่อไปนี้สรุปหมวดหมู่ยาที่ใช้กันทั่วไปตามการใช้งานหลัก:

^{[ 10 ] [ 11 ]}

ยาอาจแบ่งประเภทได้ตามวิธีการใช้ยา วิธีการใช้ยาอาจส่งผลต่อความเร็วและประสิทธิภาพของการรักษา ด้านล่างนี้คือสรุปวิธีการใช้ยาที่พบได้ทั่วไป:

^{[ 12 ]}

ในสหราชอาณาจักร โครงการควบคุมราคายา (Pharmaceutical Price Regulation Scheme) มีจุดประสงค์เพื่อให้มั่นใจว่าระบบบริการสุขภาพแห่งชาติ (National Health Service ) สามารถซื้อยาได้ในราคาที่เหมาะสม โดยมีการเจรจาระหว่างกระทรวงสาธารณสุข ซึ่งดำเนินการภายใต้อำนาจของรัฐบาลไอร์แลนด์เหนือและรัฐบาลสหราชอาณาจักร และตัวแทนของแบรนด์อุตสาหกรรมยา ซึ่งก็คือสมาคมอุตสาหกรรมยาแห่งสหราชอาณาจักร (Association of the British Pharmaceutical Industryหรือ ABPI) สำหรับปี 2017 เปอร์เซ็นต์การชำระเงินที่กำหนดโดย PPRS จะอยู่ที่ 4.75% ^{[ 19 ]}

ในแคนาดา คณะกรรมการตรวจสอบราคายาที่ได้รับสิทธิบัตรจะตรวจสอบราคายาและพิจารณาว่าราคาสูงเกินไปหรือไม่ ในกรณีเช่นนี้ ผู้ผลิตยาจะต้องส่งราคาที่เสนอไปยังหน่วยงานกำกับดูแลที่เกี่ยวข้อง นอกจากนี้ “การทดสอบเปรียบเทียบกลุ่มการรักษาในระดับนานาชาติมีหน้าที่ในการเปรียบเทียบราคาซื้อขายเฉลี่ยระดับชาติของผลิตภัณฑ์ยาที่ได้รับสิทธิบัตรที่อยู่ระหว่างการตรวจสอบ” ^{[ 20 ]}ประเทศต่างๆ ที่นำมาเปรียบเทียบราคามีดังต่อไปนี้: ฝรั่งเศส เยอรมนี อิตาลี สวีเดน สวิตเซอร์แลนด์ สหราชอาณาจักร และสหรัฐอเมริกา^{[ 20 ]}

ในประเทศบราซิล ราคาจะถูกควบคุมโดยกฎหมายภายใต้ชื่อMedicamento Genérico ( ยาสามัญ ) ตั้งแต่ปี พ.ศ. 2542 ^{[ 21 ]}

ในประเทศอินเดีย ราคายาถูกควบคุมโดยหน่วยงานกำหนดราคายาแห่งชาติ (National Pharmaceutical Pricing Authority )

ในสหรัฐอเมริกา ต้นทุนยาไม่ได้รับการควบคุมบางส่วน แต่เป็นผลมาจากการเจรจาระหว่างบริษัทยาและบริษัทประกันภัย^{[ 22 ]}

ราคาสูงเป็นผลมาจากการผูกขาดที่รัฐบาลมอบให้แก่ผู้ผลิต^{[ 23 ]}ต้นทุนการพัฒนายาใหม่ก็เพิ่มสูงขึ้นเช่นกัน แม้จะมีความก้าวหน้าอย่างมากในด้านวิทยาศาสตร์และเทคโนโลยี แต่จำนวนยาใหม่ที่ประสบความสำเร็จอย่างสูงที่รัฐบาลอนุมัติต่อพันล้านดอลลาร์ที่ใช้ไปนั้นลดลงครึ่งหนึ่งทุกๆ 9 ปีนับตั้งแต่ปี 1950 ^{[ 24 ]}

ยาปฏิชีวนะเข้ามามีบทบาททางการแพทย์ครั้งแรกในปี พ.ศ. 2475 โดยฝีมือของGerhard Domagk [ ^{28 ] และ}ถูกขนานนามว่า "ยาอัศจรรย์" การนำยาซัลฟา มา ใช้ทำให้อัตราการเสียชีวิตจากโรคปอดบวมในสหรัฐอเมริกาลดลงจาก 0.2% ในแต่ละปีเหลือ 0.05% ( เช่นลดลง 1/4 )ในปี พ.ศ. 2482 [ ^{29 ] ยา}ปฏิชีวนะยับยั้งการเจริญเติบโตหรือกิจกรรมการเผาผลาญของแบคทีเรียและจุลินทรีย์อื่นๆ ด้วยสารเคมีที่มีต้นกำเนิดจากจุลินทรีย์เพนิซิลลินซึ่งถูกนำมาใช้ในอีกไม่กี่ปีต่อมา มีฤทธิ์ครอบคลุมกว้างกว่ายาซัลฟาและลดผลข้างเคียงสเตรปโตมัยซินซึ่งค้นพบในปี พ.ศ. 2485 พิสูจน์แล้วว่าเป็นยาตัวแรกที่มีประสิทธิภาพในการรักษาวัณโรคและยังเป็นยาปฏิชีวนะที่รู้จักกันดีที่สุดในบรรดายาปฏิชีวนะสำคัญๆ อีกหลายตัว ยาปฏิชีวนะรุ่นที่สองได้รับการแนะนำในช่วงทศวรรษ 1940 ได้แก่ออริโอไมซินและคลอแรมเฟนิคอลโดยออริโอไมซินเป็นยาปฏิชีวนะรุ่นที่สองที่รู้จักกันดีที่สุด

ลิเธียมถูกค้นพบในศตวรรษที่ 19 สำหรับใช้รักษาโรคทางระบบประสาทและอาจมีฤทธิ์ในการปรับอารมณ์หรือป้องกันโรค ลิเธียมมีราคาถูกและผลิตได้ง่าย เมื่อลิเธียมไม่เป็นที่นิยมในฝรั่งเศสวาลโปรไมด์จึงเข้ามามีบทบาท ยาปฏิชีวนะชนิดนี้เป็นต้นกำเนิดของยาที่ต่อมากลายเป็นยาในกลุ่มปรับอารมณ์ วาลโปรไมด์มีฤทธิ์ต่อจิตประสาทที่ชัดเจน ซึ่งเป็นประโยชน์ทั้งในการรักษาภาวะคลั่งไคล้เฉียบพลันและการรักษาโรคอารมณ์สองขั้วยาที่ออกฤทธิ์ ต่อจิตประสาท อาจเป็นยากล่อมประสาทหรือยาปลุกประสาท ยากล่อมประสาทมีเป้าหมายเพื่อลดความสุดขั้วของพฤติกรรม ส่วนยาปลุกประสาทมีเป้าหมายเพื่อฟื้นฟูภาวะปกติโดยการเพิ่มความตึงเครียด ในไม่ช้าก็เกิดแนวคิดเกี่ยวกับยาคลายเครียด ซึ่งแตกต่างจากยากล่อมประสาทหรือยาปลุกประสาทอย่างสิ้นเชิง คำว่ายาคลายเครียดเข้ามาแทนที่คำว่ายากล่อมประสาทและกลายเป็นคำที่ใช้กันอย่างแพร่หลายในโลกตะวันตกจนถึงทศวรรษ 1980 ในญี่ปุ่น ในช่วงเวลานั้น คำว่ายาคลายเครียดได้ก่อให้เกิดแนวคิดเกี่ยวกับยาปรับอารมณ์ และคำว่ายาปรับอารมณ์ก็หายไป^{[ 30 ]}

ในช่วงทศวรรษ 1990 ยา Premarin (เอสโตรเจนแบบผสม ซึ่งเปิดตัวในปี 1942) และPrempro (ยาเม็ดเอสโตรเจน-โปรเจสตินแบบผสม ซึ่งเปิดตัวในปี 1995) ครอง ตลาด การบำบัดทดแทนฮอร์โมน (HRT) แม้ว่าจะไม่ได้ออกแบบมาเพื่อรักษาโรคใดๆ แต่ HRT ก็ถูกสั่งจ่ายเพื่อปรับปรุงคุณภาพชีวิตและเป็นมาตรการป้องกัน เช่น การรักษาอาการหลังหมดประจำเดือน ในช่วงทศวรรษ 1960 และต้นทศวรรษ 1970 แพทย์จำนวนมากขึ้นเริ่มสั่งจ่ายเอสโตรเจนให้กับผู้ป่วยหญิง ระหว่างปี 1991 ถึง 1999 Premarin ได้รับการจัดอันดับให้เป็นยาที่ได้รับความนิยมมากที่สุดและขายดีที่สุดในอเมริกา^{[ 30 ]}

ยาคุมกำเนิดชนิดรับประทานตัวแรกEnovidได้รับการอนุมัติจาก FDA ในปี 1960 ยาคุมกำเนิดชนิดรับประทานจะยับยั้งการตกไข่และป้องกันการตั้งครรภ์ Enovid เป็นที่ทราบกันดีว่ามีประสิทธิภาพมากกว่าทางเลือกอื่นๆ รวมถึงถุงยางอนามัยและไดอะแฟรม ตั้งแต่ปี 1960 ยาคุมกำเนิดชนิดรับประทานมีจำหน่ายในหลายขนาดความเข้มข้นที่แตกต่างกันโดยผู้ผลิตทุกราย ในช่วงทศวรรษ 1980 และ 1990 มีตัวเลือกเพิ่มมากขึ้น รวมถึงระบบการส่งยาคุมกำเนิดชนิดรับประทานแบบใหม่ผ่านแผ่นแปะผิวหนัง ในปี 1982 มีการแนะนำ"ยาเม็ดคุมกำเนิด" รุ่นใหม่ ที่เรียกว่ายาเม็ดคุมกำเนิดแบบสองเฟส และในปี 1985 ยาเม็ดคุมกำเนิดแบบสามเฟสได้รับการอนุมัติ แพทย์เริ่มคิดว่า "ยาเม็ดคุมกำเนิด" เป็นวิธีการคุมกำเนิดที่ดีเยี่ยมสำหรับหญิงสาว^{[ 30 ]}

ยาประเภทกระตุ้นประสาท เช่นริทาลิน (เมทิลเฟนิเดต) กลายเป็นเครื่องมือที่แพร่หลายในการจัดการและปรับเปลี่ยนพฤติกรรมในเด็กเล็ก ริทาลินวางจำหน่ายครั้งแรกในปี 1955 สำหรับโรคนอนหลับผิดปกติ โดยผู้ใช้ที่มีศักยภาพคือผู้ที่มีอายุกลางคนและผู้สูงอายุ จนกระทั่งในช่วงทศวรรษ 1980 พร้อมกับภาวะสมาธิสั้นในเด็ก ริทาลินจึงเข้าสู่ตลาด การใช้เมทิลเฟนิเดตทางการแพทย์ส่วนใหญ่ใช้สำหรับอาการของโรคสมาธิสั้น (ADHD) การบริโภคเมทิลเฟนิเดตในสหรัฐอเมริกาแซงหน้าประเทศอื่นๆ ระหว่างปี 1991 ถึง 1999 การเติบโตอย่างมีนัยสำคัญในการบริโภคยังเห็นได้ชัดในแคนาดา นิวซีแลนด์ ออสเตรเลีย และนอร์เวย์ ปัจจุบัน 85% ของเมทิลเฟนิเดตทั่วโลกถูกบริโภคในอเมริกา^{[ 30 ]}

ยาระงับประสาทชนิดอ่อนตัวแรกคือเมโปรบาเมต (meprobamate ) เพียงสิบสี่เดือนหลังจากวางจำหน่าย เมโปรบาเมตก็กลายเป็นยาที่ขายดีที่สุดในประเทศ ภายในปี 1957 เมโปรบาเมตกลายเป็นยาที่เติบโตเร็วที่สุดในประวัติศาสตร์ ความนิยมของเมโปรบาเมตปูทางไปสู่ลิเบรียม (Librium)และวาเลียม (Valium)ซึ่งเป็นยาระงับประสาทชนิดอ่อนสองชนิดที่อยู่ในกลุ่มยาใหม่ที่เรียกว่า เบนโซได อะซีพีน (benzodiazepines ) ยาเหล่านี้ออกฤทธิ์หลักในการลดความวิตกกังวลและคลายกล้ามเนื้อเบนโซไดอะซีพีนตัวแรกคือลิเบรียม สามเดือนหลังจากได้รับการอนุมัติ ลิเบรียมก็กลายเป็นยาระงับประสาทที่ถูกสั่งจ่ายมากที่สุดในประเทศ สามปีต่อมา วาเลียมก็วางจำหน่ายและมีประสิทธิภาพในการคลายกล้ามเนื้อและต้านอาการชักมากกว่าลิเบรียมถึงสิบเท่า วาเลียมเป็นยาระงับประสาทชนิดอ่อนที่มีฤทธิ์หลากหลายที่สุด ต่อมาจึงมีการนำยาระงับประสาทชนิดแรงมาใช้กันอย่างแพร่หลาย เช่นคลอร์โปรมาซีน (chlorpromazine)และรีเซอร์พีน (reserpine ) ในปี พ.ศ. 2513 ยอดขายของ Valium และ Librium เริ่มลดลง แต่ยอดขายของยาคลายความวิตกกังวลชนิดใหม่และปรับปรุงแล้ว เช่นXanaxซึ่งเปิดตัวในปี พ.ศ. 2524 สำหรับการวินิจฉัยโรคตื่นตระหนกที่เพิ่งสร้างขึ้นใหม่ กลับพุ่งสูงขึ้น^{[ 30 ]}

Mevacor (lovastatin) เป็นยาใน กลุ่ม statinตัวแรกและมีอิทธิพลมากที่สุดในตลาดอเมริกา การเปิดตัวPravachol (pravastatin) ในปี 1991 ซึ่งเป็นยาในกลุ่ม statin ตัวที่สองที่มีจำหน่ายในสหรัฐอเมริกา และการวางจำหน่ายZocor (simvastatin) ทำให้ Mevacor ไม่ใช่ยาในกลุ่ม statin เพียงตัวเดียวในตลาดอีกต่อไป ในปี 1998 Viagraได้ถูกวางจำหน่ายเพื่อใช้รักษาภาวะหย่อนสมรรถภาพทางเพศ^{[ 30 ]}

เชื่อกันว่าการใช้พืชและสารจากพืชในการรักษาโรคและอาการเจ็บป่วยทุกชนิดมีมาตั้งแต่สมัยก่อนประวัติศาสตร์

ปาปิรัส Kahun Gynaecologicalซึ่งเป็นตำราทางการแพทย์ที่เก่าแก่ที่สุดเท่าที่รู้จัก มีอายุราว 1800 ปีก่อนคริสตกาล และแสดงถึงการใช้ยาชนิดใดชนิดหนึ่งเป็นครั้งแรกที่มีการบันทึกไว้^{[ 31 ] [ 32 ]} ปาปิรัส นี้และปาปิรัสทางการแพทย์ อื่นๆ อธิบายถึงวิธีการรักษาทางการแพทย์ของชาวอียิปต์โบราณเช่น การใช้น้ำผึ้งในการรักษาการติดเชื้อ และการใช้ขาของนกกินผึ้งในการรักษาอาการปวดคอ

การแพทย์ของชาวบาบิโลนโบราณแสดงให้เห็นถึงการใช้ยาในช่วงครึ่งแรกของ สหัสวรรษที่ 2 ก่อนคริสต์ศักราช มีการใช้ ครีมและยาเม็ดในการรักษา^{[ 33 ]}

ในอนุทวีปอินเดีย คัมภีร์ อถรรพเวทซึ่งเป็นคัมภีร์ศักดิ์สิทธิ์ของศาสนาฮินดูที่มีแก่นหลักย้อนไปถึงสหัสวรรษที่สองก่อนคริสต์ศักราช แม้ว่าบทสวดที่บันทึกไว้ในนั้นเชื่อกันว่ามีอายุเก่าแก่กว่านั้น ถือเป็นคัมภีร์อินเดียเล่มแรกที่กล่าวถึงการแพทย์ โดยอธิบายถึงยาจากพืชเพื่อรักษาโรค^{[ 34 ]}รากฐานแรกเริ่มของอายุรเวทสร้างขึ้นจากการสังเคราะห์แนวทางการใช้สมุนไพรโบราณที่คัดสรรมา พร้อมกับการเพิ่มเติมแนวคิดเชิงทฤษฎี การจัดหมวดหมู่โรค ใหม่ และการบำบัดรักษาใหม่ๆ จำนวนมากตั้งแต่ประมาณ 400 ปีก่อนคริสต์ศักราชเป็นต้นไป^{[ 35 ]} นักศึกษาอายุรเวทคาดว่าจะต้องมีความรู้ใน 10 ศิลปะที่ขาดไม่ได้ในการเตรียมและการใช้ยา ได้แก่ การกลั่น ทักษะการผ่าตัด การทำอาหาร การทำสวน การโลหะ วิทยาการผลิตน้ำตาล เภสัชกรรม การวิเคราะห์และการแยกแร่ธาตุ การผสมโลหะ และการเตรียมด่าง

คำปฏิญาณของฮิปโปเครติสสำหรับแพทย์ ซึ่งเชื่อกันว่ามีมาตั้งแต่ศตวรรษที่ 5 ก่อนคริสต์ศักราชในกรีซ กล่าวถึงการมีอยู่ของ "ยาอันตราย" และแพทย์ชาวกรีกโบราณนำเข้ายาจากอียิปต์และที่อื่นๆ^{[ 36 ]}ตำราเภสัชวิทยาDe materia medicaซึ่งเขียนขึ้นระหว่างปี ค.ศ. 50 ถึง 70 โดยแพทย์ชาวกรีกPedanius Dioscoridesได้รับการอ่านอย่างแพร่หลายเป็นเวลากว่า 1,500 ปี^{[ 37 ]}

หนังสือ De Gradibusของอัล-คินดี ซึ่งเขียนขึ้นในศตวรรษที่ 9 และหนังสือ The Canon of Medicineของอิบนุ ซินา (อวิเซนนา) ครอบคลุมยาหลากหลายชนิดที่รู้จักกันในวงการแพทย์ของโลกอิสลามในยุคกลาง

การแพทย์ในยุคกลางของยุโรปตะวันตกมีความก้าวหน้าในการผ่าตัดเมื่อเทียบกับก่อนหน้านี้ แต่มีตัวยาที่มีประสิทธิภาพจริง ๆ น้อยมาก นอกเหนือจากฝิ่น (ซึ่งพบในยาที่ได้รับความนิยมอย่างมาก เช่น "Great Rest" ของAntidotarium Nicolaiในเวลานั้น) ^{[ 38 ]}และควินินการรักษาแบบพื้นบ้านและสารประกอบที่มีโลหะเป็นส่วนประกอบซึ่งอาจเป็นพิษก็เป็นที่นิยมเช่นกันTheodoric Borgognoni (1205–1296) หนึ่งในศัลยแพทย์ที่สำคัญที่สุดในยุคกลาง มีส่วนรับผิดชอบในการแนะนำและส่งเสริมความก้าวหน้าทางการผ่าตัดที่สำคัญ รวมถึง การปฏิบัติการ ฆ่าเชื้อขั้น พื้นฐาน และการใช้ยาชา Garcia de Ortaได้อธิบายถึงการรักษาด้วยสมุนไพรบางอย่างที่ใช้กัน

ตลอดช่วงศตวรรษที่ 19 ยาส่วนใหญ่ไม่ได้มีประสิทธิภาพสูงนัก ทำให้Oliver Wendell Holmes Sr.กล่าวไว้อย่างมีชื่อเสียงในปี พ.ศ. 2385 ว่า "ถ้าหากยาทุกชนิดในโลกถูกโยนลงทะเลไปทั้งหมด ก็จะเป็นผลดีต่อมนุษยชาติและเป็นผลเสียต่อปลา" ^{[ 27 ] : 21}

ในช่วงสงครามโลกครั้งที่หนึ่งอเล็กซิส คาร์เรลและเฮนรี ดาคินได้พัฒนาระบบการรักษาบาดแผลแบบคาร์เรล-ดาคิน โดยใช้สารละลายดาคิน ซึ่งเป็นสารฆ่าเชื้อโรคที่ช่วยป้องกันเนื้อตายเน่า

ในช่วงระหว่างสงครามโลกครั้งที่หนึ่งและครั้งที่สอง มีการพัฒนายาต้านแบคทีเรียชนิดแรก เช่น ยาปฏิชีวนะ กลุ่มซัลฟาสงครามโลกครั้งที่สองนำมาซึ่งการนำการรักษาด้วยยาต้านจุลชีพที่มีประสิทธิภาพและแพร่หลายมาใช้ โดยมีการพัฒนาและการผลิตยาปฏิชีวนะกลุ่มเพนิซิลลิน ในปริมาณมาก ซึ่งเป็นไปได้ด้วยแรงกดดันจากสงครามและความร่วมมือของนักวิทยาศาสตร์ชาวอังกฤษกับอุตสาหกรรมยา ของ อเมริกา

ยาที่ใช้กันทั่วไปในช่วงปลายทศวรรษ 1920 ได้แก่แอสไพรินโคเดอีนและมอร์ฟีนสำหรับบรรเทาอาการปวดดิจิทา ลิ สไนโตรกลีเซอรีนและควินินสำหรับโรคหัวใจ และอินซูลินสำหรับโรคเบาหวาน ยาอื่นๆ ได้แก่ยาต้านพิษวัคซีนชีวภาพบางชนิด และยาสังเคราะห์บางชนิด ในทศวรรษ 1930 ยาปฏิชีวนะได้ถือกำเนิดขึ้น โดยเริ่มจากยาซัลฟาจากนั้นก็เป็นเพนิซิลลินและยาปฏิชีวนะอื่นๆ ยาต่างๆ กลายเป็น "ศูนย์กลางของการปฏิบัติทางการแพทย์" มากขึ้นเรื่อยๆ^{[ 27 ] : 22}ในทศวรรษ 1950 ยาอื่นๆ ได้ถือกำเนิดขึ้น ได้แก่คอร์ติโคสเตีย รอยด์ สำหรับการอักเสบ อัลคาลอยด์ ราโวโวลเฟียเป็นยาระงับประสาทและลด ความดันโลหิต ยาแก้แพ้สำหรับอาการภูมิแพ้จมูกแซนทีนสำหรับโรคหอบหืด และยาต้านโรคจิต ทั่วไป สำหรับโรคจิต^{[ 27 ] : 23–24}ณ ปี 2007 มีการพัฒนา ยาที่ได้รับการอนุมัติ แล้ว หลายพันชนิด เทคโนโลยีชีวภาพ ถูกนำมาใช้ มากขึ้นในการค้นพบยาชีวภาพ^{[ 27 ]}เมื่อเร็วๆ นี้ แนวทางสหวิทยาการได้ก่อให้เกิดข้อมูลใหม่มากมายเกี่ยวกับการพัฒนายาปฏิชีวนะและยาต้านแบคทีเรียชนิดใหม่ และการใช้ตัวแทนทางชีวภาพสำหรับการบำบัดต้านแบคทีเรีย^{[ 39 ]}

ในช่วงทศวรรษ 1950 ยาทางจิตเวชตัวใหม่ โดยเฉพาะอย่างยิ่งยาต้านโรคจิต อย่าง คลอร์โปรมาซีนได้รับการออกแบบในห้องปฏิบัติการและค่อยๆ กลายเป็นที่นิยมใช้ แม้ว่าจะได้รับการยอมรับว่าเป็นความก้าวหน้าในบางแง่มุม แต่ก็มีการต่อต้านอยู่บ้าง เนื่องจากผลข้างเคียงที่ร้ายแรง เช่น อาการเคลื่อนไหวผิดปกติแบบเรื้อรัง (tardive dyskinesia ) ผู้ป่วยมักต่อต้านจิตเวชศาสตร์และปฏิเสธหรือหยุดรับประทานยาเมื่อไม่ได้อยู่ภายใต้การควบคุมของจิตแพทย์

รัฐบาลมีส่วนร่วมอย่างมากในการควบคุมการพัฒนายาและการขายยา ในสหรัฐอเมริกาเหตุการณ์ภัยพิบัติของยา Elixir Sulfanilamideนำไปสู่การจัดตั้งสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA ) และพระราชบัญญัติอาหาร ยา และเครื่องสำอางของรัฐบาลกลางปี ​​1938 กำหนดให้ผู้ผลิตต้องยื่นขออนุมัติยาใหม่ต่อ FDA การแก้ไขเพิ่มเติม Humphrey-Durham ปี 1951 กำหนดให้ยาบางชนิดต้องขายโดยต้องมีใบสั่งยา ในปี 1962 การแก้ไขเพิ่มเติมครั้งต่อมากำหนดให้ยาใหม่ต้องได้รับการทดสอบประสิทธิภาพและความปลอดภัยในการทดลองทางคลินิก^{[ 27 ] : 24–26}

จนกระทั่งถึงช่วงทศวรรษ 1970 ราคายาไม่ได้เป็นปัญหาใหญ่สำหรับแพทย์และผู้ป่วย อย่างไรก็ตาม เมื่อมีการสั่งจ่ายยาสำหรับโรคเรื้อรังมากขึ้น ค่าใช้จ่ายก็กลายเป็นภาระ และในช่วงทศวรรษ 1970 เกือบทุกรัฐในสหรัฐอเมริกาได้กำหนดหรือสนับสนุนให้ใช้ยาสามัญแทนยาแบรนด์เนมที่มีราคาสูงกว่า นอกจากนี้ยังนำไปสู่กฎหมายของสหรัฐอเมริกาในปี 2006 คือMedicare Part Dซึ่งให้ความคุ้มครองยาภายใต้ Medicare ^{[ 27 ] : 28–29}

ณ ปี 2008 สหรัฐอเมริกาเป็นผู้นำด้านการวิจัยทางการแพทย์รวมถึงการพัฒนายา ราคายาในสหรัฐอเมริกาอยู่ในระดับสูงที่สุดในโลก และนวัตกรรมยาก็สูงตามไปด้วย ในปี 2000 บริษัทในสหรัฐอเมริกาพัฒนา 29 จาก 75 ยาที่ขายดีที่สุด บริษัทจากตลาดที่ใหญ่เป็นอันดับสองอย่างญี่ปุ่นพัฒนา 8 รายการ และสหราชอาณาจักรมีส่วนร่วม 10 รายการ ฝรั่งเศสซึ่งมีการควบคุมราคาพัฒนา 3 รายการ ตลอดช่วงทศวรรษ 1990 ผลลัพธ์ก็คล้ายคลึงกัน^{[ 27 ] : 30–31}

รัฐบาลทั่วโลกได้สร้างข้อกำหนดสำหรับการให้สิทธิ์เข้าถึงยาก่อนการอนุมัติสำหรับผู้ป่วยที่หมดหนทางรักษาทางเลือกอื่นแล้วและไม่ตรงตามเกณฑ์การเข้าร่วมการทดลองทางคลินิก โดยมักจะจัดกลุ่มภายใต้ชื่อการใช้เพื่อมนุษยธรรมการเข้าถึงที่ขยายวงกว้างหรือการจัดหายาให้กับผู้ป่วยที่ระบุชื่อไว้ โปรแกรมเหล่านี้อยู่ภายใต้กฎที่แตกต่างกันไปในแต่ละประเทศ ซึ่งกำหนดเกณฑ์การเข้าถึง การเก็บรวบรวมข้อมูล การส่งเสริม และการควบคุมการจำหน่ายยา^{[ 40 ]}

ในสหรัฐอเมริกา ความต้องการก่อนการอนุมัติโดยทั่วไปจะได้รับการตอบสนองผ่าน การยื่นขออนุมัติยาใหม่ เพื่อการวิจัย (IND) หรือ IND สำหรับผู้ป่วยรายเดียว กลไกเหล่านี้ ซึ่งจัดอยู่ในกลุ่มโครงการเข้าถึงยาแบบขยายวงกว้าง (expanded access programs) ช่วยให้ผู้ป่วยหรือบุคคลที่อาศัยอยู่ในสหรัฐอเมริกาสามารถเข้าถึงยาได้ นอกสหรัฐอเมริกา โครงการผู้ป่วยที่ระบุชื่อ (Named Patient Programs) ให้การเข้าถึงยาแบบควบคุมก่อนการอนุมัติ โดยตอบสนองต่อคำขอของแพทย์ในนามของผู้ป่วยเฉพาะราย หรือ "ผู้ป่วยที่ระบุชื่อ" ก่อนที่ยาเหล่านั้นจะได้รับการอนุมัติในประเทศบ้านเกิดของผู้ป่วย ผ่านโครงการเหล่านี้ ผู้ป่วยสามารถเข้าถึงยาที่อยู่ในขั้นตอนการทดลองทางคลินิกขั้นปลาย หรือยาที่ได้รับการอนุมัติในประเทศอื่น ๆ เพื่อตอบสนองความต้องการทางการแพทย์ที่แท้จริงและยังไม่ได้รับการแก้ไข ก่อนที่ยาเหล่านั้นจะได้รับการอนุมัติในประเทศบ้านเกิดของผู้ป่วย

ผู้ป่วยที่ไม่สามารถเข้าถึงยาที่อยู่ระหว่างการพัฒนาได้รวมตัวกันและเรียกร้องให้มีการเข้าถึงมากขึ้น ในสหรัฐอเมริกาACT UPก่อตั้งขึ้นในช่วงทศวรรษ 1980 และในที่สุดก็ก่อตั้งTreatment Action Groupขึ้นส่วนหนึ่งเพื่อกดดันรัฐบาลสหรัฐฯ ให้จัดสรรทรัพยากรมากขึ้นเพื่อค้นหาการรักษาโรคเอดส์ และเร่งการปล่อยยาที่อยู่ระหว่างการพัฒนา^{[ 41 ]}

กลุ่มพันธมิตรอะบิเกลก่อตั้งขึ้นในเดือนพฤศจิกายน พ.ศ. 2544 โดยแฟรงค์ บูร์โรห์ส เพื่อระลึกถึงลูกสาวของเขา อะบิเกล^{[ 42 ]}กลุ่มพันธมิตรนี้มุ่งหวังให้ผู้ป่วยระยะสุดท้ายสามารถเข้าถึงยาที่อยู่ระหว่างการวิจัยได้มากขึ้น

ในปี 2556 BioMarin Pharmaceuticalเป็นศูนย์กลางของการถกเถียงที่มีชื่อเสียงเกี่ยวกับการขยายการเข้าถึงยาที่อยู่ระหว่างการทดลองสำหรับผู้ป่วยมะเร็ง^{[ 43 ] [ 44 ]}

ยาจำเป็นตามที่องค์การอนามัยโลก (WHO) กำหนดไว้คือ "ยาที่ตอบสนองความต้องการด้านการดูแลสุขภาพของประชากรส่วนใหญ่ ดังนั้นจึงควรมีให้พร้อมใช้งานตลอดเวลาในปริมาณที่เพียงพอและในรูปแบบยาที่เหมาะสม ในราคาที่ชุมชนสามารถจ่ายได้" ^{[ 45 ]} การศึกษาล่าสุดพบว่ายาเกือบทั้งหมดในรายการยาจำเป็นของ WHO นอกเหนือจากยาต้านไวรัสเอชไอวี ไม่ได้รับการจดสิทธิบัตรในประเทศกำลังพัฒนา และการขาดการเข้าถึงยาเหล่านี้ อย่างแพร่หลาย เกิดจากปัญหาพื้นฐานในการพัฒนาเศรษฐกิจ ได้แก่ การขาดโครงสร้างพื้นฐานและความยากจน^{[ 46 ]}องค์กรแพทย์ไร้พรมแดน (Médecins Sans Frontières)ยังดำเนินแคมเปญเพื่อการเข้าถึงยาจำเป็นซึ่งรวมถึงการเรียกร้องให้มีการจัดสรรทรัพยากรมากขึ้นสำหรับโรคที่ไม่สามารถรักษาได้ในปัจจุบัน ซึ่งส่วนใหญ่เกิดขึ้นในประเทศกำลังพัฒนาดัชนีการเข้าถึงยาติดตามว่าบริษัทเภสัชกรรมทำให้ผลิตภัณฑ์ของตนพร้อมใช้งานในประเทศกำลังพัฒนาได้ดีเพียงใด

การเจรจา ขององค์การการค้าโลกในช่วงทศวรรษ 1990 รวมถึงข้อตกลง TRIPSและปฏิญญาโดฮาได้มุ่งเน้นไปที่ประเด็นต่างๆ ที่เกี่ยวข้องกับการค้าระหว่างประเทศในด้านเวชภัณฑ์และสิทธิในทรัพย์สินทางปัญญาโดยประเทศพัฒนาแล้วต้องการสิทธิในทรัพย์สินทางปัญญาที่เข้มแข็งเพื่อปกป้องการลงทุนในการพัฒนายาใหม่ ในขณะที่ประเทศกำลังพัฒนาต้องการส่งเสริมอุตสาหกรรมยาสามัญของตนและความสามารถในการจัดหายาให้แก่ประชาชนผ่านการอนุญาตให้ใช้ สิทธิ โดยบังคับ

บางคนได้ยกข้อโต้แย้งทางจริยธรรมโดยเฉพาะเกี่ยวกับสิทธิบัตรยาและราคายาที่สูงซึ่งผู้ถือสิทธิบัตรสามารถเรียกเก็บได้ ซึ่งคนยากจนทั่วโลกไม่สามารถจ่ายได้^{[ 47 ] [ 48 ]}นักวิจารณ์ยังตั้งคำถามถึงเหตุผลที่ว่าสิทธิบัตรผูกขาดและราคาสูงที่เกิดขึ้นนั้นจำเป็นสำหรับบริษัทยาในการชดเชยการลงทุนจำนวนมากที่จำเป็นสำหรับการวิจัยและพัฒนา^{[ 47 ]}การศึกษาหนึ่งสรุปว่าค่าใช้จ่ายทางการตลาดสำหรับยาใหม่มักจะเป็นสองเท่าของจำนวนเงินที่จัดสรรไว้สำหรับการวิจัยและพัฒนา^{[ 49 ]}นักวิจารณ์คนอื่นๆ อ้างว่าการประนีประนอมสิทธิบัตรจะมีค่าใช้จ่ายสูงสำหรับผู้บริโภค ระบบการดูแลสุขภาพ และรัฐบาลของรัฐและรัฐบาลกลาง เนื่องจากจะส่งผลให้การเข้าถึงยาสามัญราคาถูกล่าช้า^{[ 50 ]}

โนวาร์ติสต่อสู้กับรัฐบาลอินเดียเป็นเวลานานเกี่ยวกับการจดสิทธิบัตรยาGleevecในอินเดีย ซึ่งจบลงที่ศาลฎีกาในคดีที่รู้จักกันในชื่อNovartis v. Union of India & Othersศาลฎีกาตัดสินให้โนวาร์ติสแพ้อย่างหวุดหวิด แต่ฝ่ายต่อต้านการจดสิทธิบัตรยาอ้างว่าเป็นชัยชนะครั้งสำคัญ^{[ 51 ]}

ยาแผนปัจจุบันมักถูกอธิบายว่า "พบได้ทั่วไป" ในสื่อสิ่งแวดล้อมเกือบทุกประเภท (เช่นทะเลสาบแม่น้ำลำธารปากแม่น้ำน้ำทะเลและดิน)ทั่วโลก^{[ 52 ] [ 53 ] [ 54 ] [ 55 ]} โดยทั่วไป แล้วส่วนประกอบทางเคมีของยาเหล่านี้จะมีอยู่ในความเข้มข้น ค่อนข้างต่ำ ในช่วง ng/L ถึง μg/L ^{[ 56 ] [ 54 ]}ช่องทางหลักที่ยาเข้าสู่สิ่งแวดล้อมคือผ่านทางน้ำเสียจากโรงบำบัด น้ำเสีย ทั้งจากโรงงานอุตสาหกรรมในระหว่างการผลิต และจากโรงบำบัดน้ำเสียของเทศบาลหลังจากการบริโภค^{[ 57 ]}มลพิษทางการเกษตรเป็นอีกแหล่งสำคัญที่เกิดจากการใช้ยาปฏิชีวนะอย่างแพร่หลายในปศุสัตว์^{[ 56 ]}

โดยทั่วไปนักวิทยาศาสตร์แบ่งผลกระทบต่อสิ่งแวดล้อมของสารเคมีออกเป็น 3 ประเภทหลัก ได้แก่ การคงอยู่การสะสมทางชีวภาพและความเป็นพิษ [ ^{53 ] เนื่องจาก}ยามีฤทธิ์ทางชีวภาพโดยธรรมชาติ ยาส่วนใหญ่จึงสามารถย่อยสลายได้ตามธรรมชาติในสิ่งแวดล้อม อย่างไรก็ตาม ยาเหล่านี้ถูกจัดประเภทเป็น "สารคงอยู่เทียม" เนื่องจากมีการเติมเต็มจากแหล่งกำเนิดอย่างต่อเนื่อง^{[ 52 ]}สารมลพิษทางเภสัชกรรมที่คงอยู่ในสิ่งแวดล้อม (EPPPs) เหล่านี้แทบจะไม่ถึงความเข้มข้นที่เป็นพิษในสิ่งแวดล้อม อย่างไรก็ตาม เป็นที่ทราบกันดีว่าสารเหล่านี้สามารถสะสมทางชีวภาพในสิ่งมีชีวิตบางชนิด ได้ ^{[ 58 ]}พบว่าผลกระทบของสารเหล่านี้ค่อยๆ สะสมขึ้นเรื่อยๆ ในห่วงโซ่อาหารแทนที่จะเกิดขึ้นอย่างเฉียบพลัน ทำให้หน่วยงานสำรวจทางธรณีวิทยาของสหรัฐอเมริกา จัดประเภทสารเหล่านี้ ว่าเป็น "สารก่อกวนระบบนิเวศ" ^{[ 52 ]}